Pevonedistat一线治疗HR-MDS未达主要终点

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9月2日，武田宣布旗下NEDD8激活酶（NAE）抑制剂Pevonedistat联合阿扎胞苷一线治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和低粒细胞急性髓系白血病（AML）的3期临床试验（Pevonedistat-3001）未达预设主要终点——无事件生存率（EFS）对比阿扎胞苷单药治疗无显著差异，安全性与先前报导一致。

无事件生存率中的事件被定义为：1.AML参与者死亡；2.高风险MDS、CMML参与者死亡或转化为AML，以先发生者为准。

武田肿瘤及细胞治疗事业部负责人Chris Arendt博士表示，感谢参与试验的患者，同时武田对此结果感到失望，但仍在深入研究临床数据，以期为该领域患者开发潜在疗法提供帮助，武田仍然致力于在相关领域进行研究，以期改善癌症患者生活。

Pevonedistat是首个（first-in-class）NEDD8激活酶（NAE）抑制剂，对NAE的抑制会阻断特定蛋白的修饰，从而扰乱细胞周期进程和细胞存活，导致癌细胞死亡。

Pevonedistat先前被寄予厚望，有潜力成为十多年来首个治疗HR-MDS患者的创新药物。在治疗HR-MDS患者的2期临床试验（Pevonedistat-2001）中，pevonedistat联合阿扎胞苷治疗组总生存期（OS）达到 23.9个月，显著高于阿扎胞苷单药治疗组19.1个月。Pevonedistat因此于2020年7月获FDA授予治疗高风险骨髓增生异常综合征的突破性疗法认定。

MDS是一种罕见的骨髓相关癌症，由骨髓内不规则的血细胞生成引起。这种癌症最常见于老年患者，诊断年龄中位数为60-74岁。国际预后评分系统（IPSS-R）定义高风险疾病为中、高或非常高的风险，患者预后较差。约40%的HR-MDS患者转化为另一种预后较差的侵袭性癌症急性髓系白血病（AML）。

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