120万元一针清零癌细胞，抗癌“神药”真的物有所值吗？

一直以来，癌症在人们的认知中都是以“不治之症”的印象存在着，而近日一则关于癌症治疗的消息却刷新了我们的认知。

上海的陈女士身患淋巴癌多年，在遭遇复发且多种治疗方式无果的情况下，接受了CAR-T细胞治疗。治疗结果让人惊喜：陈女士体内的癌细胞被全部消除，症状也完全得到了缓解。这无疑为广大苦盼治病良方的癌症患者带来了一根“救命稻草”。

然而，该药120万元一针的高昂治疗费用也让其备受争议。有人认为花120万换一条命值得，也有人直呼如此“天价”委实太贵，就算倾家荡产也治不起。那么，120万是不是真的能换一条命，这种治疗究竟贵不贵呢？下面就让我们一起来了解一下。

所谓CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。与以往我们所知道的化疗药和靶向药不同，CAR-T是通过改造人体自身免疫细胞来实现抗癌作用的。治疗时需要先从患者的血液中提取T细胞，通过基因工程技术对其进行CAR改造，这相当于给T细胞装上了“定向识别”系统，使其能够对癌细胞进行“精确打击”；再通过体外培养大量复制改造后的T细胞，将其回输到患者体内用以攻击癌细胞。

本次斩获癌细胞“清零”战绩的CAR-T疗法是一种叫做阿基仑赛注射液（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel，商品名：Yescarta/奕凯达）的免疫治疗产品。该产品是一款CD19 CAR-T细胞疗法，由吉利德（Gilead）旗下的Kite公司与美国国家癌症研究所（NCI）共同研发。

2017年，复星凯特将Yescarta引进中国。2021年6月，该产品获中国国家药监局（NMPA）批准上市，成为我国首个获批上市的细胞治疗类产品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

仅仅上市2个月，阿基仑赛就迎来了首战告捷的喜讯。那么对于这种价格不菲的治疗，其治疗效果能否复制？接受治疗的患者长期的生存情况又会怎样呢？我们检索了以往关于阿基仑赛治疗淋巴瘤的相关文献（见下表）。

                                                          文献筛选结果来自EBM AI Reviewer

通过对文献的梳理发现，阿基仑赛治疗淋巴瘤的相关临床数据主要来自一个名为ZUMA-1的临床试验和一部分临床用药的观察性研究。

ZUMA-1是一项关于阿基仑赛治疗大B细胞淋巴瘤的2期临床研究，共纳入了111例患者，成功为110例患者制造了CAR-T细胞，并向其中101名患者回输了改造后的T细胞。在接受治疗的患者中，有82%的患者缓解，其中54%的患者完全缓解，在随后的随访中发现，有37%的患者完全缓解超过2年。凭借着这一良好临床结果，阿基仑赛在2017年被FDA批准用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤。而在其他临床应用中，阿基仑赛也获得了不错的治疗效果，其安全性和有效性与ZUMA-1基本一致。

然而，对于癌症这一世界难题，疗效良好只是相对而言，并不代表百分之百治愈。在2020年12月公布的ZUMA-1的4年随访结果中，受试者的中位总生存期为25.8个月，4年的总生存率为44%。这也意味着，使用了CAR-T治疗，虽然有1/3的淋巴瘤患者肿瘤全部消失，但所有患者中位也只能活2年左右，仍然有56%的患者活不过4年。也就是说，120万换取的可能只是有限的生存时间，治疗的性价比距离我们的期望还有一定的距离。

尽管做不到一劳永逸，但CAR-T疗法的制备过程和运输储存都很复杂，需要根据每个患者的情况“私人定制”，不能像其他化疗药或靶向药一样进行量产，加上药企前期投入的高额研发费用和专利费，因而目前CAR-T的治疗成本高昂。国外之前批准了两个CAR-T产品，其中诺华是47万美元，Kite是37万美元，折合为人民币要在240万左右。相较于国外的同类产品，120万元一针的阿基仑赛注射液，费用已经有了大幅度降低，但仍超出一般家庭的承受范围。

好在中国有着全世界数量最多的CAR-T研发公司和临床试验，未来会有越来越多的CAR-T疗法逐渐获批，随着生成工艺的逐步成熟，这一价格可能还会有一定的降幅。另外值得注意的是，目前阿基仑赛注射液已经通过国家医保局的形式审查，将于2021年10月参与国家医保目录准入谈判，有机会通过降价进入医保。

尽管理想与现实还有一定的差距，但CAR-T治疗还是一种很有前景的抗癌疗法，而价格随着科技的发展和制度的保障，有朝一日或许也会更加亲民，成为性价比更高的抗癌良药。

文中文献检索筛选结果由EBM AI-Reviewer文献筛选系统支持完成。

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