真性红细胞增多症新药!FDA批准干扰素疗法BESREMi

2021
11/23

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香港济民药业
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研究结果显示,经过 7.5 年的 BESREMi 治疗后,61% 的 PV 患者经历了完全的血液学应答

台湾药华医药(PharmaEssentia)11月12日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准BESREMi(ropeginterferon alfa-2b-njft),用于治疗成年人真性红细胞增多症(PV)。该公司正准备在未来几周内在美国推出BESREMi。

此前,在美国和欧盟,ropeginterferon alfa-2b均被授予了治疗PV的孤儿药资格。

PV是一种罕见的、慢性的、危及生命的血液肿瘤,由骨髓中的干细胞发生突变,导致血细胞过度生成所致。当这种情况发生时,会使人面临严重健康问题的风险,包括血凝块、中风和心脏病发作。

大多数病例由JAK2V617F突变引起,如果没有适当的治疗,这种使人虚弱的癌症会进展为骨髓纤维化和恶性肿瘤,包括急性髓性白血病。

目前,PV的治疗包括放血术(phlebotomy,通过针头从静脉中去除过多的血细胞)以及减少血细胞数量的药物;BESREMi就是这类药物之一。据其新闻稿描述,BESREMi是通过附着在体内的某些受体上,引发连锁反应,使骨髓减少血细胞的生成。BESREMi是一种长效药物,患者每2周皮下注射一次。如果BESREMi能够减少多余的血细胞,并在至少一年内保持正常水平,那么给药频率可以减少到每4周一次。

BESREMi是一种创新的单糖基(PEG)化长效干扰素,在骨髓真性红细胞增多症中表现出细胞效应。持续7.5年的临床数据显示,BESREMi具有深度、持久的控制血细胞数量的能力,可在PV病程的任何时候使用,以支持治疗目标。

这是美国FDA批准的第一种治疗PV的药物,无论患者有无治疗史均可使用。此外,BESREMi也是第一种专门批准用于治疗PV的干扰素疗法。但需要注意的是,BESREMi有严重疾病风险的黑框警告,包括神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染疾病加重。

2019年2月,BESREMi在欧盟获批,作为一种单一疗法,用于治疗不存在症状性脾肿大的PV成人患者。BESREMi是欧洲第一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。

美国 FDA 的批准基于PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及来自 PEGINVERA 临床研究计划的疗效数据。研究结果显示,经过 7.5 年的 BESREMi 治疗后,61% 的 PV 患者经历了完全的血液学应答(定义为血细胞比容 <45%,自上次采血后至少 2 个月未采血,血小板≤ 400 x 109/L,白细胞≤10 x 109/L,脾脏大小正常(女性纵径≤12 cm,男性≤ 13 cm))。

重要的是,80% 的患者达到了血液学反应(仅基于客观实验室参数,排除正常脾脏大小和血栓形成)。这些参数是制定治疗决策最常用的指标。

在接受 BESREMi 治疗的患者的汇总安全人群中,最常见的不良反应(发生率 > 40%)是流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。严重的不良反应(发生率 > 4%)是尿路感染、短暂性脑缺血发作和抑郁症。


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关键词:
BESREMi,治疗,PV,血细胞,患者

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