一周药闻|肿瘤药讯新鲜速递

2021
10/12

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美中嘉和
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药物的获批和使用有着严格的审核,新的药物或疗法获批会带来更多的希望,本篇汇集了一周内关于药物审批的消息。希望大家及时了解。

时间如白驹过隙,国庆期间有哪些你错过的肿瘤资讯呢?FDA接连批准曲妥珠单抗、Repotrectinib、TECARTUS等多个肿瘤药,ALLO-501A CAR T 疗法临床失利,又要何去何从?快来和小编一起,围观你不错过的那些消息吧!

FDA 授予曲妥珠单抗 Deruxtecan 突破性疗法,用于治疗HER2+ 转移性乳腺癌

2021 年 10 月 4 日,FDA 已授予 trastuzumab deruxtecan-nxki(Enhertu)突破性疗法认定,用于治疗既往接受过 1 种或多种基于抗 HER 2 的不可切除或转移性乳腺癌成年患者。

该指定是基于一项开放标签、多中心 3期试DESTINY-Breast03 Ⅲ 期试验(NCT03529110) 的结果,该试验表明尚未达到每个盲法独立中心审查 (BICR) 的中位无进展生存期 (PFS)(95% CI,18.5–未达到)可评估的 [NE])。该实验纳入先前接受过曲妥珠单抗(赫赛汀)和紫杉类治疗的不可切除或转移性HER 2 阳性乳腺癌患者,这些患者可能具有经治疗过的脑转移情况。共有 524 名患者,以 1:1 的比例每 3 周接受 5.4mg/kg 的曲妥珠单抗 deruxtecan(n = 261)或3.6 mg/kg 的 T-DM1(n= 263)。

在 2021 年 ESMO 大会更新的数据显示,研究者评估的曲妥珠单抗 deruxtecan 的 PFS 为 25.1 个月(95% CI,22.1–NE),而 T-DM1 为7.2 个月(95% CI,6.8-8.3)。研究组和对照组均未达到中位生存期(OS)(HR,0.56;95% CI,0.36-0.86;P =0.007172)。曲妥珠单抗 deruxtecan 和T-DM1 组的 12 个月 OS 率分别为 94.1%(95% CI,90.3%-96.4%)和 85.9%(95% CI,80.9%-89.7%)。

FDA授予Repotrectinib突破性疗法认定用于治疗NTRK晚期实体瘤

2021 年 10 月 6 日,FDA 也已授予 repotrectinib 突破性疗法认定,作为具有 NTRK 基因融合的经过TKI预处理的晚期实体瘤患者的潜在治疗选择。

TPX-0005(Repotrectinib)是一款处于研究中的新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),可有效针对ROS1和TRKA/B/C(由NTRK1/2/3基因编码),对于使用过TKI治疗的患者有治疗潜力。

批准是根据TRIDENT-1 试验(NCT03093116) 的 1/2 期最新数据。研究发现,使用repotrectinib治疗ROS1或NTRK驱动基因阳性的肿瘤患者能得到良好的治疗反应。截止日期 2020 年 10 月 30 日,该药物的安全性在试验的两个阶段共 185 名患者中进行了评估,试验分为两个阶段。

试验纳入的患者先前均接受过TKI治疗,在第 2 阶段部分,共有15 名患者参加了该试验,其客观缓解率(ORR)为 93%(95% CI,68%-100%)。在数据截止日期 2020 年 12 月 31 日,该试验的 22 名ROS1阳性、TKI 初治NSCLC 患者,这些患者与研究的 1 期部分合并,并按高于推荐的剂量给药。在从试验的 1 期和 2 期部分汇集的总共 22 名患者中,该药物的 ORR 为 91%(95% CI,71%-99%)。

在研究的第 2 阶段部分接受治疗的 15 名患者中,1 名患者达到病情稳定(SD)。此外,在数据截止日期时对治疗实现部分缓解 (PR) 的 14 名患者中有 1 名转化为完全缓解(CR)。

在研究的两个部分中,Repotrectinib 的耐受性普遍良好,治疗-紧急不良反应 (TEAE),包括头晕(58%)、味觉障碍 (43%)、便秘 (32%)、呼吸困难 (31%)、疲劳 (27%)、感觉异常(25%)、贫血 (22%)、恶心 (20%) 和肌肉无力 (16%)。18% 的患者经历了导致剂量减少的 TEAE,9% 的患者经历了导致停药的毒性。值得注意的是,repotrectinib 经历的大多数治疗相关 AE (TRAE) 的严重程度为 1 级或 2 级,未观察到 4 级或 5 级 TRAE。

FDA暂停CAR T 临床试验

2021 年10 月8 日,FDA 暂停了AllogeneTherapeutics, Inc.的ALLO-501A CAR T 临床试验,因报告一名接受治疗的患者检查后细胞染色体异常。检测到异常的患者患有IV 期转化滤泡性淋巴瘤 (FL),伴有 c-myc 重排,并且他的疾病对 2 线之前的化学免疫治疗和额外的放射治疗无效。由于制造失败与自体 CAR T 细胞扩增不足,该患者无法接受自体 CD19 靶向 CAR T 细胞疗法。

ALLO-501A 是一种同种异体、抗 CD19 CART 细胞产品,它利用 TALEN 基因编辑来破坏 TCRα 恒定基因,这可以降低移植物抗宿主病的风险。编辑过的 CD52 基因还可以使用 ALLO-647 来选择性地消耗宿主 T 细胞。

此实验为1/2 期 ALPHA2 研究 (NCT04416984),1 期 ALPHA 试验(NCT03939026) 招募了 42 名先前接受过 2 种或多种治疗的复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 或 FL患者。其中 41 名患者接受了 ALLO-501 治疗;在这些患者中,21 名患有 FL,20 名患有 LBCL。值得注意的是,其中 9 名患者之前曾接受过自体 CAR T 细胞疗法。

数据显示,在所有可评估的患者(n =32)中,CAR T 细胞产品的客观缓解率(ORR)为 75%(95% CI,57%-89%),完全缓解(CR)率47%(95% CI,29%-65%)。在 FL 患者的子集中(n = 21),产品的 ORR 为81%(95% CI,58%-95%);在 LBCL 患者(n = 11)的子集中,这一比率为 64%(95% CI,31%-89%)。

FDA 授予177Lu-Omburtamab-DTPA 治疗髓母细胞瘤的罕见儿科疾病认定

2021年10月9日,FDA 批准Y-mAbsTherapeutics,Inc.的177Lu-Omburtamab-DTPA 用于治疗一种罕见儿科疾病髓母细胞瘤。

批准是基于多中心 1/2 期试验 (NCT04167618) 的一部分,已用 177Lu 放射性标记的单克隆 B7-H3 抗体在儿童难治性髓母细胞瘤患者中进行探索。另一项 1/2 期试验 (NCT04315246) 正在研究 177Lu-omburtamab-DTPA 在 B7-H3 阳性、中枢神经系统/软脑膜转移实体瘤成人患者中的使用。

该试验共分为两个阶段,剂量递增阶段采用 3 + 3 序贯组设计。在这部分研究中,参与者将接受剂量测定,然后最多接受两倍的177Lu-omburtamab-DTPA 标准治疗剂量。在队列扩展阶段,患者推荐剂量将在试验的第一部分确定。治疗将在最后一个治疗周期后 5 周内结束。此后,患者将进入试验的随访期,他们将有长达 2 年的随访。

FDA批准TECARTUS 用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病

2021年10月9日,FDA批准TECARTUS上市,用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病。今年7月,Tecartus就获得FDA加速批准,用于治疗R/R MCL成人患者;Tecartus之前分别被授予了突破性药物资格(BTD)和优先药物资格(PRIME)。

Tecartus是第一个也是唯一一个被批准治疗R/RMCL的CAR-T疗法,这是一种将为患者带来一种变革性的治疗方法。

根据ZUMA-2研究结果显示,CAR-T疗法brexucabtagene autoleucel(KTE-X19)在复发难治套细胞淋巴瘤(R/R MCL)中的ORR达到92%,CR率达到67%。在一线治疗开始后24个月内疾病进展(POD24)患者中的中位PFS为11.3个月,在非POD24患者中的中位PFS为29.3个月,中位DoR和OS均未达到。最常见的≥3级不良事件为中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血。

作者|翳安医学部

来源|找药宝典


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关键词:
肿瘤药,FDA,治疗,疗法,试验,剂量

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