120万元一针清零癌细胞,抗癌“神药”真的物有所值吗?

2021
09/26

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灵犀医疗
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一直以来,癌症在人们的认知中都是以“不治之症”的印象存在着,而近日一则关于癌症治疗的消息却刷新了我们的认知。

上海的陈女士身患淋巴癌多年,在遭遇复发且多种治疗方式无果的情况下,接受了CAR-T细胞治疗。治疗结果让人惊喜:陈女士体内的癌细胞被全部消除,症状也完全得到了缓解。这无疑为广大苦盼治病良方的癌症患者带来了一根“救命稻草”。

然而,该药120万元一针的高昂治疗费用也让其备受争议。有人认为花120万换一条命值得,也有人直呼如此“天价”委实太贵,就算倾家荡产也治不起。那么,120万是不是真的能换一条命,这种治疗究竟贵不贵呢?下面就让我们一起来了解一下。

 

所谓CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。与以往我们所知道的化疗药和靶向药不同,CAR-T是通过改造人体自身免疫细胞来实现抗癌作用的。治疗时需要先从患者的血液中提取T细胞,通过基因工程技术对其进行CAR改造,这相当于给T细胞装上了“定向识别”系统,使其能够对癌细胞进行“精确打击”;再通过体外培养大量复制改造后的T细胞,将其回输到患者体内用以攻击癌细胞。

 

本次斩获癌细胞“清零”战绩的CAR-T疗法是一种叫做阿基仑赛注射液(Axicabtagene Ciloleucel,Axi-Cel,商品名:Yescarta/奕凯达)的免疫治疗产品。该产品是一款CD19 CAR-T细胞疗法,由吉利德(Gilead)旗下的Kite公司与美国国家癌症研究所(NCI)共同研发。

2017年,复星凯特将Yescarta引进中国。2021年6月,该产品获中国国家药监局(NMPA)批准上市,成为我国首个获批上市的细胞治疗类产品,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

仅仅上市2个月,阿基仑赛就迎来了首战告捷的喜讯。那么对于这种价格不菲的治疗,其治疗效果能否复制?接受治疗的患者长期的生存情况又会怎样呢?我们检索了以往关于阿基仑赛治疗淋巴瘤的相关文献(见下表)。

                                                          文献筛选结果来自EBM AI Reviewer

通过对文献的梳理发现,阿基仑赛治疗淋巴瘤的相关临床数据主要来自一个名为ZUMA-1的临床试验和一部分临床用药的观察性研究。

ZUMA-1是一项关于阿基仑赛治疗大B细胞淋巴瘤的2期临床研究,共纳入了111例患者,成功为110例患者制造了CAR-T细胞,并向其中101名患者回输了改造后的T细胞。在接受治疗的患者中,有82%的患者缓解,其中54%的患者完全缓解,在随后的随访中发现,有37%的患者完全缓解超过2年。凭借着这一良好临床结果,阿基仑赛在2017年被FDA批准用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤。而在其他临床应用中,阿基仑赛也获得了不错的治疗效果,其安全性和有效性与ZUMA-1基本一致。

 

然而,对于癌症这一世界难题,疗效良好只是相对而言,并不代表百分之百治愈。在2020年12月公布的ZUMA-1的4年随访结果中,受试者的中位总生存期为25.8个月,4年的总生存率为44%。这也意味着,使用了CAR-T治疗,虽然有1/3的淋巴瘤患者肿瘤全部消失,但所有患者中位也只能活2年左右,仍然有56%的患者活不过4年。也就是说,120万换取的可能只是有限的生存时间,治疗的性价比距离我们的期望还有一定的距离。

 

尽管做不到一劳永逸,但CAR-T疗法的制备过程和运输储存都很复杂,需要根据每个患者的情况“私人定制”,不能像其他化疗药或靶向药一样进行量产,加上药企前期投入的高额研发费用和专利费,因而目前CAR-T的治疗成本高昂。国外之前批准了两个CAR-T产品,其中诺华是47万美元,Kite是37万美元,折合为人民币要在240万左右。相较于国外的同类产品,120万元一针的阿基仑赛注射液,费用已经有了大幅度降低,但仍超出一般家庭的承受范围。

 

好在中国有着全世界数量最多的CAR-T研发公司和临床试验,未来会有越来越多的CAR-T疗法逐渐获批,随着生成工艺的逐步成熟,这一价格可能还会有一定的降幅。另外值得注意的是,目前阿基仑赛注射液已经通过国家医保局的形式审查,将于2021年10月参与国家医保目录准入谈判,有机会通过降价进入医保。

尽管理想与现实还有一定的差距,但CAR-T治疗还是一种很有前景的抗癌疗法,而价格随着科技的发展和制度的保障,有朝一日或许也会更加亲民,成为性价比更高的抗癌良药。

文中文献检索筛选结果由EBM AI-Reviewer文献筛选系统支持完成。

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关键词:
阿基仑赛,癌细胞,神药,清零,抗癌,患者

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