真性红细胞增多症新药！FDA批准干扰素疗法BESREMi

台湾药华医药（PharmaEssentia）11月12日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft），用于治疗成年人真性红细胞增多症（PV）。该公司正准备在未来几周内在美国推出BESREMi。

此前，在美国和欧盟，ropeginterferon alfa-2b均被授予了治疗PV的孤儿药资格。

PV是一种罕见的、慢性的、危及生命的血液肿瘤，由骨髓中的干细胞发生突变，导致血细胞过度生成所致。当这种情况发生时，会使人面临严重健康问题的风险，包括血凝块、中风和心脏病发作。

大多数病例由JAK2V617F突变引起，如果没有适当的治疗，这种使人虚弱的癌症会进展为骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓性白血病。

目前，PV的治疗包括放血术（phlebotomy，通过针头从静脉中去除过多的血细胞）以及减少血细胞数量的药物；BESREMi就是这类药物之一。据其新闻稿描述，BESREMi是通过附着在体内的某些受体上，引发连锁反应，使骨髓减少血细胞的生成。BESREMi是一种长效药物，患者每2周皮下注射一次。如果BESREMi能够减少多余的血细胞，并在至少一年内保持正常水平，那么给药频率可以减少到每4周一次。

BESREMi是一种创新的单糖基（PEG）化长效干扰素，在骨髓真性红细胞增多症中表现出细胞效应。持续7.5年的临床数据显示，BESREMi具有深度、持久的控制血细胞数量的能力，可在PV病程的任何时候使用，以支持治疗目标。

这是美国FDA批准的第一种治疗PV的药物，无论患者有无治疗史均可使用。此外，BESREMi也是第一种专门批准用于治疗PV的干扰素疗法。但需要注意的是，BESREMi有严重疾病风险的黑框警告，包括神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染疾病加重。

2019年2月，BESREMi在欧盟获批，作为一种单一疗法，用于治疗不存在症状性脾肿大的PV成人患者。BESREMi是欧洲第一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。

美国 FDA 的批准基于PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及来自 PEGINVERA 临床研究计划的疗效数据。研究结果显示，经过 7.5 年的 BESREMi 治疗后，61% 的 PV 患者经历了完全的血液学应答（定义为血细胞比容 <45%，自上次采血后至少 2 个月未采血，血小板≤ 400 x 109/L，白细胞≤10 x 109/L，脾脏大小正常（女性纵径≤12 cm，男性≤ 13 cm））。

重要的是，80% 的患者达到了血液学反应（仅基于客观实验室参数，排除正常脾脏大小和血栓形成）。这些参数是制定治疗决策最常用的指标。

在接受 BESREMi 治疗的患者的汇总安全人群中，最常见的不良反应（发生率 > 40%）是流感样疾病、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。严重的不良反应（发生率 > 4%）是尿路感染、短暂性脑缺血发作和抑郁症。