安进:依洛尤单抗HeFH适用人群拓展至10岁以上儿童

2021
09/27

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美国东部时间9月24日,安进宣布旗下靶向PCSK-9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)抑制剂依洛尤单抗(evolocumab,商品名Repatha)获FDA批准作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低疗法的辅助药物,用于降低10岁及以上杂合性家族性高胆固醇血症(HeFH)患者LDL-C水平。

家族性高胆固醇血症(FH)是一种遗传性遗传疾病,其中HeFH更为常见,全球HeFH患病率约为0.4%,在美国约有100万HeFH患者。家族性高胆固醇血症(FH)患儿体重正常,饮食良好,但即使运动充足LDL-C仍然较高。HeFH患者出生即表现为LDL-C水平较高,高LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病发展,导致心脏病发作和其他血管疾病等心血管事件总体风险增加。


PCSK9抑制剂通过阻断PCSK9对LDL-R的降解,降低循环LDL-C水平。依洛尤单抗和赛诺菲阿利西尤单抗(alirocumab)是目前唯二获批上市的PCSK-9单抗,2020年全球销售额分别为9.16亿美元和2.89亿美元。

此前,依洛尤单抗获批适应症如下


FDA本次决定基于一项多中心、随机、双面、安慰剂对照的3b期临床试验HAUSER-RCT,纳入10-17岁HeFH患者随机(2:1)接受每月皮下注射420 mg依洛尤单抗(n=104)或安慰剂(n=53)治疗。

依洛尤单抗达到主要终点:与安慰剂组相比,每月接受依洛尤单抗治疗患者LDL-C平均降低38%(95% CI : 45% - 31% ;p<0.0001)。治疗第12周时,第一次观察到LDL-C水平降低,整个治疗过程中LDL-C水平持续降低。

此外,依洛尤单抗还达到次要终点,如治疗第24周时,非高密度脂蛋白胆固醇降低35%(95% CI : 42% - 28%),总胆固醇降低27%(95% CI : 32% - 21%),载脂蛋白B(ApoB)降低32%(95% CI : 39% - 26%)。

安全性方面:未发现新的安全风险,最常见(发生率高于安慰剂且超过5%)治疗期间出现的不良事件(TEAE)包括鼻咽炎、头痛、口咽疼痛、流感和上呼吸道感染。

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关键词:
胆固醇血症,依洛尤单,安慰剂,水平,患者,治疗

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