全球知名药企深陷安全性风波，疑将被拆分

日本第二大药企因受试者连续死亡，深陷安全性风波。

近日，日本制药公司安斯泰来在临床试验中，再一次发生受试者死亡的悲剧。据悉，这是安斯泰来针对X连锁肌管肌病（XLMTM）患者实验性基因疗法AT132在两年临床试验中第4次发生死亡事件。

4名受试者死亡

去年，3名患有肌萎缩症的男孩在接受试验性疗法治疗后出现肝功能衰竭并死亡。当时FDA暂停了临床试验，但随后在2020年12月调整至低剂量后同意试验继续进行。目前，4名患儿的死亡与治疗之间的确切联系尚不清楚，官方也未发布相关细节。

XLMTM是一种严重且威胁生命的X染色体遗传疾病，主要发生在男性身上，疾病的主要特征是极度肌无力、呼吸衰竭甚至死亡。出生后头18个月婴儿的死亡率预计为50％。对于在婴儿期后幸存的患者，10岁时预计仍有25％的死亡率。

2019年12月，安斯泰来以30亿美元的现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，以加强其在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。在这笔交易中，安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132，也就是该4名患儿临床试验所用的产品。

近年来，基因疗法已经成为医药创新研发热门领域，但是同时，美国也曝出多家公司基因疗法存在的安全风险，以及多起患者死亡事件，甚至一度被FDA要求中止试验。业内有专家认为，肝毒性已经成为基因疗法一个潜在的令人担忧的副作用。

尽管最新的患者在较低剂量水平AT132治疗下死亡，但安斯泰来似乎还不打算放弃这一实验性基因治疗。

安斯泰来表示，该公司正在收集相关的临床信息，这些信息将包含在有关ASPIRO试验中迄今为止观察到的所有其他严重不良事件。安斯泰来高级副总裁兼基因治疗负责人Nathan Bachtell在一份声明中称，“安斯泰来将继续致力于AT132基因疗法针对XLMTM患者群体的研发工作。”

公司疑将拆分

在安斯泰来深陷安全性风波的同时，近期有媒体传出消息，安斯泰来将进行战略布局升级，在原有基础上进行架构调整，分拆成三家公司，分别为投资、制药和医药公司，目前可能不会涉及裁员，具体信息还不清晰。调整后，各公司分工将更加明确，可以提升整体效率。但是这一消息还未得到官方的证实。

其实，在2019年年底至2020年年初，安斯泰来大中华区曾进行过架构整合重组和人事变动。当时，为了安可坦能够在华实现卓越上市，特别成立了肿瘤事业部，另外还建立医院/专业治疗领域事业部，以及独立的商业运营本部，承担 SFE 及商业卓越等职能。

近年来，外企架构调整的现象越来越多。距离上次调整两年不到的时间，安斯泰来又一次作出架构调整，或许与近年中国市场变动有关。

除了公司架构调整外，安斯泰来近年陆续还发生了裁员事件。今年6月份，安斯泰来总部根据“经营计划2021”实施所需的组织和能力的重新评估结果，发布了一份引入“提前退休优待制度”的公告，大约有450名员工因此离职。去年11月份，安斯泰来中国因为带量采购和产品出售影响，在泌尿线也进行过裁员。

相比于武田、第一三共、卫材等日本医药公司来说，安斯泰来似乎并不知名，但其实它是仅次于武田制药的日本第二大制药企业。总部位于日本东京，由前日本山之内制药株式会社与藤泽制药株式会社于2005年4月合并成立，在全球制药企业中排名在20名左右。同年，安斯泰来在北京成立公司，工厂设于沈阳。

彼时，世界范围内制药产业合并潮正盛，辉瑞收购了法玛西亚，罗氏收购了日本中外制药，而藤泽和山之内的合并成为当时日本制药业最大的一宗合并案，也促使安斯泰来成为了全球制药巨头之一。

然而，市场变化从来都是猝不及防，创新药的机遇与风险同在。面对医药市场的环境变化，安斯泰来已经做出了反应，不断布局还未开拓的新领域，甚至调整公司架构。但是，未来，安斯泰来能否继续留在全球药企TOP20的行列，一切都要交给市场决定。

整理：四叶草

排版：Joyce

责编：Adam