押注NK细胞疗法，Intellia与ONK达成超9亿美元合作，开发CRISPR基因编辑癌症细胞疗法

撰文 | 王聪

编辑 | 王多鱼

排版 | 水成文

最近，诺奖得主 Jennifer Doudna 创立的CRISPR基因编辑公司 Intellia Therapeutics 正在疯狂交易——投资眼病基因治疗公司 SparingVision、参与创建通用型 CAR-T 细胞治疗公司、收购新型基因编辑技术公司 Rewrite Therapeutics、与 ONK Therapeutics 合作开发CRISPR基因编辑NK细胞疗法等等。

2022年2月3日，Intellia Therapeutics 宣布以2亿美元价格收购了之前不为人所知的新型基因编辑技术公司 Rewrite Therapeutics，以扩展其基因编辑工具和研发管线。

2022年2月15日，距离上次交易不足两周，Intellia Therapeutics 宣布与 ONK Therapeutics 达成高达9.2亿美元的合作。

Intellia  将授予 ONK 体外基因编辑和 LNP 递送技术的非独家专利许可，以及部分 gRNA 的独家专利许可，用于5种 CRISPR 基因编辑的同种异体 NK 细胞疗法的开发， ONK 负责这些NK细胞疗法的临床前和临床开发，Intellia 将从每款细胞疗法中获得至多1.84亿美元的研发和里程碑付款，以及50%的未来产品销售特许权使用费，Intellia 还有权获得至多两款 CRISPR 基因编辑的NK细胞疗法的全球范围内共同开发和共同商业化权利。

这也是 Intellia 继2021年6月参与创建通用型 CAR-T 细胞治疗公司（与Blackstone和Cellex合作完成）后，再次押注癌症细胞治疗领域。

Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics 由诺奖得主 Jennifer Doudna 创立，是目前市值最高的 CRISPR 基因编辑公司（约72亿美元）。

2021年6月，Intellia 在《新英格兰医学杂志》发表了论文【1】，表明其开发的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的临床试验中安全有效，这也是世界首个体内 CRISPR 基因编辑疗法临床试验结果，证明了可以精确地在体内进行CRISPR基因编辑，通过单次静脉输注 CRISPR 基因编辑系统来治疗遗传疾病。该论文已经发布即引起全世界范围内的广泛关注，被誉为开启了医学新时代。

NTLA-2001治疗原理

Intellia研发管线

ONK Therapeutics 

ONK Therapeutics 是一家 NK 细胞疗法初创公司，该公司在上个月刚完成2150万美元的A轮融资。致力于开发下一代现货通用型、经基因工程改造的 NK 细胞疗法，用于治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。

ONK研发管线

以及敲除 CISH 基因的脐带血来源的 NK 细胞疗法和 CISH 基因敲除的 iPSC 来源的 NK 细胞疗法。

参考链接 ：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454

https://www.onktherapeutics.com/

https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-onk-therapeutics-announce-collaboration-advance