安进：依洛尤单抗HeFH适用人群拓展至10岁以上儿童

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美国东部时间9月24日，安进宣布旗下靶向PCSK-9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）抑制剂依洛尤单抗（evolocumab，商品名Repatha）获FDA批准作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，用于降低10岁及以上杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）患者LDL-C水平。

家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性遗传疾病，其中HeFH更为常见，全球HeFH患病率约为0.4%，在美国约有100万HeFH患者。家族性高胆固醇血症（FH）患儿体重正常，饮食良好，但即使运动充足LDL-C仍然较高。HeFH患者出生即表现为LDL-C水平较高，高LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病发展，导致心脏病发作和其他血管疾病等心血管事件总体风险增加。

PCSK9抑制剂通过阻断PCSK9对LDL-R的降解，降低循环LDL-C水平。依洛尤单抗和赛诺菲阿利西尤单抗（alirocumab）是目前唯二获批上市的PCSK-9单抗，2020年全球销售额分别为9.16亿美元和2.89亿美元。

此前，依洛尤单抗获批适应症如下

FDA本次决定基于一项多中心、随机、双面、安慰剂对照的3b期临床试验HAUSER-RCT，纳入10-17岁HeFH患者随机（2：1）接受每月皮下注射420 mg依洛尤单抗（n=104）或安慰剂（n=53）治疗。

依洛尤单抗达到主要终点：与安慰剂组相比，每月接受依洛尤单抗治疗患者LDL-C平均降低38%（95% CI : 45% - 31% ；p<0.0001）。治疗第12周时，第一次观察到LDL-C水平降低，整个治疗过程中LDL-C水平持续降低。

此外，依洛尤单抗还达到次要终点，如治疗第24周时，非高密度脂蛋白胆固醇降低35%（95% CI : 42% - 28%），总胆固醇降低27%（95% CI : 32% - 21%），载脂蛋白B（ApoB）降低32%（95% CI : 39% - 26%）。

安全性方面：未发现新的安全风险，最常见（发生率高于安慰剂且超过5%）治疗期间出现的不良事件(TEAE)包括鼻咽炎、头痛、口咽疼痛、流感和上呼吸道感染。

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