首个杜氏肌营养不良症细胞疗法将开展3期临床

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美国东部时间9月24日，创新药开发公司Capricor Therapeutics宣布旗下细胞疗法CAP-1002治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验HOPE-2结果积极，Capricor表示已获FDA明确支持，一旦找到合作伙伴将开启3期临床试验。

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，受试者为患有DMD且处于疾病后期不能行走的男孩和年轻男性。该试验在美国9个试验中心开展，受试者每3个月接受静脉注射CAP-1002（每次输注1.5亿个细胞）或安慰剂治疗。

采集、分析20位（安慰剂组12位和治疗组8位）意向治疗（ITT）患者接受治疗12个月后的数据。约80%的患者不能走动，所有患者持续接受稳定的类固醇治疗。两个治疗组患者基线特征相似。

CAP-1002达到主要终点测试上肢功能的指标（PUL v1.2），p=0.01，在接受四剂CAP-1002治疗1年后，处于DMD晚期的年轻男性在骨骼和心脏测量方面有所改善。

杜氏肌肉营养不良症(DMD)是罕见的致命性遗传性肌肉萎缩病，其基因存在于X性染色体中( Xp21 )，因此它是透过性连锁式隐性遗传型态传播的。男性只有一个X性染色体，因此病患者大多为男性。

CAP-1002是心脏来源细胞（CDCs）组成的同种异体细胞疗法，通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能，此外，还可调节免疫活性，促进细胞再生。

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