Moderna大获成功后,Flagship押注tRNA疗法,可治疗上千种遗传病

2021
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生物世界
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根据中心法则,DNA转录为mRNA,mRNA翻译为蛋白质,这是遗传信息的流动方向,针对DNA的基因疗法、针对mRNA的疫苗、针对蛋白质的靶向降解,在近几年获...

撰文|王聪 编辑 | 王多鱼 排版|水成文 

根据 中心法则DNA转录为mRNA,mRNA翻译为蛋白质,这是遗传信息的流动方向,针对DNA的基因疗法、针对mRNA的疫苗、针对蛋白质的靶向降解,在近几年获得了大量关注,并取得了许多突破。 

然而,在这一遗传信息流动中非常重要的tRNA (转运RNA) 却似乎被忽视了,tRNA是mRNA翻译为蛋白质的关键执行者,tRNA通过自身的反密码子识别mRNA上的密码子,并将该密码子对应的氨基酸转运至核糖体合成中的多肽链上,从而实现mRNA向蛋白质的翻译过程。 13371636586271403 

2010年,著名生物科技风投公司 Flagship Pioneering 的首席执行官努巴·阿费扬 (Noubar Afeyan) 看到了mRNA疗法的巨大潜力,与德里克·罗西 (Derrick Rossi) 和罗伯特·兰格 (Robert Langer) 共同创立了  Moderna  公司。mRNA新冠疫苗的成功,让mRNA技术成为本世纪最重要的技术突破之一。 而现在,Flagship 把目光放到了 tRNA 上,投入5000万美元成立了新的创业公司  Alltrna

Alltrna 公司 CEO Lovisa Afzelius 博士表示,tRNA药物有潜力治疗数千种疾病。tRNA药物目前尚未在人体中进行了试验,对于 Alltrna 公司将首先在哪些疾病中展开研究,Lovisa Afzelius 保持了沉默,只是表示会针对一些列罕见和常见的遗传疾病。 tRNA 是一种已经进化且保守了数十亿年的分子,它是mRNA翻译为蛋白质的关键执行者,没有tRNA就无法制造蛋白质,但tRNA始终没有引起足够重视。 

tRNA同样可以产生各种修饰,这些修饰对于遗传疾病而言,具有治疗前景。如果将tRNA作为一种可编程药物,那么理论上就可以控制任何与蛋白质翻译相关的事情。 有超过11%的遗传疾病是因为基因突变导致终止密码子提前,蛋白质翻译提前终止,例如囊性纤维化。针对这一点,设计一种抑制性tRNA,携带正确的氨基酸,在提前的终止密码子处插入正确的氨基酸,就能使蛋白质继续翻译下去,从而产生正常功能的蛋白质。 45991636586271573 

在此之前,成立于2015年的  ReCode Therapeutics 已经在探索将tRNA用于治疗囊性纤维化。 

参考资料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/flagship-unveils-its-next-rna-bet-50m-for-alltrna-to-explore-thousands-genetic-diseases

 

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关键词:
Lovisa,tRNA,mRNA,遗传疾病,遗传病,蛋白质,氨基酸

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