临床研究证实：围产组织间充质干细胞能改善脑瘫儿童的症状

日前， 一项有关鞘内注射脐带间充质干细胞(UCT-MSC)治疗在脑瘫的临床试验表明[1]，脐带间充质干细胞移植是安全的，甚至有希望改善临床和影像学结果，这为脑瘫的治疗提供了新思路。

01围产组织来源间充质干细胞具有潜力治疗脑瘫

脑瘫 (CP) 表现为持续存在的中枢性运动和姿势发育障碍、活动受限，是一组发育中的胎儿或婴幼儿脑部非进行性损伤所致的永久性中枢神经系统疾病。脑瘫的全球流行率估计高达3/ 1000 人。目前脑瘫还无法治愈，也没有明确的策略进行预防，主要的治疗措施是进行功能训练，也可在功能训练中配合使用矫形器，对于痉挛型型脑瘫可通过手术矫正畸形。

中枢神经系统（CNS）无法再生新细胞，其产生的损害往往永久性的，干细胞具有自我更新和分化为其他细胞类型的能力，将干细胞疗法用于神经系统疾病是目前的研究热点。

间充质干细胞 (MSC)可以释放神经营养因子、抗氧化分子、血管生成剂、抗炎剂、抗纤维化剂和抗凋亡剂，从而增强损伤后的组织修复。

脐带和胎盘中含有大量的干细胞，同时源自脐带胎盘的细胞免疫原性低、移植物抗宿主风险低。该研究通过随机、双盲对照，评估鞘内注射脐带组织间充质干细胞疗法的安全性和有效性。

02 72名患者参与，接受干细胞治疗后明显改善

这项临床试验在排除了其他类型的脑瘫后，将72名患有痉挛性脑瘫的参与者（4-14 岁）平均分为试验组和对照组。

图片来自文献1

试验组接受脐带间充质干细胞治疗，对照组接受假手术。分别在术后 1、3、6 和 12 个月对受试者进行大运动功能测量（GMFM）-66 和改良 Ashworth 量表 (MAS)评估；术后 6 个月和 12 个月对儿科残疾评估量表 (PEDI) 和 CP 生活质量 (CP-QoL) 进行评估；术后12 个月进行MRI 和 DTI 。同时监测受试者随访期间的不良事件。+

实验结果显示，实验组在接受干细胞治疗 12 个月后的平均 GMFM-66 评分显著增高， MAS 评分显着下降；PEDI 总分也有所增加，在朋友和家人、活动参与和沟通等领域的明显改善。

运动障碍是脑瘫中最常见的残疾症状。研究表明，与对照组相比，在注射干细胞 6 个月后，显着改善了患者的运动功能。并且这种改善一直持续到随访结束。在最后一次随访（1 年）时，实验组的平均 GMFM-66 评分下降，MAS 增加。

研究还提示，增加注射频率可以在更长的时间内提高疗效。

已有研究表明脑瘫患儿的生长运动潜能在 5～7 岁后趋于平稳[2]，那么或许该年龄段的儿童会有更好的治疗效果。同时脐带细胞移植无需侵入性、无痛，更加的安全，非常适合于儿童和青少年。

图片来自文献[1]

在影像学上，虽然没有观察到参与者的MRI 有显着改善，但试验组的DTI分析显示优于对照组，DTI 的数据显示，使用干细胞治疗的病例的白质结构完整性有显著改善。

图片来自文献[1]

在这项临床试验中，鞘内注射脐带间充质干细胞治疗脑瘫的安全性再次被证实。间充质干细胞治疗组中的两个病例在鞘内细胞注射后 24 小时内出现发烧，但自发消退且未诊断出感染（例如脑膜炎）。手术后 24 小时内报告的其他不良事件包括有轻度至中度烦躁、头痛、腰痛和呕吐。但目前所有症状都得到了解决，并且在随访期间没有报告严重的不良事件。

03 小结

由于脑瘫孩子的脑组织受到不同程度的损伤，目前没有完全治愈的办法，目前合理的康复治疗可以改善患儿的临床症状。这是第一个在 脑瘫患者鞘内细胞注射后使用定量 DTI 的临床试验，取得了积极的临床结论。

在我国，2018自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会公开了一组数据，广州市儿科研究所开展对脑瘫患儿的干细胞治疗，目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效，受损神经细胞得到保护和修复，肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级。这一组数据给干细胞治疗脑瘫增添了新希望。

期待未来这一疗法能有更多的临床证据支持，并获得长期疗效，让万千脑瘫患儿获得新生。