住友制药：随访25年，首个胸腺组织再生疗法获FDA批准上市

美国东部时间10月8日，再生疗法开发公司Enzyvant（住友制药子公司Sumitovant Biopharma的子公司）宣布旗下胸腺组织疗法Rethymic上市，用于治疗小儿先天性无胸腺症。Rethymic是首个也是唯一一个治疗小儿先天性无胸腺症的免疫重建疗法。

小儿先天性无胸腺症是极为罕见的，据估计，美国每年约有17至24例出生并存活患儿。患有这种疾病的儿童出生时没有胸腺，因此患者具有严重的免疫缺陷、威胁生命的免疫失调，对潜在致命感染高度易感。在仅有的支持性护理下，小儿先天性无胸腺症患儿通常在两三岁时死亡。

RETHYMIC（allogeneicprocessed thymus tissue-agdc）是一种新型的一次性工程化人胸腺组织再生疗法，用于先天性无胸腺患儿的免疫重建，不需要供体-受体匹配，获得了FDA多项认定，包括再生医学高级治疗（RMAT）、突破性治疗、罕见儿科疾病和孤儿药物，还被欧洲药物管理局（EMA）授予孤儿药物和高级治疗药物（ATMP）称号。

Rethymic被FDA批准上市是基于从1993年到2020年的十项前瞻性、单臂、开放标签研究，共计纳入105位患者，95名患者被纳入疗效分析集（EAS），105名患者被纳入安全性分析集。

最长随访时间为25.5年，Kaplan-Meier生存分析显示，一年生存率（95%CI）为77%（0.670-0.841），两年生存率为76%（0.658-0.832）。植入后存活一年的患者，Kaplan-Meier估计长期存活率为94%，平均随访时间为10.7年。临床试验中的患者植入RETHYMIC后6个月、12个月和24个月，使用流式细胞仪测量初始T细胞水平。临床试验中的患者一开始只有很少的初始T细胞，但初始CD4+和CD8+T细胞在第一年开始重建，持续增加到第二年。在治疗后的头两年内，随着时间的推移，感染数量减少具有统计学意义（p<0.001）。

RETHYMIC最常见的不良反应（发生率≥10%）为高血压、细胞因子释放综合征、皮疹、低镁血症、肾损害/衰竭（肾功能下降）、血小板减少和移植物抗宿主病。105名患者中，29名患者接受RETHYMIC治疗后死亡，其中23名患者植入后第一年（<365天）死亡。第一年的死亡原因包括13例感染或感染并发症死亡、5例呼吸衰竭/缺氧死亡、3例出血相关事件死亡和2例心肺骤停死亡。植入后一年以上死亡的六名患者中，死亡被认定与治疗无关：两名死于呼吸衰竭，一名归结于以下原因：心肺骤停、颅内出血、感染和不明原因。

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