胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKIT在中国香港获批

12月28日，基石药业宣布所研发药物AYVAKIT（avapritinib）的新药上市申请已经获得中国香港卫生署批准，用于治疗携带PDGFRA D842V突变的无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。AYVAKIT是中国香港第一个靶向PDGFRA D842V突变的GIST精准治疗药物。

avapritinib的获批情况

2020年1月，avapritinib获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为：Ayvakit，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。

此外，FDA还批准avapritinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，包括侵袭性SM、伴有血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病。

2020年9月，欧盟委员会批准avapritinib以商品名Ayvakyt在欧盟国家上市销售，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。

2021年3月，avapritinib以商品名泰吉华在中国大陆获批上市，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。

2021年4月，avapritinib获得台湾食品药物管理署批准，以商品名泰时维在中国台湾地区上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变的无法切除或转移性GIST成人患者。

胃肠道间质瘤（GIST）

GIST是消化系统中最常见的间叶源性肿瘤，目前的观点是认为GIST起源于胃肠道Cajal间质细胞，Cajal是散布在消化道的自主神经末梢与平滑肌细胞之间的一种特殊细胞，是胃肠运动的起搏细胞，与胃肠道间质瘤的组织来源密切相关。

85%～95%的GIST病例发现有c-kit或PDGFRA突变，GIST确诊有赖于免疫组织化学检查CD117或DOG1阳性表达。原发性GIST中，有5％～6％的病例是由PDGFRA D842V突变导致的，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

作为罕见的消化道肿瘤之一，GIST的发病率约为1/10万。因GIST多无特异且典型的临床表现，多因腹痛、梗阻或消化道出血等临床症状而被发现，有些患者无明显症状而未进行诊治，故实际发病率可能较其略高。

GIST可生长于消化道的任何部位，其中原发于胃者占60%～70%，其次小肠占20%～30%，其他还可见于食管（＜5%）、结直肠（5%～10%），少部分可发生于腹膜、网膜等部位（较少见）。数据分析显示，GIST患者年龄16～84岁，但以50～60岁为高发年龄，在性别上的差异无统计学意义。

临床试验数据

香港卫生署的这次批准是基于NAVIGATOR研究，该研究是一项针对不可切除或转移性GIST患者的开放性Ⅰ期研究。研究结果显示，起始剂量为300/400mg的38例患者中，36例患者病情缓解，客观缓解率（ORR）高达95％。起始剂量为300mg的28例患者中，27例患者病情缓解，ORR为 96％，所有剂量组的疾病控制率（DCR）高达100％。所有剂量组的中位缓解持续时间（DoR）长达27.6个月。这些数据表明了avapritinib能够使患者得到稳健、持久、高效的临床获益，而且它的安全性可控。

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