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中科西部干细胞研究院:病患的福音,干细胞有望改善帕金森患者疾病

2021-09-22 08:51   中科西部细胞研究院账号

帕金森是一种神经退行性疾病,与大脑中产生多巴胺的神经元死亡相关。

帕金森是一种神经退行性疾病,与大脑中产生多巴胺的神经元死亡相关。与其他疾病不同,帕金森的发展并不是一条直线,因而很难确切地指出疾病将如何发展。全球约有700万至1000万人受帕金森的影响,其中包括国际巨星迈克尔.福克斯和拳王阿里等名人。

近年来,科学家们尝试了多种创新疗法以改善帕金森病人的生活质量。近期,这一领域传来了好消息,美国FDA批准了治疗帕金森的创新疗法上市,千千万万的病人有望受益。

除此之外,功能性治疗帕金森的干细胞疗法也取得了新进展。

在第47期理解未来科学讲座中,中国科学院动物研究所研究员、干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟分享了中科院动物研究所干细胞研究团队的实际应用案例。目前,该团队已经在长达12年的基础研究和临床前研究的基础之上,启动并完成了数例帕金森氏病患者的干细胞治疗临床研究,经过随访发现现阶段的研究非常安全。这样的阶段性进展,对再生医学的稳步向前发展是个极大地鼓舞。

帕金森创新疗法上市

美国FDA批准了日本协和麒麟株式会社的帕金森创新疗法(Nourianz)上市。这是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂,可选择性阻断腺苷A2A受体,减缓多巴胺能神经元的退行性病变。这款疗法作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法,用于治疗经历“关闭”期的帕金森成人患者。(“关闭”期时患者的药物作用不佳,导致帕金森症状加剧,包括震颤和行走困难。)

这款疗法曾在十几年前向FDA递交过上市申请,然而以失败告终。而今,经历了十几年的打磨,终于获批上市。

然而,治疗帕金森的药物只能缓解症状,不能从根本上阻止多巴胺能神经元的变性死亡。

许多科学家仍然在寻找能够功能性治疗帕金森的方法。这个突破口可能在干细胞。

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