CAR-T新产品来了

来源 | 赛柏蓝（未经授权，禁止转载）

作者 | 半夏

01 CAR-T新品来了

今日（1月10日），科济药业发布公告称，其自主研发的CAR-T产品CT041被美国食品药品监督管理局(FDA)授予再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗CLDN18.2阳性的晚期胃癌╱食管胃结合部腺癌。

根据披露，CT041是一种潜在全球同类首创的、靶向CLDN18.2蛋白质的自体CAR T细胞候选产品。CT041用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。CT041在正在进行的临床试验中表现出前景光明的治疗效果及良好的安全性。公司认为，CT041有潜力成为胃癌/食管胃结合部腺癌和胰腺癌的骨干疗法并惠及全球大量患者群体。

据悉，在美国获得RMAT资格，意味着其可同时享受FDA的“突破性疗法”和“快速通道”等多项支持政策，以及与FDA更密切地沟通，产品将有望可获得加速审批的资格。

近年来，CAR-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤领域的疗效出色，给临床诊治带来了变革性的影响。值得一提的是，目前不少研究也开始尝试CAR-T细胞疗法应用于实体瘤治疗。

可惜的是，实体瘤分子复杂性的增加和良好抗原靶点的缺乏成为CAR-T细胞疗法开发的巨大障碍。因而，CAR-T细胞疗法至今未在实体瘤成功应用。上述CT041是全球首个获RMAT资格的实体瘤CAR-T产品，其最新研发动态值得密切关注。

02 赛道持续火热

CAR-T，是目前医药行业关注度极高的产品。

据药智数据统计，截至目前全球已批准6款CAR-T细胞疗法上市，其中FDA批准了5款，有2款获NMPA批准；包括四款靶向CD19和一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法。2021年，FDA先后批准了Breyanzi和Abecma的上市申请，前者是一款CD19CAR-T，后者为一款BCMACAR-T。

全球上市CAR-T疗法汇总

（数据来源：药智网）

火热的赛道上，伴随着必然是巨大的市场前景。

以全球首款CAR-T产品Kymriah为例，根据诺华财报数据显示，Kymriah白血病适应症费用为47.5万美元，淋巴瘤适应症费用为37.3万美元。尽管价格昂贵，但2020年即使在疫情的背景下，Kymriah依然实现了4.74亿美元的销售额，同比增长68%。在诺华2021年的业绩展望中，已将Kymriah视为未来业绩增长的关键推动力。

2018-2020年Kymriah全球销售额（亿美元）

（数据来源：诺华财报）

再来看中国方面，CAR-T产品赛道也备受关注。据Frost&Sullivan数据显示，中国细胞免疫治疗产品市场规模预计于2021年至2023年由人民币13亿元升至102亿元，年复合增长率为181.5%。预计市场于2030年达到人民币584亿元。市场潜力如此巨大，但高值的CAR-T产品却让很多患者可望不可及。

此前，国内首款CAR-T产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）入选《2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的药品名单》，但最终未进入医保目录谈判环节。不过据了解，目前我国已上市的两款CAR-T产品已经陆续在跟商业保险合作。例如售价120万元/袋的阿基仑赛注射液，已被纳入平安人寿、平安健康、复星联合健康（超越保2020）、复星联合健康（药神一号2021）、众安保险，以及多地的惠民保等商业保险渠道。

目前，我国已正式获批上市两款CAR-T产品，为晚期血液肿瘤患者提供了全新的治疗手段。据不完全统计，国内目前有将近20家生物技术公司正在进行CAR-T细胞疗法开发和多种适应症的研究，包括实体瘤的研究。2020年国内开展CAR-T细胞疗法的临床试验数量已达到335个，研发的扎堆势必造成商业化阶段的激烈竞争。

众所周知，CAR-T的推广主要受限适应症狭窄及定价高昂，目标用户群短期内局限于三线血癌治疗的高资产患者，且伴随着潜在可能发生的严重不良反应。未来，CAR-T产品的竞争力，将取决于成本、疗效、副作用控制等多方面因素。哪家产品会脱颖而出，继续抢占火热赛道，让我们拭目以待。

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