高胆固醇血症患者,迎来创新药,“坏胆固醇”水平降低38%

2021
09/29

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  近日,美国FDA宣布批准依洛尤单抗一项新适应症,作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低疗法的辅助药物,治疗10岁及以上的杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者。

  ▌家族性高胆固醇血症

  家族性高胆固醇血症(FH)是一种遗传性疾病,由于低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)代谢障碍,导致幼年时血液中LDL-C水平升高。

  FH主要包括纯合子HF(HoFH)和杂合子HF(HeFH)。其中,HeFH是更常见的FH类型,全球每250人中就有一人患有该病。而且,HeFH患者遗传给子女的几率为50%。

  LDL-C又被称为“坏胆固醇”,是导致动脉粥样硬化的危险因素。出生时高水平的LDL-C,会加速动脉粥样硬化心血管疾病(ASCVD)的发展,导致患儿发生心血管事件的风险增加,如心梗或中风。

  而目前,心血管疾病仍是全世界人类首要的死亡因素,其中ASCVD约占所有心血管疾病死亡的85%以上。

  这种疾病的治疗主要以他汀类药物为主,但80%的高危患者仍无法达到指南推荐的LDL-C最佳水平,他们迫切需要更多创新疗法。

  ▌PCSK9抑制剂:依洛尤单抗

  依洛尤单抗是一种前蛋白转化酶枯草溶菌素(PCSK9)抑制剂。PCSK9能够与LDL受体结合,升高LDL;LDL受体是一种蛋白质,帮助清除血液中的LDL-C,并使脂肪和胆固醇分解。

  而依洛尤单抗通过靶向抑制并特异性结合PCSK9,可以更快地将LDL-C从血液中清除,帮助降低胆固醇水平,进而降低心梗和卒中的风险,可以说是对付LDL的“导弹”。

  此前,该药在美获批治疗13岁及以上的HoFH患者。

  而在中国,2018年7月,依洛尤单抗获批治疗12岁以上青少年及成年HoFH患者。

  2019年1月,依洛尤单抗获批新适应证,用于成年ASCVD的治疗,以降低心梗、卒中和冠状动脉血运重建的风险,成为获得ASCVD适应证的PCSK9抑制剂。

  截至目前,已上市的PCSK9抑制剂有3个,分别是依洛尤单抗、阿利西尤单抗(Alirocumab)以及siRNA疗法Inclisiran。

  ▌LDL-C水平降低38%,临床试验结果亮眼

  这一批准是基于3b期HAUSER-RCT研究的积极结果。

  HAUSER-RCT是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,评估了每月皮下注射依洛尤单抗与安慰剂相比,在10至17岁HeFH患者中的疗效和安全性。

  这些患者需求进行低脂饮食,同时接受最佳剂量的他汀类药物治疗。主要终点是LDL-C从基线到第24周的百分比变化。

  结果显示:

  与安慰剂相比,依洛尤单抗治疗组使得患者的LDL-C水平较基线平均降低38%,达到了其主要终点。

  而且,在第12周时观察到的LDL-C降低,此后治疗组患者在整个试验过程中一直保持降低状态,且安全性良好。

  目前,小儿家族性高胆固醇血症仍不被大众了解,诊断率不高,但它可能导致过早的冠状动脉疾病,因此降低胆固醇至关重要。

  而依洛尤单抗的获批,为那些无法单独使用其他降脂药物来控制高LDL-C的、遗传性高胆固醇儿童带来了一种新的辅助治疗选择。

  参考资料:

  https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-repatha-evolocumab-in-pediatric-patients-age-10-and-older-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia-301385035.html

  haoeyou.com/xinnaoxueguanjibing/20210929/6780.html


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关键词:
胆固醇血症,PCSK9,HeFH,家族性,抑制剂

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