盘点｜2022风向标，JPM医疗健康大会总结

导读：

2022年1月10日-14日，第40届JP摩根医疗健康大会在线上展开了医疗健康投研讨会。

小编梳理总结了大会上各领先行业的公司在会上的展示：

1. 辉瑞：专门针对Omicron的疫苗！重点下注基因编辑项目！

2. Illumina因美纳：代号为 Chemistry X 的突破性化学技术或可促进测序成本降至 100 美元！

3. Moderna：入局CAR-M领域！+每年一次的泛呼吸道增强疫苗，可以抵御COVID、流感和呼吸道合胞病毒感染！

4. 传奇生物：BCMA CAR-T细胞疗法-西达基奥仑赛缓解率97.9%！

5. 吉利德：长效HIV预防药物有望获批！

6. 默沙东：molnupiravir——omicron变种的克星！

7. 拜耳：体内基因编辑疗法！肝脏靶向疾病有救了！

8. 再生元：新冠鸡尾酒疗法或将治疗其他潜在变种！

9. 百济神州、君实生物、信达生物：2022预计里程碑事件盘点！

摩根大通医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference，以下简称JPM）是全球生物医药健康领域规模最大的行业盛会，也是全球信息量最大的医疗投资、产业交流合作大会，涵盖了整个全球医疗保健领域，包括制药公司、医疗保健服务提供商、营利和非营利组织以及医疗器械公司。

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1.辉瑞

专门针对Omicron的疫苗！

重点下注基因编辑项目！

辉瑞公司首席执行官Albert Bourla表示，两剂新冠病毒疫苗“不足以”对omicron变种提供足够的保护。他补充说，虽然第三剂“提供了相当好的死亡保护和适当的住院保护”，但这种保护的持续时间仍然存在问题。

辉瑞将在3月前研制出专门针对omicron的疫苗。同时，他们还将推出一种混合疫苗，该疫苗将预防omicron和其他COVID-19变体。届时，辉瑞将决定哪种可以提供最好的保护。

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除此之外，辉瑞与 CRISPR 领域头部公司 Beam Therapeutics（以下简称“Beam”）共同宣布，双方达成了一项为期四年的独家研究合作。

Beam 成立于 2018 年 5 月，是首个利用 CRISPR 单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。

Beam 的核心技术建立在张锋和 David Liu的科研突破之上，包括 David Liu 实验室开发的多个 DNA 碱基编辑平台（DNA base editor platforms）和张锋团队研发的 RNA 碱基编辑平台（RNA base editor platform）。

与传统的 CRISPR 技术不同，碱基编辑能够精准定位、直接编辑基因组中单个碱基，并不需要切断 DNA 或者 RNA，因此不造成 DNA 双链断裂（DSB），不会导致相关的潜在风险。

通过精准修改基因组以消除错误或写入保护性的变异，Beam 的单碱基编辑技术可能有助于预防、调节和治愈影响患者生活的各种疾病。

此次合作将结合辉瑞在mRNA、LNP、基因治疗等药物开发方面的丰富经验和 Beam 在碱基编辑、mRNA/LNP 递送方面的领先优势，共同推进肝脏、肌肉和中枢神经系统的三种罕见遗传疾病的体内碱基编辑疗法。

 

 

2.Illumina因美纳

代号为 Chemistry X 的突破性化学技术

或可促进测序成本降至 100 美元！

肿瘤基因检测是因美纳目前最大的临床业务领域，Illumina 20 多年来持续创新。

正如Illumina首席执行官 Francis deSouza 描述，代号为 Chemistry X 的突破性化学技术发展，提供了快于以往两倍的循环次数、两倍的长读数和三倍的准确性。

这项技术的巨大成本效益，将进一步促进测序成本降至 100 美元，并提升公众的基因测序可及性、带来更深入的测序进程、引领科研发现的新浪潮。

Francis deSouza 宣布了几项全新的合作关系，将加速推进针对晚期癌症患者的精准诊疗及药物研发：与 Agendia 合作，共同开发基于基因组的癌症检测产品；与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）合作，根据患者的癌症分子特征，确定该公司新药的适用患者群体。

为加速基因组学在临床实践中的应用，Illumina还宣布与领先的创新型医疗服务公司Optum合作， 通过新创建的 Optum Evidence Engine 系统（该系统使用 Optum 的真实数据和医疗专业知识，以提供临床效用评估证据），开展识别、验证和展示基因组学检测的有效性研究。

为连接大型数据集与制药公司以培育新兴市场，Illumina宣布与范德堡大学医学中心的全资子公司 Nashville Biosciences 展开战略合作，建立医药和生物技术合作伙伴的商业联盟, 利用 25 万个样本的数据分析推动改善临床诊疗。

该计划将利用Illumina的人工智能、基因组解读和规模化数据分析技术系统与核心竞争力，支持识别全新基因组药物靶点。

Francis deSouza 再次强调了最近宣布的与 Somalogic™ 的合作关系，利用超过一万种蛋白质的最大蛋白质靶点集，以及Illumina现有和未来的高通量测序技术平台，共同开发端到端的解决方案。这一工作流程将加速蛋白质组学在高通量测序中的应用，并加速蛋白质组学市场规模扩张。

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3.Moderna

入局CAR-M领域！+每年一次的泛呼吸道增强疫苗，

可以抵御COVID、流感和呼吸道合胞病毒感染！

Moderna 与 Carisma Therapeutics（以下简称“Carisma”）共同宣布，双方达成一项合作协议，将结合 Carisma 的工程巨噬细胞技术与 Moderna 的 mRNA 和脂质纳米颗粒（LNP）技术来开发体内 CAR-M 疗法，专注于癌症免疫治疗。

Carisma 的技术来源于创始人 Michael Klichinsky 和 Saar Gill 的实验室。

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2014 年，就读于宾夕法尼亚大学 Perelman 医学院的 Michael Klichinsky 在 Saar Gill 和 Carl June 的实验室进行博士论文研究时，发现一种基因改造患者巨噬细胞的方法，能使巨噬细胞在消灭癌细胞的同时不会损伤正常组织。

两年后，Klichinsky 和 Gill 共同创立了 Carisma。

Carisma 开发的 CAR-M 疗法通过靶向肿瘤细胞表面的特定标记物来治疗乳腺癌、肺癌和卵巢癌等常见的实体瘤。

 

 

4.传奇生物

BCMA CAR-T细胞疗法——西达基奥仑赛缓解率97.9%！

在大会上，传奇生物公布了旗下BCMA CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛（cilta-cel，JNJ-4528）治疗多发性骨髓瘤（MM）最新的临床数据，在中位24个月的长期随访后，cilta-cel实现了97.9%的客观缓解率，非常好的部分缓解率（VGPR）达94.9%，严格的完全缓解率达82.5%。

在中位随访了21.7个月后，患者的mPFS和mOS均未达到，所有患者2年PFS率为60.5%，2年OS率为74%。

西达基奥仑赛可用于多发性骨髓瘤的治疗。

西达基奥仑赛的设计包括了一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体。

1)双位点结合设计：与Abecma单位点结合相比，双位点结合的设计亲和力更强，潜在细胞杀伤能力提升。

2)4-1BB共刺激结构域：4-1BB的共刺激结构域有望增强T细胞的增殖能力，提升CAR-T细胞治疗的持续时间。

3)单域抗体：单域抗体分子量小，靶向能力提升，且免疫原性较低。

图：西达基奥仑赛结构图              数据来源：传奇生物

凭借双位点结合、单域抗体、4-1BB共刺激结合域的设计，西达基奥仑赛展现出了卓越的临床优势。

总的来说，西达基奥仑赛治疗多发性骨髓瘤实现了良好的疗效数据，未来有望为晚期多发性骨髓瘤患者提供全新的治疗手段。

值得一提的是，西达基奥仑赛目前已在美国、欧盟和日本递交了上市申请，并获得了FDA优先审评资格和EMA加速审评资格，有望于2022年获批上市。

 

 

5.吉利德

长效HIV预防药物有望获批！

吉利德CEO Daniel O’Day表示，Gilead Sciences的HIV业务不会很快放缓。每日一次的Biktarvy和长效的lenacapavir有望在“2030年及以后”带来可持续的收入。

O’Day表示，lenacapavir是吉利德在治疗和预防HIV长效计划的“基石”。

吉利德去年开展了两项III期预防试验，评估lenacapavir作为单一疗法每六个月用药一次的疗效，监管部门预计将在2025年左右就这一适应症做出审批决定。

如果获得批准，吉利德认为lenacapavir 6个月给药计划将为该药物提供足够的便利优势，以帮助扩大整体HIV预防市场。

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与此同时，吉利德迎来了一个新的肿瘤学时代。

在2019年，这种疾病的业务仅占公司业务的5%。然而，到2030年，肿瘤业务预计将占到吉利德公司业务三分之一以上，O’Day 表示。

 

 

6.默沙东

molnupiravir——omicron变种的克星！

此次大会上，默沙东研究实验室主席Dean Li表示，“我们确信molnupiravir对omicron变种非常有效。这一机制药物可将死亡率降低90%，并且适用于omicron以及我可以想象任何出现的变种。”

默沙东首席执行官Rob Davis说，“我们去年生产了1,000万疗程这种药物，今年计划生产2,000万疗程。我们尚未改变对molnupiravir 2022年50亿-70亿美元的营收预测。”

Davis表示，“基于所签署的合同，我们相信这一预测值是合理的。更重要的是，我们正在交付产品。实际上在12月，默沙东已经向美国政府提供了大约95万疗程。到1月底，将向美国提供310万疗程。”

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7.拜耳

体内基因编辑疗法！肝脏靶向疾病有救了！

拜耳集团与 Mammoth Biosciences （以下简称“Mammoth”）公司宣布一项战略合作与选择权协议，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发用于肝脏靶向疾病的体内基因编辑疗法。

Mammoth 成立于 2017 年，联合创始人之一是 2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna。

拜耳在此次合作协议中获得了 Mammoth 新型基因编辑技术的使用权。

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Mammoth 的 CRISPR 平台专注于两种超小型 Cas 酶：Cas14 和 Casɸ，Cas 酶是 CRISPR 基因编辑系统的核心元件。基因编辑器常用的递送工具是腺相关病毒（AAV），但是 AAV 的负载量有限，所以更小尺寸的 Cas 酶更易递送，并且有希望增加体内基因编辑的范围。

Mammoth 公司的开创性基因编辑技术将大大助力拜耳为患者开发转化疗法，同时也是对拜耳最近建立的细胞疗法和基因治疗平台的补充。

 

 

8.再生元

新冠鸡尾酒疗法或将治疗其他潜在变种！

尽管，Regen-Cov疗法被证明对omicron变种缺乏有效性，但是Regeneron目前在研究鸡尾酒疗法治疗其他潜在变种。

他们认为，这一抗体将有一个长期的市场，特别是对免疫功能低下群体。

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Regeneron还表示，他们的黄斑变性药物Eylea第四季度在美国的销售额为15.4亿美元，全年销售额为57.9亿美元，与2020年49.5亿美元的销售额相比，呈现稳健增长。他们目前正在评估该产品更高剂量疗效，从而为患者提供更少注射次数的治疗选择。

 

 

9.百济神州、君实生物、信达生物

2022预计里程碑事件盘点！

百济神州的2022（预计）：

（1）BTK 抑制剂泽布替尼方面：有望更新全球 3 期头对头临床试验 ALPINE 的顶线数据；向美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）递交慢 性淋巴细胞白血病（CLL）适应症上市申请；在现有 40 多个国家以外 的另外超过 10 个国家或地区上市。

（2）PD-1 单抗替雷利珠单抗方面：有望于 2022 年，食管癌二线治疗 适应症获得 FDA 批准；在美国和欧盟递交包括 NSCLC 在内的新适应 症上市申请；取得肝癌一线的顶线临床试验结果；鼻咽癌一线治疗、 食管癌二线治疗、以及高度微卫星不稳定型（MSI-H）实体瘤二/三线 治疗等适应症在中国获批。

（3）TIGIT 抑制剂 ociperlimab 方面：有望启动新的关键性临床试验；取得来自扩展队列的数据。

（4）启动或推进多项早期阶段产品的临床试验方面：包括 OX40 激动 剂 BGB-A445、Bcl-2 抑制剂 BGB-11417、造血干细胞激酶 1（HPK1） 抑制剂 BGB-15025 等。

（5）合作开发创新药方面：有望启动 LAG-3 单抗 LBL-007 联合 PD-1 的全球研究；继续参与 Mirati 的 RTKs 抑制剂 sitravatinib 联合 PD-1 NSCLC 二/三线治疗 3 期临床试验；完成双特异性抗体 zanidatamab 胆 道癌二线研究，继续胃癌一线研究。 

君实生物的2022（预计）：

（1）获批上市方面：PD-1 单抗特瑞普利单抗鼻咽癌（美国）、NSCLC 一线（中国）、食管癌一线（中国）有望获批上市。

（2）BLA 申请方面：PD-1 单抗特瑞普利单抗 SCLC 一线（中国/美国）、 肝癌辅助（中国/美国）、食管癌一线（美国）、NSCLC 一线（美国）均 有望申报上市。

（3）数据读出方面：PD-1 单抗特瑞普利单抗 NSCLC 新辅助、肝癌辅 助、SCLC 一线、三阴乳腺癌一线、肝癌一线（联用贝伐珠单抗）、EGFR+ NSCLC 二线；PCSK9 单抗 JS002 高血脂症、BTLA-4 单抗 JS004 1/2 期 数据、IL-17A 单抗 JS005 强直性脊柱炎与银屑病、PARP 抑制剂 JS109 卵巢癌、PD-1/TGF-β双抗 JS201 实体瘤治疗相关研究均有望读出数据。

信达生物的2022（预计）：

（1）创新药获批方面：信迪利单抗胃癌一线、食管癌一线、EFGRm NSCLC 二线、nsqNSCLC 一线（美国），佩米替尼胆管癌二线（中国大 陆、香港），贝伐珠单抗（印尼）均有望获批上市。

（2）注册申报方面：PI3Kδ抑制剂 IBI376 滤泡性淋巴瘤、BCMA CAR-T IBI326 多发性骨髓瘤、PCSK9 单抗 IBI306 非家族性高胆固醇血症和杂 合子家族性高胆固醇血症、ROS1/NTRK 抑制剂 IBI344 ROS1+NSCLC、 CTLA-4 单抗 IBI310 宫颈癌有望申报上市。

（3）新的 3 期/关键研究开展方面：CD47 单抗 IBI188 骨髓增生异常综 合征（2022H1）、GLP-1/GCGR 激动剂 IBI362 肥胖和糖尿病（2022H2）、 IL-23 单抗 IBI112 银屑病（2022H2）、KRAS 抑制剂 IBI351（2022H2） 均有望开展新的 3 期试验/关键研究。

 （4）关键 POC 研究数据读出方面：LAG3 单抗 IBI110（2022H1）、 CD47/PD-L1 双抗 IBI322（2022H1）、TIGIT 单抗 IBI939（2022H1）、 PD-L1/LAG3 双抗 IBI323（2022H2）、KRAS 抑制剂 IBI351（2022H1） 均有望有关键 POC 研究数据读出。

（5）POC 或 2 期研究数据披露方面：CD47 单抗 IBI188 骨髓增生异常 综合征（2022H1）、CTLA-4 单抗 IBI310、LAG3 单抗 IBI110、CD47/PD-L1 双抗 IBI322、KRAS 抑制剂 IBI351、GLP-1/GCGR 激动剂 IBI362 肥胖 和糖尿病、IL-23 单抗 IBI112 银屑病均有望有 POC 或 2 期研究数据披露。

（6）首次体内研究开展方面：PD-1/IL-2 双抗 IBI363、CLDN18.2/CD3 双抗 IBI389、CD73 单抗 IBI325、PD-1/IL-21/IL-2 三抗 IBI395、 VEGF-A/VEGF-C IBI333、VEGF/ANG-2 IBI324、IGF-1R IBI311 等均 有望开展相关研究。 

图片来源：安信证券

参考资料：

[1]https://www.163.com/dy/article/GTHR4LQO0532PL1J.html

[2]https://med.sina.com/article_detail_100_2_111333.html

[3]https://baijiahao.baidu.com/s？id=1721836364915769224&wfr=spider&for=pc

[4]安信证券2022年01月16日行业周报

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