一起违规实施新技术临床应用的案例

【案例要旨】

当前新型生物治疗技术如干细胞移植、单克隆抗体等大量涌现，部分医疗机构存在药物临床试验不规范；生物新技术临床应用不规范，甚至利用法律相对滞后的空白实施违反医学伦理、违反国家法律法规的医疗行为，导致了大量的医疗损害纠纷发生；增加了患者、医院以及医药研发企业的风险。

【案情概要】

患者因“行走不稳、言语不清7年”住院，诊断“多系统萎缩”。入院时患者无发热，神情，可独立行走。医生给患者行经脊髓注射无标志、无质量保证书的干细胞移植治疗，当晚即发热，体温39.2°C。后出现瘫痪。脑脊液检查提示干细胞移植污染可能，经多种抗生素抗感染治疗效果不佳，一个多月后患者因治疗无效宣告死亡。

【办案经过】

患者家属向法院提起诉讼，认为医院在为患者诊疗过程中，存在医疗过错，具体包括：

1、医院不能提供其使用的干细胞的合法来源，无法证明注射干细胞的安全性；

2、干细胞移植疗法目前还只处于科学研究阶段，仅被证明用于诸如白血病、烧伤以及骨头修复等个别疾病的治疗有效，且风险仍然未知。医院违反《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》精神，擅自作为收费项目给患者实施脊髓注射干细胞移植治疗，是违规行为。

3、医院没有告知患者“干细胞移植”的临床性质，使用现状及注射后果，侵害了患者的知情选择权。

本案经市、省两级医学会鉴定，认定医方过错包括:

1、干细胞移植术治疗多系统萎缩尚处于临床试验性研究阶段,尚未正式进入临床治疗,医方理应与患方完善相关手续。医方在为患者行干细胞移植术治疗前,未与患方签署知情同意书,亦未能提供干细胞来源的相关资料，医方不能确保干细胞制作的各个环节均安全可靠。

2、干细胞移植治疗时机选择欠佳:患者入院后体温一直波动,在体温不稳定的情况下行干细胞移植治疗,有欠慎重。根据病历记录,考虑并发中枢神经系统感染,且与被污染了的干细胞鞘内注射有关。

3、患者死亡原因考虑为在多系统萎缩的基础上,因行干细胞鞘内注射并发中枢神经系统感染后,继发多脏器功能衰竭而死亡。

4、医方诊疗过错行为的原因力为主要因素。

法院采信省医学会的鉴定书，判决医方承担80%的赔偿责任。

【案件启示】

    药物临床试验和临床应用是两种不同性质的医疗活动。一个药物只有通过药物临床试验，获得国家药监局的上市批准，才能用于临床治疗。药物临床试验需要取得临床试验批件及伦理委员会审查，医学会及法院认为：干细胞移植术治疗多系统萎缩尚处于临床试验性研究阶段,尚未正式进入临床治疗,医方理应与患方完善相关手续。将临床试验和临床治疗相混同，这样的认识存在错误。

二、为满足临床需求，国家卫健委于2019年出台了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》征求意见稿，进一步规范体细胞治疗临床研究及转化应用。办法要求：

1、体细胞治疗临床研究项目应当具备

（1）具备充分的科学依据，用于尚无有效干预措施的疾病，或用于严重威胁生命和影响生存质量的疾病，旨在提高现有治疗方法的疗效；

（2）适应证明确、临床研究设计合理，且有前期研究基础；

（3）通过本机构学术委员会的科学性审查和伦理委员会的伦理审查，并由医疗机构主要负责人审核立项；

（4）具有相应的项目研究经费支持。

2、体细胞治疗进入转化应用阶段应当具备

（1）在临床研究取得体细胞治疗安全性、有效性等证据的基础上，总结形成针对某种疾病（适应证）的治疗方案和技术标准（包括细胞治疗的种类/途径、治疗剂量/次数和疗程等）；

（2）通过本机构学术委员会的转化应用评估审查和伦理委员会的伦理审查；

（3）具有完善的体细胞治疗转化应用持续评估方案。