爆火的CAR-T技术真的有那么神?是不是癌症患者都有救了?了解清楚很重要!

2021
09/15

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无癌家园
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最近一周,无癌家园的问诊平台可谓是异常火爆,各大媒体平台都在宣传着“120万一针抗癌药”的新闻,朋友圈、短视频基本都被攻陷。

更是有无良的媒体大肆的宣传、无底线地开始鼓吹这款疗法的功效,“一针治愈”、“治愈癌症”接踵而来,小编更是看到有新闻报道:听闻无法使用120万的用不了了,一位乳腺癌患者当场哭出了声。”这种求医心切的心情小编可以理解,但是这种夸大功效的宣传真的是令人瞠目结舌。


那么,到底120万元一针,能让癌细胞消失的事儿,是不是癌症患者都可以使用呢?小编觉得今天有必要详细说道说道。

 
精华版解惑


CAR-T疗法到底是啥?都有哪些获批上市?
 
CAR-T疗法技术,全称为“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。它是近几年应用于临床试验取得了成功并获批上市的新型细胞疗法。2017年,第一款CAR-T疗法在美国上市。目前,全球已有5款CAR-T细胞疗法在美国获FDA批准上市。直到今年,中国上市了两款CAR-T产品——阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液,正式迎来细胞免疫治疗元年。  
CAR-T疗法能治疗哪些癌症?
 
目前CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了重大成功,仅对于部分血液肿瘤,比如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗效果比较好,而对于在实体肿瘤方面如肝癌、胃癌、胰腺癌等消化系统肿瘤中也取得了一定的疗效,但是少之又少,疗效也差强人意。  

 
事实上,不只是CAR-T疗法,所有细胞疗法用于实体瘤,都还在临床试验阶段,目前没有取得突破性的进展。但是就目前的发展势头来看,攻克癌症并不是天方夜谭!  

一针120万到底咋回事?为啥这么贵?

 
CAR-T疗法之所以这么贵,主要是这并不是一种药,而是一种细胞疗法,而且主要是个人定制,并不是批量生产。美国FDA获批的5款CAR-T产品定价在37.3~47.5万美元(折合人民币为240.8~306.6万元)。这么一对比,120万元的阿基仑赛注射液其实并不贵。  
目前上市的CAR-T疗法针对什么癌种?使用后就能完全治愈吗?
 
目前中国上市的首款靶向CD19的CAR-T产品阿基仑赛注射液(也就是120万定价的产品),用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者的治疗,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、原发纵膈大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤(HGBL),以及源于滤泡性淋巴瘤(FL)的DLBCL(即转化型FL,TFL)。  

 
第二款获批上市的为药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液,适应症为用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)。  

 
在疗效方面,阿基仑赛注射液的4年生存率为44%,可以说疗效很不错了,并非疯传的“所有癌症完全治愈”,这说明并非所有的CAR-T疗法都能彻底实现癌症治愈,CAR-T疗法的发展任重道远,至少发展前景一片光明。  
那实体瘤患者有机会采用CAR-T疗法吗?
 
目前针对两款已经上市的CAR-T疗法有条件且符合临床适应症的患者可以考虑使用。  

 
而其他的血液肿瘤及实体瘤CAR-T疗法,正处于临床试验阶段,符合招募条件的患者有机会以受试者的身份参加。  

火爆的CAR-T疗法到底是何方神圣?

 
CAR-T疗法说起来其实并不陌生,美国 早在2012年就已开展CAR-T细胞疗法的临床试验 ,当时年仅6岁的Emily成为第一个吃螃蟹的受益者!

作为一种“活的”药物, CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它与PD-1类似,是一种治疗肿瘤的新型免疫疗法,只不过机制比PD-1更复杂。

首先,该疗法需要从患者体内分离出T细胞,并在体外利用嵌合抗原受体(CAR)进行修饰, 相当于装了个GPS系统,使其能够特异性识别癌细胞,将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”, 最后再将改造后的T细胞扩增、回输至患者体内。


 

无癌家园专家科普:CAR-T免疫疗法是如何工作的?


提到这种创新性疗法,就不得不提一个小女孩的名字——Emily Whitehead,美国最著名的白血病女孩。在2010年5岁,年仅5岁的Emily被诊断出患有B细胞急性淋巴性白血病,由于病情复发且十分凶猛,医生表示无能为力,后来她的父母放手一搏,决定试试CAR-T细胞免疫疗法。令人难以置信的是,CAR-T疗法奏效了。迄今为止,Emily已被成功治愈9年,她也成为这一史诗级疗法的代言人而载入史册。

就在2021年5月,Emily迎来了她无癌生存九年的纪念日。和过去八年一样,她在社交平台上晒出了照片,站在阳光下,举着牌子,宣告自己又平安走过了一个年头。


 






 

CAR-T 细胞疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了重大成功。目前,全球已有5款CAR-T细胞疗法在美国获FDA批准上市。


 






 
中国也终于在今年6月份也迎来了首款CAR-T疗法—— 阿基仑赛注射液 。9月3日,中国第二款获批的CAR-T产品,也是中国首款1类生物制品的CAR-T产品—— 瑞基奥仑赛注射液 也正式获批。

呈井喷式爆发,进入临床阶段的CAR-T疗法多达36款

 
据悉,获批的瑞基奥仑赛为全球首次申报上市,该疗法与美国Breyanzi产品乃是同宗同源。除此之外,还有6款细胞免疫治疗的候选产品,包括靶向BCMA的CAR-T产品JWCAR129、靶向AFP的TCR-T产品JWATM203、靶向GPC3的T细胞疗法JWATM204、靶向AFP的TCR-T细胞疗法JWATM213等,适应证覆盖血液瘤和实体瘤。其中JWCAR129的临床试验申请已于7月6日获得NMPA受理,这也是药明巨诺申报的第二款CAR-T产品。

据公开资料显示,在国内,进入临床阶段的CAR-T疗法多达36款,除了复星凯特阿基仑赛、药明巨诺瑞基奥仑赛以外。诺华的Kymriah正处于III期临床阶段,传奇生物BCMA CAR-T正处于II期临床阶段。而在CAR-T疗法市场,这种你追我赶的背后,也使得竞争进入白热化阶段,中国CAR-T细胞治疗行业必将迎来崭新的竞争格局。


CAR-T疗法“天价”如何破?未来十年有望降到“白菜价”

 
作为最前沿的疗法,CAR-T疗法难免成为市场焦点。不过,市场人士除了关注CAR-T的疗效外,还关注另一个问题——“价格”。

值得庆幸的是,在7月31号,国家医保局传来好消息,官网发布的《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》中有271个药品通过初步形式审核,其中就有我国首款“天价抗癌药”CAR-T疗法。

 






如果初步形式审查公示通过,则意味着CAR-T疗法可以进入2021年医保谈判的下一个环节,有望通过医保谈判实现降价。

虽然目前国内的CAR-T疗法仅批准两款,但后续已经有类似产品在跟进。目前对于如何破解“天价”,分析师们畅所欲言。

对策A就是国内目前已经有商业保险开始覆盖CAR-T疗法,患者们可以从这方面考虑。

其次,要相信中国CDMO(合同研发生产)企业可以将CAR-T疗法的成本降到全球较低的水平。

最后,分析师提到,从生产成本来看,经测算,国产的CAR-T产品有机会降到18万左右,未来甚至可以降到10万以下。

通过国内CAR-T登记的注册临床试验很直观地能看出,中国成为自2017年9月以来注册CAR-T试验最多的国家。


一方面是CAR-T的价格有望降低,一方面是进入CAR-T赛道的企业越来越多,这是否意味着CAR-T将像当前的PD-1肿瘤药一样成为残酷的“红海”赛道?

分析师认为,预计3~5年后的CAR-T疗法可能面临类似当前PD-1的激烈竞争格局。除了血液肿瘤方面,CAR-T在实体瘤还有很大的市场。无论是血液肿瘤还是实体瘤,CAR-T疗法还有望冲击肿瘤治疗的前线。


我们期待这些“天价”但是“特效”的抗癌疗法能将价格降到国内癌友们能承受的范围。




虽然,CAR-T疗法在实体肿瘤方面如肝癌、胃癌、胰腺癌等消化系统肿瘤中也取得了一定的疗效,但是少之又少,这主要是碍于靶点选择困难、CAR-T细胞进入肿瘤组织困难、CAR-T细胞进入肿瘤组织后容易被其他免疫抑制性的分子或细胞所阻挡无法发挥作用等。


但国内外的学者针对CAR-T进行了多种改造,不断地发现新靶点,以用于治疗多种实体肿瘤。以往的文章中有提及CAR-T疗法在多种实体肿瘤中的疗效,但仅作为临床参考。



天价≠神药!CAR-T疗法虽好,但要理性看待!

 
CAR-T疗法作为新型细胞疗法,近年来在全球癌症细胞免疫治疗领域,可谓是独占鳌头。

但是面对CAR-T疗法,大家还需要保持清醒,理性看待!的确有一部分晚期癌症患者采用CAR-T疗法逆转命运。但它并非万能神药,在实体瘤的治疗上依然充满挑战。

而且与其他的抗癌药一样,CAR-T疗法也有其副作用,例如细胞因子风暴、神经毒性、B细胞终身缺失等,但目前已经有很好的控制方法,能够较好地应对。

因此,基于不菲的价格和副作用, 通常CAR-T疗法被用于标准治疗失败(手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等)的复发难治性患者身上。

今年我国迎来了细胞免疫治疗的元年,作为先锋的CAR-T疗法,是未来发展方向之一。CAR-T疗法主要在于改造T细胞来使其识别肿瘤细胞的特殊靶点,理论上,可以有无数种针对不同靶点的CAR-T疗法,这意味着蕴含着无限可能。

希望不久的将来,能够在国内外医学科研工作者的努力下,降低细胞疗法毒副作用,降低价格,突破实体瘤的瓶颈,让越来越多的晚期癌症患者获益!


无癌家园网站提醒患者:

国内细胞免疫治疗技术,包括CAR-T细胞、树突细胞疫苗、NK细胞、TILs细胞、TCR-T细胞治疗、癌症疫苗等技术均处于临床试验阶段,未获准在医院正式使用。国内患者可以参加正规临床试验,在医生的监管下使用,无癌家园网不推荐患者冒然尝试任何医疗机构和研发机构的收费治疗。
 



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关键词:
细胞淋巴瘤,实体瘤,注射液,癌症,天价

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