跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海

2021-09-30 13:13 财健道

不断探索、不断创造，不仅是创新药企业的发展逻辑，一旦开拓成功，药企迎来的就将是广阔蓝海。

文 | 严瑞

编辑 | 尹莉娜

日前，据外媒消息，默沙东将以110亿美元（折合人民币超700亿元）收购制药公司Acceleron，这是一家针对罕见病孤儿药研发的公司，此次收购标志着默沙东在罕见病领域的突破性布局。

近年来，跨国头部药企纷纷涉足这一领域，创下过各种大额并购历史。

2018年4月，武田制药以650亿美元收购罕见病巨头公司夏尔；

2020年12月，阿斯利康以390亿美元收购罕见病巨头公司Alexion；

加之罗氏等其他企业的相关收购，近5年来罕见病领域收并购案金额累计早已远超千亿美金。

一直以来，罕见病因研发难、受众狭窄，以及研发成本带来的天价，本来是各大头部药企避而不谈的研发方向。

但看近年来头部药企巨额投入的表现，罕见病之下这块曾经的创新药“无人区”，似乎要迎来真正的开拓大军了。

“无人区”地下，尽是“宝藏”

尽管小众，但孤儿药市场规模，其实十分可观。

在美国，已确定的罕见病已超过7000种，病人群体超20万，是抑郁症患者人数的将近两倍。 FDA每年批准孤儿药的数量药品开销占药品总开销超10%，达到450亿美元以上。

据医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》，2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元，这个规模会以12.3%的年复合增速增长；到2024年其市场规模将达到2420亿美元，占到全球处方药市场份额的五分之一。

而在中国，罕见病市场则存有大量空白。2018年国家卫健委等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》，首次明确了121种罕见病，影响患者超过300万人，被业内视为国内罕见病领域“开荒性”重磅文件。

但在实际用药方面，目前在中国已上市的罕见病药物仅有68款，其中有46款纳入国家医保，涉及23种罕见病适应症，占罕见病种类总数不足20%。

也就是说，121种罕见病中，超过80%的疾病类型患者面临无药可用的现状。

据业内相关人士分析，从研发角度来说，罕见病药物从临床到获批的成功概率较高，相比其他适应症时间要短。而从投资价值上来说，孤儿药对上市企业估值大有裨益，因为一旦成功上市，它就会成为适应症领域中的“王炸”。

——2019年，诺华的一款名为Zolgensma、治疗“脊髓性肌萎缩症” （即“SMA”）的基因疗法药物获批上市，标价210万美元，约合人民币1469万元，被认为是“史上最贵药”。

不过价格并没有成为它的阻碍。2021年上半年，Zolgensma已经实现了6.34亿美元的销售收入，同比增幅69%。

同时，截至目前Zolgensma已经在多达41个国家获批，未来还将可能被更多国家批准上市并能被医保覆盖；在美国、欧洲等发达国家和地区，它不仅可以是治疗性药物，还有作为新生儿“SMA”筛查技术常驻医疗体系的能力。

跨国药企们也许正是看到了这一市场潜力，因此才纷纷加码，不惜巨额并购涉足罕见药研发领域。

在罕见药领域的研发投入，不仅会为药企带来专利收益、领域垄断性市场份额，还会因为提供了某一种类罕见病几乎唯一的有效医疗资源，为企业带来一定的社会声望。

“无人区”虽沃土，然开垦难度大

研发成功概率高、定价优势大、市场前景广阔，三大利好因素可能会让人产生疑惑：这么好的创新药管线方向，怎么可能至今还几乎是片“无人区”？

实际上，上述逻辑往往停留在“幻想很美好，现实很骨感”的程度。听起来很划算的买卖，有诸多限制性因素。

首先，罕见病市场发展有一个重大问题，即为，如何发现患者？药再好——千里马遇不到伯乐，也只能“骈死于槽枥之间”。

据罕见病行业相关人士分析，因为医疗技术不完善、社会普及程度低，许多罕见病因为症状复杂且病例稀少，诊断难度大，大多患者都是被当做普通疾病患者治疗，根本就不会被发现。

据2020年中国罕见病综合社会调研，超3.86万名中国医务工作者的调查数据显示：有1770名医疗工作者从未听说过罕见病，占比4.6%；超2.35万名医疗工作者听说过但不了解，占比60.9%。

可见，在社会普遍观念甚至医疗行业中，罕见病都还处于某种“无人知晓”的状态中。如此没有病例与经验积累的“无人区”，便不仅包括罕见病的药物研发领域，还包括罕见病的整个疾病诊疗、到引进上市、医保支付、社会接纳和社会支持领域。

可以说，罕见病患者一直以来都是病人群体中的边缘群体，受资源稀缺性影响，他们获得社会支持的可能性从来都微茫。

在美国，每位罕见病患者平均需要经历多达8位医生、误诊过3次且长达六七年时间的诊疗过程，才能幸运地被确诊。

在中国，根据中国罕见病联盟针对20804名中国患者的调查，42.0%的患者表示曾被误诊过。例如，误诊比例最高的病种——纯合子家族性高胆固醇血症和糖原累积病Ⅱ型（庞贝病） ——就很容易被诊断为普通的慢性疾病。

这种对“疑难杂症”的大海捞针，无疑加大了药企的销售难度。往常的人海推销、代金推销策略都不适用，据业内有关人士分析，如果医院无法做到链接患者与药品的工作，就说明这一病种仍在开拓期，需要复合型人才与多方机构合作，搭建起标准化的诊疗模式的。

潜在病人中只有极少数确诊，本身就稀释了孤儿药的流通价值，更残酷的还有，能支付得起孤儿药的患者也寥寥无几。

找到病人后，还有药品的成本与定价问题。在中国，这个问题更明显地呈现在药品与医保纳入过程中。

众所周知，中国医疗保障体系是一个基础保障体系，难以支持“天价”定价，因此许多产品都经历过“卖不出去”的情况。例如，UniQure公司研发的用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病的药物Glybera （2012年欧洲药品管理局批准的首个基因疗法），就因其高昂定价（每剂130万美元）不得不被医保拒之门外，而仅靠医保外市场很难收回成本。

而且，尽管每年都有新的罕见病药品品种纳入医保目录，但目录收入的罕见病药品年治疗费用几乎全部低于70万元。医药咨询公司IQVIA艾昆纬中国曾统计，地方罕见病大病报销封顶线中位值是45万元/年，医疗救助最高限额是30万元/年。

——价格，一直都是创新药进入医保目录的隐形门槛。2020年医保谈判时，年治疗费用超过30万元的均与医保目录无缘。

所以，尽管全球每时每刻有2.63-4.46 亿患者要接受罕见病的挑战，但这一市场也不是轻易就可以被补足和开发的。

创新药低垂市场已卷，罕见病成新战场

尽管难，但罕见病市场的兴起已成定局。 它的背后是人类不断创新的科学进步逻辑。

当社会认知、技术与生产水平达到一定程度，也就是俗话说“天时地利人和”的时候，在人类文明前方的“无人区”就一定会迎来开拓的机会。其中，“天时地利人和”首先体现在各国政策重视程度上，因为政策面的信息不能基于假设，而都基于事实考量。

海外的罕见病研发，从一开始到最终上市都享受政策优惠，为了鼓励药企研发孤儿药，全球市场都在一定程度上认可了其“天价”需求。

1983年，美国出台《孤儿药法案》，法案通过了罕用药研发税费减免、自主定价、快速审批和上市后7年内市场独占期等激励政策。至今，孤儿药上市数量从10种迅速增至近500种。

中国踏足这一领域要晚一些。2017年开始，我国陆续出台罕见病及孤儿药研发和审批的相关利好政策，2018年《第一批罕见病目录》正式加速推动海外罕见病药物审批。到2019年，孤儿药Spinraza的上市审评历时仅用了173天。

据业内有关人士回忆，去年和前年（即2019和2020年）的罕见病交流活动，均有国家药监局、医保局、卫健委、工信部等相关领导到会。这说明社会普遍开始共情和关注处在边缘的罕见病患者群体，政府觉察后迅速作出了反应，而一旦认知确立，政策和市场就一定会随之打开。

除了政策和上文中提到的市场前景，创新药企投身孤儿药研发的另一个重大原因还在于，现有的一波创新药红利期已然进入尾声。

在创新药领域，从慢病治疗、肿瘤治疗到现在分子研究和基因疗法的慢慢兴起，创新药低垂市场的果实已经被悉数摘取，要想“大者恒大”，头部创新药企的再创新时机已到。以默沙东为例，它的巨额罕见病公司并购便意在提前布局，以防创新药红海靶点扎堆、失去竞争力。

虽然默沙东的明星产品K药已经且仍将为其带来巨大利润，但此类创新药管线范围有限、专利时效确定。如果不在新的前景赛道上添砖加瓦，那么后进扎堆的仿制药厂，就会将曾经的龙头企业淹没在历史的流水线上。

不断探索、不断创造，不仅是创新药企业的发展逻辑，一旦开拓成功，药企迎来的就将是广阔蓝海。

（作者为《财经》研究员，实习生张羽岐对本文亦有贡献）

- END -

???? 参考资料

【1】《中国罕见病行业观察（2021）》

【2】领袖视角：《孤儿药的商业模式：药企如何优化罕见病治疗的价值和影响》

【3】《中国罕见病综合报告（2021）》

【4】MedTrend医趋势：罕见病市场爆发，孤儿药成Top10药企“重磅炸弹”摇篮

不感兴趣

看过了

取消

免责声明· 我要投稿

罕见病,孤儿药,药企,创新

打赏

不感兴趣

看过了

取消

精彩评论

点击查看更多评论

姓名：
邮箱：
意见内容：
	还可输入500字

您的申请提交成功

跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海

精彩评论

相关解决方案

相关推荐

健康界峰会

中国医院排行榜

全国医院擂台赛

公众号矩阵

关注我们

热门产品

您的申请提交成功

您的申请提交成功