CDE：2款创新药进入拟突破性治疗药物名单

日前，CDE官网公示了2款新进入拟突破性治疗品种的创新药，分别是箕星药业引进的CK-3773274片和联拓生物的Mavacamten胶囊。其中，CK-3773274片适用于心肌过度收缩的疾病如肥厚性心肌病，Mavacamten胶囊适用于适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病。

2月7日拟突破性治疗品种公示

突破性治疗药物指用于防治严重影响生存质量或者严重危及生命且尚无有效防治手段的疾病，或者有足够证据表明相比现有治疗方法具有明显临床优势的药物。2020年8月，这项特殊审评通道的开启，加快创新药的上市速度。

CK-3773274片

CK-3773274片是一种新型、口服、小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在用来降低肥厚性心肌病（HCM）的高收缩性，其通过直接与心肌肌球蛋白结合，降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。在心脏功能的临床前模型中，无论是正常心脏功能模型还是小鼠HCM模型中，CK-274都以可预测的剂量和剂量依赖性的方式降低心脏收缩力。

CK-3773274片由Cytokinetics科学家独立研发，它通过直接结合心肌肌球蛋白马达结构域和抑制肌球蛋白ATP酶，使马达处于稳定的非产力状态，从而减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而治疗在心肌过度收缩的疾病如肥厚性心肌病。

此次该药品纳入的拟定适应症为：Aficamten（CK-3773274）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康状况、功能分级（纽约心脏病协会[NYHA]分级）和运动能力。

Mavacamten胶囊

Mavacamten胶囊用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病，适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。

Mavacamten胶囊由MyoKardia发现、开发，是首个口服、心脏特异性肌球蛋白 (cardiac myosin) 别构抑制剂。相较于现有的治疗手段，Mavacamten胶囊是首个作用于HCM病理生理本身的药物，可降低心肌肌球蛋白重链ATP酶活性，可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合，抑制心肌过度收缩、增加舒张顺应性及改善能量代谢。

本文转自“中关医学工程转化中心”