新年第一天：从70万降到3万元一针，天价药他们用上了！

一个月之前，国家医保局发布了最新版医保药品目录，曾经70万元一针的SMA治疗药物诺西那生钠、一年60多万元药费的法布雷病特异性治疗药物阿加糖酶等高价罕见病药物进入医保，让不少罕见病患者看见了曙光。2022年1月1日，新版医保药品目录正式实施，高价值罕见病药物进医保新政首日落地，患者都用上了吗？

诺西那生钠：从70 万一针降到3万元一针

2019年2月进入中国时，诺西那生钠注射液一针定价69.97万元人民币，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。该药品进入医保后只需33180元，医保报销后患者自费费用仅为9000元左右。这给原本无法负担沉重治疗费用的家庭送去希望。

“打完针之后，我就能跑，也能飞了。”这是山东枣庄的4岁脊髓型肌萎缩症（SMA）患儿——佳佳（化名）小朋友的期盼。1月1日，他成为全国第一个新版医保药品目录执行后，注射该靶向药的患者。

除了山东的佳佳，广州的杜先生也在同一天接受了诺西那生钠的注射。此前，杜先生也对“70万元一针”的诺西那生钠望而却步。从患者组织美儿SMA关爱中心了解到诺西那生钠“入保”的消息，杜先生回忆，当时患者组织里很多病友都哭了，包括很多患儿的家长。“新年第一天就能用上这个药，感觉自己幸运到爆了！”杜先生对未来充满憧憬，“希望自己以后能恢复健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢复健康。”

“入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院里有近20位SMA患者将接受诺西那生钠治疗。

阿加糖酶：从63万元一年降到3万元一年

1月1日早上八点钟，广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科就有一名来自惠州的11岁法布雷病患儿——小华（化名）正在接受药物治疗。

2020年8月，法布雷病的特异性治疗药物阿加糖酶在我国上市，但由于没有进入医保，每支药物患者需要自费12180元。以小华目前的体重，单次治疗需要使用两支，每两周就要用一次，全年治疗费用高达63.3万，并且要终身用药。小华的爸爸由于每天要背着孩子上学放学，只能做一些零散工作，“这个治疗费用对于我们这种家庭来说，真的是没有办法”，也因此，小华一直都没能接受治疗。

前不久医保谈判的结果让小华有了接受治疗的可能。“我知道刘丽主任等许多专家都一直在推动政府做这个事情，我真的没想到这么快（就进了医保）！”小华的爸爸形容，这是政府的“善政”。据估计，医保和“惠医保”（注：惠州当地政府指导下的商业医保，类似穗岁康）报销后，小华的年治疗费用将从63.3万元下降到3.7万元，综合降幅达到95%。

乌司奴单抗：一年药费从11万降到1万

1月1日，42岁的克罗恩病患者吴先生从永川赶到位于两江新区的中国科学院大学重庆医院消化内科，要做重庆第一个“收礼物”的人。

2021年，乌司奴单抗130mg规格注射液10000元一支，90mg规格注射液29000元一支，完全由患者自费。2022年1月1日开始，130mg规格注射液调整至2531.24元一支，90mg规格注射液调整至7340.6元一支，且可以通过医保报销，大大降低患者医疗费用。

以吴先生为例，如果他2021年1月1日开始注射乌司奴单抗注射液，那么第一次按体重需注射两针130mg规格注射液，随后如果每8周注射一次90mg规格注射液，则他一年的费用为11万元左右。而从2022年开始注射，所需治疗费用为41765.48元，按职工医保报销相应比例换算，全年自费费用为10000元左右。医保发力的同时，罕见病救助需要全社会共同努力

自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。2021年12月，包括诺西那生钠注射液在内的共7个罕见病药品谈判成功，纳入新版国家医保药品目录。目前，罕见病药物已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

业内人士介绍，企业之所以愿意将罕见病“天价药”以“地板价”进入医保，有多方面的原因。比如，药物进入医保，意味着以价换量，企业获得了更大的市场。此外，一些独家罕见病药物出现了替代品，企业为了保住中国市场，不得不降价。

需要指出的是，近年来，虽然国家医保局将高值罕见病特效药纳入了医保，大大降低了药价，但仍然有一些罕见病的高值用药谈判没有成功，没有纳入医保。作为“保基本”的医保，既要考虑医保基金承受力，也要考虑患者承受力，这考验着医保部门。

2021年11月，国务院办公厅印发的《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》明确提出，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障等。不难看出，我国在发挥医保兜底作用的基础上，正在协力打造保障罕见病用药的“中国样本”，着力破解罕见病的用药难题。

来源 | 工人日报、北京青年报、经济时报、重庆日报、齐鲁晚报综合整理

编辑 | 杨紫萱 刘新雨

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