回顾2021年国内干细胞临床研究进展，未来干细胞将面对的问题

前言：2021年已经到了最后一天了，回顾2021的干细胞研究进展，在这一年里，国内干细胞的临床研究不断取得突破，如果要小编用一句话形容，就是国内干细胞行业进展在过去短短几年里，干细胞研究成果如同雨后春笋般涌现出来最为合适。

随着2021年相继发表的干细胞临床研究文献，最终的结果，将会给现如今传统临床医学难以解决的患有疑难杂症的患者带来新的曙光和希望！

干细胞及其相关概念

干细胞是一类拥有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。在一定的诱导培养条件下，干细胞可分化为多种功能细胞，在机体中能及时补充人体在新陈代谢过程中丢失的细胞，被称为“万能细胞”。

其按发育进程分类分为：胚胎干细胞、原始生殖干细胞和成体干细胞；按分化潜能分类分为:全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞。

干细胞治疗

干细胞治疗是指利用自体或异体来源的干细胞，经体外操作后植入人体并进行治疗疾病的过程。也有学者将干细胞治疗描述为再生医疗，即通过干细胞分离、体外培养、定向诱导甚至基因修饰，在体外再生新的、正常的或更年轻的细胞、组织或器官，并通过其实现临床疾病的治疗。

干细胞治疗领域的制度环境

我国自对干细胞行业进行监管以来，在干细胞进入临床治疗领域一直未达统一质检标准和技术指导原则，导致在一定程度上减缓了干细胞制剂在临床上的应用进程。

起源

01 2003年3月20日

国家食品药品监督管理总局发布《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，要求临床试验计划和最终产品的整个操作过程必须制定严格的操作标准和程序，以确保体细胞治疗的安全性和有效性。

02 2009年5月

国家卫生部发行了《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》，其中涵盖了部分干细胞治疗技术。在生物技术公司的投资推动下，众多三甲医院开办了各种干细胞治疗业务，以治疗传统疗法无效或效果不佳的疾病，但费用昂贵。在“万能细胞”的标签下，各大医院干细胞治疗业务火爆但乱象丛生。

03 2011年12月

卫生部和食药监管局联合发布了《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，对未经许可的干细胞临床研究和应用紧急叫停，有效地遏制了干细胞医学领域的混乱。

04 2015年7月

国家卫生计生委、国家食品药品监管总局联合发布《干细胞临床研究管理办法 (试行)》，这是我国管理干细胞临床研究的首份文件。旨在规范干细胞临床研究的行为及应用, 促进研究有序发展。

同月，国家卫计委和食药 监管局发布《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》。这意味着我国干细胞临床研究与应用管理将由最初的“第三类医疗技术”进入到向干细胞医疗机构备案和干细胞制剂注册管理双轨制的转变。

05 2016年

国家成立干细胞临床研究管理工作领导小组和干细胞临床研究专家委员会。

06 2017年

中国标准化研究院和中国计量科学研究院等单位共同发布了《干细胞通用要求》。

07 2020年3月

国家科技部发布了《“干细胞及转化研究”试点专项 2020年项目申报指南》，国家拨款总经费达2.40亿元。同年8月，国家药监局药品审评中心发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》，为相关药品运用于临床试验的总体规划、 设计等方面提供技术指导。

08 2021年2月

国家卫健委在官网上发布了《对十三届全国人大三次会议第4371号建议的 答复》，其中明确表达了对干细胞、免疫细胞等研究、转化和产业发展的支持.这一系列的制度与 政策的相继出台，都标志着我国干细胞研究应用 进入发展有序的时期。

延伸阅读：盘点：国内干细胞行业发展趋势及政策

干细胞临床研究备案项目

2021年11月，国内又有11个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案！截至2021年11月，干细胞临床研究备案项目达到111个，涉及心血管疾病、骨科疾病、神经系统疾病等等。国内已批准成立的干细胞临床研究备案机构140家。

延伸阅读：截至2021年11月国内临床研究备案项目汇总！干细胞备案项目增至111个！

干细胞临床应用的适应证方面

如图1所示。样本集1涉及73个适应证，样本集2则涉及28个适应证,两样本集的病种几乎涵盖了人体的各大系统。

从图2可得，样本集1适应证排前五位的病种依次为：糖尿病、眼病、宫腔粘连、关节炎和卵巢功能障碍；样本集2排前列的病种分别是：肝硬化、心肌梗死、银屑病、卵巢功能障碍、肾炎和眼病。

图1相关干细胞的临床适应

干细胞治疗八大系统疾病成果回顾 

01 泌尿生殖系统疾病应用 干细胞疗法在4类肾脏疾病治疗中的临床应用进展新发现，干细胞技术移植慢性肾脏病临床效果显著！ 两个临床案例见证：干细胞疗法在原发性肾病综合征中的研究进展 30例卵巢早衰患者经过干细胞疗法干预，治愈11例，有效17例，其总有效率93% 突破性进展：干细胞疗法为男性勃起功能障碍提供新策略 科普|干细胞移植为干预男性前列腺炎提供了新方向！ 

02 神经系统疾病应用 神经系统疾病久治不愈，神经干细胞带来希望案例汇总丨神经系统疾病久治不愈，神经干细胞干预效果显著 神经干细胞移植技术，给帕金森患者带来新希望！ 脑瘫患者有救了，神经干细胞移植治疗26例小儿脑瘫效果可佳，且安全！ 神经干细胞在精神分裂症治疗的研究进展，发现干细胞治疗能有效缓解重度抑郁症

03 心血管疾病应用 喜讯!《缺血性心脏病细胞治疗关键技术创新及临床转化》获国家科技进步二等奖 世界心脏日：关注心脏健康，分清心脏疾病种类，干细胞助力心脏修复 “板蓝根大王”突然离世，干细胞让心梗不再“猝”不及防

04 呼吸系统疾病应用 前景可期！国内干细胞移植治疗肺纤维化的临床应用最新进展 好消息！全球首个治疗慢阻肺的干细胞药品获批，即将启动II期临床 干细胞疗法是从根本上治疗改善肺纤维化的新希望 

05 肝脏疾病应用 前景可期丨干细胞疗法成为治疗4类肝脏疾病的理想选择 已有备案，国内干细胞疗法对肝衰竭的应用研究进展 干细胞治疗肝病！王福生：6年研究证实，干细胞可提高长期生存率 75例干细胞移植治疗肝硬化的临床案例，探究其效果及安全性 

06 糖尿病应用 期刊综述丨《Cell Stem Cell》：干细胞移植技术有望终结1型糖尿病 最新综述：国内干细胞疗法在应用1型、2型糖尿病的临床研究成果 前景可期! 干细胞疗法在九大糖尿病并发症方面临床价值，值得关注！新进展！清华大学报道：基因修饰联合3D微载体递送增强干细胞疗法改善糖尿病疗效 值得临床推荐！干细胞移植治疗48例2型糖尿病的安全性及有效性显著！ 

07 自身免疫性疾病应用 干细胞移植疗法：成为80多种自身免疫性疾病患者的新希望 干细胞治疗对自身免疫性疾病的机遇及临床案例！ 干细胞疗法——最新牛皮癣（银屑病）治疗技术彻底终结顽疾 18例临床案例：让你对干细胞移植治疗红斑狼疮的安全性及有效性有了新认识 三项临床案例：干细胞移植治疗类风湿关节炎的疗效及安全性分析！ 我国干细胞疗法对1型糖尿病的进展：新增1个备案项目 

08 运动系统系统疾病应用

喜讯！3款干细胞新药获批，骨关节炎患者迎来新希望

前沿：干细胞疗法治疗骨关节炎最新研究数据

案例研究证实：干细胞移植治疗半月板损伤更具优势

09 老年衰弱

干细胞疗法在老年性疾病中的应用潜力，让2.5亿中国老人“老而不衰”！

干细胞抗衰老的作用机制对老年衰弱研究进展

临床应用所处的阶段方面

统计结果表明：在183个临床试验项目中，属于干细胞治疗新技术的有68个，占比37.16％，且均处于临床试验阶段。余下包含干细胞制剂的临床治疗项目中，有52个 (占比28.42％)项目处于临床前探索性研究(预试验)阶段；有19个(占比10.38％)和37个(占比20.22％)项目分别处于I期和II期临床阶段。见图2。

图2

干细胞的临床项目阶段

综上分析可知，我国干细胞治疗临床应用涉及70多个病种，正在开展的临床试验与研究项目200多个。项目干细胞来源主要是从人脐带、骨髓和脂肪等中获取，采用的干细胞种类绝大多数为间充质干细胞。

各地区干细胞临床研究试验数量

图源clinicaltrials.gov

目前，相对成熟的干细胞治疗临床应用主要是：处于III期临床和IV期临床阶段的膝骨关节炎、移植物抗宿主病、恶性淋巴瘤、缺血性脑卒中、1型2型糖尿病和小儿脑瘫等病种的治疗药物及治疗新技术。

干细胞未来将要面对的问题

干细胞的临床应用上仍存在以下问题:

(1) 关于适应证和禁忌证的把控仍没有明确的规范标准。

(2)干细胞疗效存在个体差异性和不稳定性。

(3)干细胞制剂尚未建立统一的分类和鉴定标准。故关于其大规模临床应用还需进行进一步探索，其关键在于干细胞的试验成功与临床应用的转化。

总结

干细胞治疗具有自我复制和多向分化潜能的特点，与传统药物治疗相比拥有先天的优势。目前干细胞临床试验已经成为政府高度关注的医药研究领域，各大医疗机构也纷纷投入到这场临床应用的热潮中来。

此外，干细胞外泌体有可能成为干细胞疗法在组织修复及再生医学研究领域中有前景的一种替代疗法。

延伸阅读：研究综述：干细胞外泌体研究发现，对临床疾病治疗具有重要意义

望科学家能在新的一年掌握更多的干细胞关键技术，早日使用干细胞造福广大人民群众！

参考资料：

张沁瑶,叶鑫健,过金晶,等. 国内干细胞治疗环境及临床应用现状[J]. 绍兴文理学院学报,2021(8). DOI:10.16169/j.issn.1008-293x.k.2021.08.016.

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