创新药出海另类样本:一年斩获10项孤儿药资格认定,亚盛医药要靠它在美国逆袭?

2021
09/07

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医学中文网
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如果非要给亚盛医药一个定义,“孤儿药之王”或许非常合适。


2020年,亚盛医药4款药物共获得FDA 10项孤儿药资格认定,在国内药企稳居首位。排名第二的百济神州,只拿下了2项。


截至目前,亚盛医药已经手握12个孤儿药资格认定。看起来,在未来这一数字还会持续增加。


这也不难理解,海外市场越来越受到国内药企重视,出海大势所趋。但出海并非易事,需要合理的“对策”。


对于尚无药物上市的亚盛医药来说,更希望借助“孤儿药”资格认定作为产品铺垫,打开海内外市场。


那么,亚盛医药能成功吗?


 
 

/ 01 /

“孤儿药之王”的秘密


亚盛医药热衷的“孤儿药”,究竟是什么呢?孤儿药,即治疗罕见病药物的统称。


根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病,即可被定义为罕见病。不过,世界各国对罕见病的认定标准存较大差异。


例如,美国对于罕见病的定义为,患病人数少于20万人的疾病;欧洲的定义为,发病率低于5/100000的疾病。


我国对罕见病的定义,则是基于《罕见病目录》。2018年5月,国家卫健委等五部门联合印发《第一批罕见病》目录,共涉及121种疾病。


目前全球已经认证了约8000种罕见疾病。总体上,这些疾病的患者群体规模,会相对较小。这可以通过亚盛医药申请的诸多孤儿药适应症来充分感受。



比如亚盛医药Bcl-2抑制剂针对的华氏巨球蛋白血症,美国每年发病人数大约只有2800人。MDM2-p53抑制剂针对的视网膜母细胞瘤每年新增患者群里数量大约只有5000人。


即便是MDM2-p53抑制剂针对的相对较大的癌种小细胞肺癌,每年新增患者群体规模也就2.4万元左右。


看到这里你或许会有疑问,既然患者群体规模不大,为什么亚盛医药还如此热衷于孤儿药呢?


/ 02 /

“孤儿药”有什么好处?


换个角度,获得孤儿药资格有什么好处呢?简单概括,从开始临床到上市之后的全周期,都能享有政策的支持。


大家都知道,医药研发本身就是一件风险极高的事情,需要投入不菲的研发成本。而罕见病的患者群体规模偏小,自然会让药企多些顾虑。基于此,FDA出台了一系列政策,鼓励药企加大孤儿药研发。


首先,在临床研发阶段,孤儿药不仅具有更低的临床人数要求,同时临床过程中更是拥有快速通道,不仅意味着可以缩短临床时间,还可以节约资金成本。并且,临床成本的25%可以用来抵扣税款,增厚了其后续商业化阶段的利润空间。


其次,上市审批时间更快。根据2017年6月FDA发布“孤儿药现代化计划”:所有新申请须在90天内给予回应。而正常药物的审核是10个月内,差距显而易见。


同时,孤儿药还能免除上市申请费。上市申请费可不便宜,目前定价是200万美元,据说要涨价到300万美元。


最重要的一点,孤儿药还将获得7年专利独占权,避免与同类药物竞争,这无疑会加大商业化价值。这一点,可以参考国内PD-1市场。如果PD-1没有泛滥,市场想必不会严重缩水。


孤儿药还拥有自由定价权。一款药物的市场规模,不仅与患者群体规模相关,还与定价有关。


根据Evaluate Pharma统计显示,2016年罕见病患者平均医疗投入为每年14.04万美金/人,是非孤儿药的6-7倍。也正因此,即便是孤儿药,市场空间也不一定会太小。


也正因此,近些年,海内外药企研究孤儿药的意愿越来越强烈,孤儿药在新发药物中的比例呈现出逐年上升的趋势。


从FDA审批新药数量来看,2019年、2020年孤儿药占新药获批总量分别为44%、58%,且2021年上半年孤儿药占比依然较高。



也难怪,亚盛医药会如此热衷于孤儿药的研发。


/ 03 /

孤儿药认定只是开始


当然,拿下孤儿药资格只是开始,而不是结束。因为孤儿药资格在早期临床阶段就可以申请,而药物的价值只有在获批上市后才能实现。


这并不容易,大家都知道,药物研发是一件极其困难的事情。


2011年—2020年,在非肿瘤领域,一款药物从1期临床到获美国FDA批准上市的概率,仅7.9%,难度可想而知。


从结果来看,孤儿药从研发到上市的成功率高于整体药物水平,但也依然不高,只有17.0%。


而在肿瘤领域,药物的开发难度更大。一款肿瘤药物开发成功的概率只有4.4%。罕见病肿瘤药物适应症开发成功率稍高,但也只有6.8%。


这也意味着,大部分孤儿药虽然在早期拿到了资格,但最终消失在“茫茫管线中”。


回到亚盛医药本身,虽然其申请了诸多孤儿药资格,但大部分都还处于早期临床阶段,并未有数据公布。



也就是说,亚盛医药要想通过孤儿药策略大放异彩,首先要不断通过临床数据,来证明自己。


那么,亚盛医药能够凭借“孤儿药”策略,在美国异军突起呢?让我们拭目以待。


来源:氨基财经  作者:秦国睿

编辑:Nancy

审核:Ray

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关键词:
孤儿药,罕见病,药物,疾病,药企,临床,定义

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