医疗地图 | ​这种罕见的神经疾病，有可能让患者余生在轮椅上度过！

多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，由于免疫系统攻击引起炎性和神经退行性病变，多发性硬化好发于20-40岁的青壮年，女性比男性高发，因此也被称为“美女病”。

多发性硬化发病率有着明显的地理和种族差异，由赤道向两极呈梯度升高。中国多发性硬化患病率低但缺乏完整的流行病学调查。在中国，多发性硬化已被纳入《第一批罕见病目录》, 预计约有2-7万名患者。

多发性硬化患者因神经功能受损临床表现多种多样最常见的依次为感觉障碍、肢体运动障碍、疲劳和平衡障碍，其他症状还包括：视力下降、头晕、复视、疼痛、认知障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。

多发性硬化是进展性、致残性疾病。数据显示，如无标准治疗，80%的患者在15年后将无法行走，这也意味着这些患者余生在轮椅上度过！

根据中国首个《多发性硬化患者生存报告（2018）》显示，我国多发性硬化的患者中83%的患者为复发缓解型患者，58%的患者每年发至少1次。这些患者平均至少有一个神经功能残疾，并随着病程残疾程度逐渐加重。

50%复发缓解型患者可能进展为继发进展型，疾病进展平均只需6.6年。继发进展型患者的行动能力严重受损，平均行走能力不到100米距离。

多发性硬化目前的最新的治疗办法，主要是强调新型的免疫抑制药物，比较有代表性的包括特立氟胺、米托蒽醌、芬戈莫德，以及β干扰素等。这些免疫抑制的药物是研究的重点，可以延长患者缓解期，减少复发，还有一些单抗类的药物也在研究中。

百时美施贵宝（BMS）去年宣布，S1P受体调节剂Zeposia（ozanimod）在治疗复发型多发性硬化（MS）患者的3期临床扩展试验中获得积极结果：超过70%的患者在第48个月时没有出现复发。百时美施贵宝已经在去年7月在中国递交这款新药的上市申请。

Zeposia是一款第二代口服选择性S1P受体调节剂。在血循环和淋巴循环系统中流动的淋巴细胞会不断进出淋巴结，而S1P是调节淋巴细胞迁移出淋巴结的信号。如果S1P受体功能受到影响，淋巴细胞会因为无法识别迁移出淋巴结的信号，而在淋巴结中大量驻留。这因此降低迁移到中枢神经系统，攻击髓鞘的炎症性淋巴细胞的数量，减轻髓鞘的损伤。Zeposia在2020年3月获得美国FDA批准，治疗复发型多发性硬化。

这项开放标签的扩展临床试验包含2494名患者，在接受治疗36个月和48个月时，无疾病复发的患者比例分别为75%和71%。在13.9%的患者中观察到3个月确认残疾进展，在11.4%的患者中观察到6个月确认残疾进展。

我们期待着有更多更新的药物出现，能够彻彻底底地解决多发性硬化这一顽疾！

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