深度|120w一针的抗癌药物--car-t细胞疗法

CAR-T 细胞概念

CAR-T 细胞是经过基因工程改造以表达靶向特定抗原的嵌合受体的 T 细胞。CAR-T细胞是经基因改造的 T 细胞，配备有嵌合抗原受体（CAR），它能使 T 细胞识别并消灭表达相应抗原的细胞。

简而言之，CAR-T 即 CAR 与 T 细胞的组合。CAR 全称 Chimeric Antigen Receptor即嵌合抗原受体，是与抗原识别结合域融合的T 细胞受体（TCR）的嵌合分子。尽管CAR-细胞具有天然的 TCR，但主要通过 CAR 受体识别其他细胞表面的特定抗原。因此，TCR 介导的识别不同，CAR 的抗原识别不依赖主要组织相容性复合物（MHC），因此可以减轻 T 细胞受体（TCR）诱导免疫的局限性。

全球上市 CAR-T 细胞疗法

全球共5 款CAR-T 细胞疗法获批上市，包括四款靶向CD19 和一款靶向BCM的 CAR-T 细胞疗法。 Yescarta 有望成为国内首个获批上市的 CAR-T 细胞疗法，复星医药旗下的星凯特拥有其大中华区权益。 Abecma 是全球首款获批上市 BCMA CAR-T 疗法，根据目前已披露的临床据，ORR 和 CR 率较创新双抗及 ADC 疗法存在显著优势。

国内 CAR-T 细胞疗法进展 尽管国内目前尚无 CAR-T 产品获批上市，但 CAR-T 产品的研发热情极高，研发呈现此起彼伏的态势。据毕马威统计，2020 年国内已有 335 个正在进行CAR-T 临床试验，其中临床居前的包括传奇生物、药名巨诺、复星凯特、科 济生物等，涉及的靶点包括 CD19、BCMA、CD4 等血液肿瘤靶点及 Claudin18.2、GPC3、MSLN 等实体瘤靶点。 传奇生物（LEGN.O）：传奇生物拥有 7 款处于临床阶段的 CAR-T 细胞疗法。 其中，JNJ-4528 是传奇生物与强生联合开发的一款靶向 BCMA 的 CAR-T 品，已于 2020 年 12 月向 FDA 递交了 BLA 申请，有望于 2021 年 Q3-Q4 市。 复星凯特：复星凯特生物为复星医药（600196）与美国 Kite  Pharma 的合营企业。2020 年 2 月，复星凯特向NMPA 递交 Yescarta 的上市申请，用于疗 DLBCL。 科济药业（2171.HK）：科济药业（2171.HK）是一家专注于研发治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新 CAR-T 细胞疗法公司。公司目前拥有四款处于临床阶段的 CAR-T 产品，其中 CT053 为一款靶向 BCMA 的 CAR-T 产品，目前处于 II/III期，有望成为安全性最高的 BCMA CAR-T 产品。