hATTR淀粉样变性创新疗法,一年4针,9个月显著改善!

2021
09/14

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  在近日举行的欧洲ATTR淀粉样变性会议上,一项关于RNAi疗法Vutrisiran的一项3期临床试验最新数据公布,结果亮眼。

  该试验的亚组分析和探索性疗效数据显示:在9个月时,Vutrisiran达到了主要终点和所有次要终点。

  目前,Vutrisiran正在接受FDA的审评,预计明年4月做出回复。

  ▌hATTR淀粉样变性,患者生存期不足5年!

  遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性是一种由转甲状腺素蛋白(TTR)基因突变引起的遗传性、致命性疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生,通常是维生素A的载体。

  TTR基因突变会导致异常淀粉样蛋白积累,并损害身体器官和组织,如周围神经和心脏,导致难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病,以及其他疾病表现。

  hATTR淀粉样变性发病率和死亡率很高,影响了全球5万多人。由于该病可能造成神经和心脏损伤,因此,确诊后的患者中位生存期为4.7年,而心肌病患者的生存期大大缩短(3.4年)。

  2018年,首款RNAi药物Patisiran(Onpattro)获FDA批准,成为首个治疗hATTR-PN患者的药物。Onpattro通过阻断TTR蛋白的生成来发挥作用,需要每3周静脉给药一次。

  ▌RNAi疗法:Vutrisiran

  RNAi(RNA干扰)是一种基因沉默的自然细胞过程,也是目前生物学和药物开发中最有前途和发展最快的前沿领域之一,有可能改变遗传病和其他疾病患者的治疗方案。

  而Vutrisiran是一种在研的皮下注射RNAi治疗药物,用于治疗ATTR淀粉样变,包括遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉样变。

  该药旨在靶向特定RNA,阻止野生型和变异的转甲状腺素(TTR)蛋白的生成。

  Vutrisiran利用专有的给药系统,可以增强效力和高代谢稳定性,只需每3个月皮下注射一次,有助于减少TTR蛋白的沉积,同时促进组织中TTR淀粉样沉积的清除,并潜在地恢复这些组织的功能。

  此前,Vutrisiran已获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道认定,用于治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病成年患者。

  ▌健康状况全面改善,临床试验达主要和次要终点!

  HELIOS-A是一项全球性、随机、开放标签的3期研究,用于评估Vutrisiran的有效性和安全性。

  该研究在22个国家的57个地点入组了164名hATTR淀粉样变性并伴有多发性神经病的患者。

  患者按3:1的比例随机接受每3个月皮下注射一次Vutrisiran(N=122)或每3周静脉输注一次Patisiran(N=42),持续18个月。主要终点是9个月时mNIS+7(神经病变损伤)评分相对于基线的变化。

  结果显示:

  与安慰剂相比,Vutrisiran治疗组患者的神经病变损伤评分、生活质量、日常活动和社会参与能力、营养状况(体重指数)等方面均有统计学意义上的显著改善。

  并且,无论患者之前是否使用TTR稳定剂,经治后,神经病变损害和生活质量评分均有所改善。

  在这项研究中,Vutrisiran的安全性和耐受性良好,没有与药物相关的停药或死亡。

  Vutrisiran在不到一年的时间里就全面改善了患者的生活治疗,延缓了神经病变的损伤程度,有潜力成为这类疾病进展迅速的遗传性ATTR淀粉样变性患者的治疗新选择。

  参考资料:

  https://www.businesswire.com/news/home/20210907005432/en

  haoeyou.com/qita/20210913/6721.html


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关键词:
hATTR,RNAi,淀粉样,遗传性,蛋白,疾病,神经

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