首批!创新口服ASBT抑制剂,缓解“小黄人”顽固瘙痒

2021
10/08

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Alagille综合征是一种罕见的遗传疾病,男女儿童均可发病。该病会阻止肝脏正常工作,导致进行性肝病。

  近日,美国FFDA宣布批准Maralixibati(Livmarl)上市,用于治疗1岁及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒症状。

  Maralixibat是一种口服的钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂,也是FDA批准的首款和唯一一种治疗这类罕见肝病的药物。

  患有Alagille综合征的儿童就像电影中的“小黄人”,皮肤和眼睛全部都是黄色的,而且还会出现严重瘙痒、黄瘤等症状。

  ▌严重瘙痒的“小黄人”:Alagille综合征

  Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传疾病,男女儿童均可发病。

  患儿因为胆管异常狭窄、畸形且数量减少,从而导致胆汁在肝脏中积聚,不仅会阻止肝脏正常工作,还会引起肝损伤,并最终导致进行性肝病。

  据估计,每3万人中就有一例ALGS。该病可能影响患儿的多个器官系统,包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。

  ALGS肝损害可引起黄疸、黄瘤(皮肤脂质沉积性疾病)和瘙痒等症状。其中,瘙痒是所有慢性肝病中最严重的瘙痒症,最常见于3岁左右的儿童患者。

  目前,该病主要通过部分胆汁外分流术或肝移植来进行治疗。

  据估计,约60%~75%的患儿需要在成年之前进行肝移植治疗。此外,ALGS会严重影响患者的生活,亟需有效的疗法。

  ▌口服ASBT抑制剂:Maralixibat

  Maralixibat是一种新型的、口服选择性钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂,通过抑制ASBT,使得更多的胆汁随粪便排出,防止身体内的胆汁酸过量积累,从而降低肝脏损害和控制严重瘙痒等并发症。

  目前,已有1,600多名患者在临床试验中接受Maralixibat治疗,包括120多名ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的儿童患者。

  此前,FDA已授予该药突破性疗法称号,用于治疗1岁及以上的ALGS和PFIC患者。

  ▌患者瘙痒显著减少,可持续四年!

  Maralixibat的批准基于关键的2b期ICONIC研究以及五年支持性研究的积极数据,共入组了86名ALGS患者。

  来自ICONIC试验的数据表明:

  与安慰剂相比,服用Maralixibat的ALGS患者瘙痒症状具有统计学意义上的显著改善,并持续了四年。

  在研究中,Maralixibat的耐受性普遍良好。

  过去,Alagille综合征的“小黄人”们面对顽固性瘙痒,只能对症或进行肝移植等手术来治疗。

  而口服药Maralixibat的获批,不仅意味着Alagille综合症治疗范式的转变,减少了肝移植的需求,还为许多长期受到持续瘙痒困扰的家庭带来了新希望。

  近些年来,各种罕见病种逐渐受重视。不过,罕见病仍面临着确诊困难、误诊率高、由于药物研发起步晚等导致患者无药可用的困境。

  目前,美国获批的罕见病疗法的数量远高于中国,新药获批平均时间差在3-5年。尽管中国医疗水平进步巨大,但在罕见病领域与欧美发达国家还存在明显差距。

  对于国内罕见病或疑难疾病患者,不妨通过好医友国际远程会诊,了解国际新疗法相关信息,听听国内外权威专家的意见,请他们量身定制治疗方案,给自己吃颗“定心丸”。

  参考资料:

  https://www.businesswire.com/news/home/20210929005810/en/U.S.-FDA-Approves-LIVMARLI-maralixibat-as-the-First-and-Only-Approved-Medication-for-the-Treatment-of-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome-One-Year-of-Age-and-Older

  haoeyou.com/qita/20211008/6792.html


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关键词:
抑制剂,罕见病,综合征,肝移植,胆汁酸,肝脏

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