儿科罕见病资格认定(RPDD)为罕见病治疗创造更多可能

2021
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儿科罕见疾病或病症由于患者基数较小,导致相关药物或生物制品开发的投资回报率不容乐观,产品开发者甚至可能面临亏损的结果。

儿科罕见疾病或病症由于患者基数较小,导致相关药物或生物制品开发的投资回报率不容乐观,产品开发者甚至可能面临亏损的结果。正因如此,儿科罕见病产品在发展前景可期的制药行业却备受冷遇,众多儿科罕见病患者的医疗需求长期得不到满足。

针对儿科罕见病产品研发的不利境地,孤儿药资格认定(ODD)是一种可选的能为罕见病产品研发降低成本、提高效率的快速审批程序。基本原则与ODD相似,更侧重医疗需求得不到满足的儿童罕见病患者的儿科罕见病资格认定(RPDD)途径,更加值得相关申办方关注。

RPDD计划致力于在ODD提供的激励之外,为此类产品申办方提供获得FDA审批的额外激励举措,从而促进儿科罕见病领域的新药研发进展。

2012年《美国食品药品管理局安全与创新法案》(FDASIA)在《联邦食品药物及化妆品法》(FD&C Act)中增加了第529节,确立了RPDD计划以及与其相关的优先审评券(PRV)制度。2016年,《推进希望法案》(Advancing Hope Act)为RPDD项目提供了额外的阐释和定义,《21世纪治愈法案》(21st Century Cures Act)就该计划的落日条款进行了扩展补充。

RPDD认定标准

药物或生物制品想要获得RPDD认定,必须满足三个主要标准:

该药物必须适用于儿科罕见病的预防或治疗;

具有充分的资料或患病率数据,能证明药物适用的儿科罕见病或病症满足罕见标准;

具有充分的支持性数据,能证明该药物对于儿科罕见病或病症有疗效。

获得权益的标准

FDA可向获得新药上市申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)批准的RPDD产品申办方授予PRV。该PRV兑换后可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程;也可以出售给其他申办方,赋予其同样的优先审评权益。

想要在儿科罕见病产品申请(RPDD认定产品的上市申请)获批后获得PRV的申办方,其NDA或BLA必须是满足以下几个标准的人用药物申请:

拟申请产品必须是用于预防或治疗儿科罕见病的药物或生物制品,且该产品不含任何先前根据FD&C法案和《公共卫生服务法案》(PHS 法案)相关章节已在其他申请中批准过的活性成分(包括活性成分的任何酯类或盐类);

需经FDA认可该申请符合优先审评条件;

须根据FD&C法案505(b)(1)节或505(b)(2)节(适用于NDA申请)或PHS 法案351(a)节(适用于BLA申请)提交申请;

申请须具有充分的源自儿科人群和该人群药物剂量研究的临床数据作为依据;

创新型儿科罕见病品申请,不得寻求成人适应症的批准途径;

申请须是在2016年9月30日,即2016年《推进希望法案》颁布日后得到批准。

* 请注意,兑换PRV并不保证获得优先审评机会的产品一定能通过审批。

RPDD时间表和维护

申办方应在提交ODD或快速通道资格认定(FTD)申请的同时或2周内,进行RPDD申请。ODD申请可在提交NDA或BLA申请前的任何时候向FDA 孤儿药产品开发办公室(OOPD)提交;FTD申请可在初次提交IND的同时,或在Pre-NDA或Pre-BLA会议之前的任何时间,提交给相应审评部门。

需要注意的是,无论RPDD申请是否与ODD或FTD同时提交,每个RPDD申请都应独立递交至OOPD。而一旦申办方及时提交RPDD申请,FDA应在提交后60天内做出决定并给予回复。

此外,尽管在提交NDA或BLA之前没有相关强制性要求,但获得RPDD认定的申办方必须在获批后5年内向FDA提交报告,说明获得该批准后前四年的具体情况。

RPDD核心优势

有资格获得PRV,是通过RPDD认定最为显著的优势。如上所述,申办方可以兑换PRV以加速其他产品的后续NDA或BLA的审评,也可以将PRV出售给其他申办方使用。根据可查阅的销售信息(数据来源:https://www.gao.gov/assets/gao-20-251.pdf),自2017年2月以来,PRV的售价从8000万美元到1.3亿美元不等,价值不菲。

对于在儿科罕见病领域缺乏经验的申办方来说,如果能与在RPDD等专业领域具备丰富经验和专门知识的资深CRO合作,有利于申办方针对自身产品量身定制最具时间和成本效益的监管和商业策略,从而简化临床开发流程,大大提升研发效率及申报成功的可能性。

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关键词:
RPDD,罕见病,PRV,BLA,NDA,儿科,治疗

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