120万一针的抗癌药,真的那么神奇吗?到底值不值?

2021
09/22

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Jojo医生
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8月26日,一名罹患“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者陈阿姨从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续。
陈阿姨也成为了CAR T技术获批后,全国首位接受CAR T药品回输治疗后,首个被评估症状完全缓解的患者。 
这一病例的治疗,将为其他将接受CAR T治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者增添很大的信心。
但价格也是非常昂贵,120万一针。
高昂的价格加上优异的效果,这一新闻引起了大家对CAR T治疗的浓厚兴趣。
在2017年的时候,Jojo参与发表了一篇关于CAR T的文章。
对CAR T治疗,也算有接触,今天就和大家分享一些CART的知识。
 

一、CAR T是什么?

 
CAR T 的全称叫做,chimeric antigen receptor T嵌合抗原受体T细胞。 是一种转基因自体免疫疗法。
属于免疫疗法的一种。
T细胞和B细胞是我们的免疫细胞,在 杀死肿瘤细胞的过程中,这两个细胞都起了非常重要的作用。
但是肿瘤细胞有时候特别狡猾,比如它会“穿”了一件伪装衣,把自己伪装成好细胞,让T细胞识别不了,逃避免疫攻击。
但没有关系,我们可以给T细胞加装备,增强它功能。
CAR-T 疗法就是我们利用患者自己的T淋巴细胞,然后用编码CAR的基因对这个T细胞进行基因改造,将T细胞变强。
就像给导弹装备了高精度导航器,使T细胞可以高效地识别体内肿瘤细胞,通过免疫杀伤机制来,精准打击杀灭癌细胞,从而达到治愈或缓解肿瘤的效果。
改造好了的T细胞,我们还要在相应设备中扩增,让它数量变多,随后回输至患者体内,以此作为治疗方式。
简而言之就是4步走: 提取患者T细胞,把T细胞改造变强,黏贴复制T细胞扩增它的数量,最后回输患者体内。
CAR T细胞疗法被认为是极有前景的细胞免疫抗癌疗法。
与传统手段相比,它的优势是只用注射一次,50%患者的生存期能够由原来的半年延长至4年。
2012年一个叫Emily Whitehead的小女孩接受了世界上首例CAR T治疗,并成为了2017年nature年度人物。具有划时代意义。今年5月她迎来了无癌生存第9年纪念日。无疑是给很多癌症患者希望的曙光。

 

二、CAR-T的应用

 
很遗憾的是,目前大部分的癌症不能用它治疗。
CAR T细胞疗法目前还仅限于血液系统肿瘤,对实体瘤如乳腺癌等效果不佳。
因为实体瘤具有更复杂的免疫微环境,面临着低氧、免疫失衡等多种因素的干扰,CAR T细胞的扩增效率和维持时间都大打折扣。
美国FDA已批准用其治疗≤25岁的难治性或者二次或多次复发性前体B细胞ALL患者。
在我们国家,今年6月份刚上市阿基仑赛注射液是中国第一款获批的CAR T产品,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。
今年9月,中国首款1类生物制品的CAR T产品获批,就是药明巨诺靶向CD19的CAR T产品瑞基奥仑赛注射液(relma-cel,商品名:倍诺达),用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)。

 

三、CAR T有什么副作用?

 
CAR T听上去如此的好,有没有什么风险?
CAR T治疗的过程中,可能会引起CRS和ICANS等并发症。
CRS是细胞因子释放综合征(cytokine release syndrome, CRS)是以发热和多器官功能障碍为特征的急性全身性炎症综合征,可伴有乏力、头痛、皮疹、腹泻、关节痛和肌痛,严重时会危及生命。
ICANS,是免疫效应细胞相关神经毒性综合征(immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, ICANS)是一种神经精神综合征,可以同时伴或不伴有CRS。
几乎所有接受治疗的患者都出现了CRS,针对这个并发症,临床上有托珠单抗(一种抗IL-6R的人源性单克隆抗体)这个法宝去治疗它。
其他不良事件包括超敏反应、严重感染、长期血细胞减少、长期低丙种球蛋白血症以及第二恶性肿瘤等等。
所以CAR T治疗一定要经过专业评估之后,经过专业机构、专业训练的人去实施。
目前国内参考了美国现行的CAR T经验。比如在美国FDA强制要求,CAR T产品只能在经认证的治疗中心进行使用,并由接受过能识别不良反应和治疗其不良事件相关培训的医生提供,操作机构必须有托珠单抗可供立即使用。

 

四、120万一针CAR T治疗值得吗?

 
你问上海陈阿姨值不值,她肯定说值。
我个人观点,也认为值得的,因为人命关天。
在所有杀死肿瘤的治疗方案中,比如放疗化疗,大多都杀敌一千自损八百。
而CAR T是利用人体自身的免疫屏障,且是目前为止罕见的有证据表明能治愈某种癌症的免疫疗法,帮助患者实现临床治愈,给了癌症患者长期生存的潜力。疗效也对得起高昂的价格。
只是希望,随着国家政策的支持,研发技术的进步,药物价格能够明显下降惠及更多的患者。
   原创作品 · 未经授权 · 谢绝转载   

撰文:Jojo
文章图片来自135 /Unsplash/giphy网站
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关键词:
细胞淋巴瘤,免疫疗法,抗癌药,癌症,治疗,肿瘤

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