首个杜氏肌营养不良症细胞疗法将开展3期临床

2021
09/27

+
分享
评论
凯莱英医药
A-
A+

欢迎关注凯莱英药闻公众号

美国东部时间9月24日,创新药开发公司Capricor Therapeutics宣布旗下细胞疗法CAP-1002治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的2期临床试验HOPE-2结果积极,Capricor表示已获FDA明确支持,一旦找到合作伙伴将开启3期临床试验。

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验,受试者为患有DMD且处于疾病后期不能行走的男孩和年轻男性。该试验在美国9个试验中心开展,受试者每3个月接受静脉注射CAP-1002(每次输注1.5亿个细胞)或安慰剂治疗。

采集、分析20位(安慰剂组12位和治疗组8位)意向治疗(ITT)患者接受治疗12个月后的数据。约80%的患者不能走动,所有患者持续接受稳定的类固醇治疗。两个治疗组患者基线特征相似。

CAP-1002达到主要终点测试上肢功能的指标(PUL v1.2),p=0.01,在接受四剂CAP-1002治疗1年后,处于DMD晚期的年轻男性在骨骼和心脏测量方面有所改善。

杜氏肌肉营养不良症(DMD)是罕见的致命性遗传性肌肉萎缩病,其基因存在于X性染色体中( Xp21 ),因此它是透过性连锁式隐性遗传型态传播的。男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性。

CAP-1002是心脏来源细胞(CDCs)组成的同种异体细胞疗法,通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体,改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能,此外,还可调节免疫活性,促进细胞再生。

版权说明:本文来自凯莱英,感谢关注、转发。欢迎媒体/机构转载,转载请注明来自“凯莱英药闻”。


本文由“健康号”用户上传、授权发布,以上内容(含文字、图片、视频)不代表健康界立场。“健康号”系信息发布平台,仅提供信息存储服务,如有转载、侵权等任何问题,请联系健康界(jkh@hmkx.cn)处理。
关键词:
男性,细胞,患者,接受,治疗

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!