诺华、Alnylam将合作开发肝脏功能重建靶向疗法

1月6日，诺华宣布与Alnylam达成为期三年的合作协议，双方将利用Alnylam专有的肝靶向siRNA技术开发促进功能性肝细胞再生的靶向疗法，为肝衰竭患者提供移植的替代方案。

2021年12月22日，FDA批了准诺华与Alnylam共同开发的小干扰RNA（siRNA）药物Inclisiran（商品名Leqvio）上市，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)。Inclisiran一年仅需注射两次，是全球首款靶向PCSK9的siRNA药物，同时也是FDA批准的第一个用于降低LDL-C（低密度胆固醇）的siRNA疗法。

Inclisiran包含双链RNA，拥有特殊设计的GaINAc递送系统，在肝脏合成PCSK9蛋白的过程中，这种设计让足量有效的Inclisiran进入肝细胞，并特异性干扰PCSK9的RNA转录和翻译，从而降低LDL-C。

GaINAc递送系统加siRNA技术成为Alnylam在肝病领域的制胜法宝，而诺华开发的靶向特异性分析方法在开发和测试潜在的siRNA疗法方面同样具备优势，Alnylam将利用两家之长进行siRNA药物发现工作，诺华则将负责进一步的开发和临床研究工作。

终末期肝病（ESLD）是一种进展性疾病，通常由肝硬化引起，其特征是健康肝组织被破坏和关键肝功能丧失。该疾病对患者的生活质量有着深远的影响，全球每年约100多万人因ESLD死亡。目前，肝移植是ESLD的唯一治疗方法，但肝移植是一种侵入性手术，且可供患者使用的器官有限，迫切需要替代移植的药物，以促进肝组织再生并恢复肝脏基本代谢和合成功能。

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