改善药品稳定性,威尔逊氏症一线治疗药物上市申请获FDA受理

2021
09/03

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凯莱英医药
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9月2日,孤儿药开发公司Orphalan宣布FDA受理旗下一线治疗威尔逊氏症新药——三乙烯四胺四盐酸盐(TETA 4HCl)上市申请(NDA)。

本次申请基于一项多中心、随机、开放标签、主动控制、非劣效性III期临床试验(CHELATE),共纳入53例临床稳定超过一年的成年威尔逊症患者。该临床试验评估了三乙烯四胺四盐酸盐与青霉胺间的疗效和安全性差异,青霉胺是70年来唯一一个获批上市一线治疗威尔逊氏症的药物,然而约三分之一的患者对青霉胺不耐受。

CHELATE的主要终点是在随机接受治疗24周,使用Orphalan专有的铜形态分析方法测量血清非铜蓝蛋白结合铜(NCC)含量,次要复合疗效终点为NCC和24小时尿铜排泄(UCE)。其他次要终点包括:临床总体印象量表(CGI)评分、血清铜和铜蓝蛋白水平、统一肝豆状核变性(UWDRS)评分量表评分等。

在治疗期间,三乙烯四胺四盐酸盐组与使用青霉胺治疗组相比,在治疗目标范围内达到预先规定的NCC和24小时尿铜排泄(UCE)复合终点的患者更多,分别为50%和24%。

三乙烯四胺是2价铜离子的多胺螯合剂,是治疗威尔逊氏症的理想药物。当前,三乙烯四胺二盐酸盐(TETA 2HCl)已上市多年,但因其常温下不稳定需低温保存,对于需要终生每餐用药的威尔逊氏症患者带来的效果有限。三乙烯四胺四盐酸盐(TETA 4HCl)可在常温下保存长期稳定,且疗效更佳,若获批上市将更好的造福威尔逊氏症患者。

威尔逊氏症(Wilson's Disease),也称为:肝豆状核变性,是一种少见的进行性遗传疾病,可导致无法正常代谢体内的铜元素,进而堆积在肝脏和其他器官,产生毒性。以肝脏和大脑基底节受病影响最为严重,但若能及早治疗,使用排铜药物,即可减少损害,可惜这种病常被忽略而延误诊断、治疗。由于肝豆状核变性是一种遗传疾病,目前并没有任何药物可以治愈此症,其发生率为三万分之一。

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关键词:
肝豆状核变性,威尔逊氏症,TETA,稳定性,FDA,药品,终点,患者

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