Pevonedistat是首个(first-in-class)NEDD8激活酶(NAE)抑制剂,对NAE的抑制会阻断特定蛋白的修饰,从而扰乱细胞周期进程和细胞存活,导致癌细胞死亡。
欢迎关注凯莱英药闻
9月2日,武田宣布旗下NEDD8激活酶(NAE)抑制剂Pevonedistat联合阿扎胞苷一线治疗高风险骨髓增生异常综合征(HR-MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和低粒细胞急性髓系白血病(AML)的3期临床试验(Pevonedistat-3001)未达预设主要终点——无事件生存率(EFS)对比阿扎胞苷单药治疗无显著差异,安全性与先前报导一致。
无事件生存率中的事件被定义为:1.AML参与者死亡;2.高风险MDS、CMML参与者死亡或转化为AML,以先发生者为准。
武田肿瘤及细胞治疗事业部负责人Chris Arendt博士表示,感谢参与试验的患者,同时武田对此结果感到失望,但仍在深入研究临床数据,以期为该领域患者开发潜在疗法提供帮助,武田仍然致力于在相关领域进行研究,以期改善癌症患者生活。
Pevonedistat是首个(first-in-class)NEDD8激活酶(NAE)抑制剂,对NAE的抑制会阻断特定蛋白的修饰,从而扰乱细胞周期进程和细胞存活,导致癌细胞死亡。
Pevonedistat先前被寄予厚望,有潜力成为十多年来首个治疗HR-MDS患者的创新药物。在治疗HR-MDS患者的2期临床试验(Pevonedistat-2001)中,pevonedistat联合阿扎胞苷治疗组总生存期(OS)达到 23.9个月,显著高于阿扎胞苷单药治疗组19.1个月。Pevonedistat因此于2020年7月获FDA授予治疗高风险骨髓增生异常综合征的突破性疗法认定。
MDS是一种罕见的骨髓相关癌症,由骨髓内不规则的血细胞生成引起。这种癌症最常见于老年患者,诊断年龄中位数为60-74岁。国际预后评分系统(IPSS-R)定义高风险疾病为中、高或非常高的风险,患者预后较差。约40%的HR-MDS患者转化为另一种预后较差的侵袭性癌症急性髓系白血病(AML)。
版权说明:本文来自凯莱英,感谢关注、转发。欢迎媒体/机构转载,转载请注明来自“凯莱英药闻”。
不感兴趣
看过了
取消
人点赞
人收藏
打赏
不感兴趣
看过了
取消
您已认证成功,可享专属会员优惠,买1年送3个月!
开通会员,资料、课程、直播、报告等海量内容免费看!
打赏金额
认可我就打赏我~
1元 5元 10元 20元 50元 其它打赏作者
认可我就打赏我~
扫描二维码
立即打赏给Ta吧!
温馨提示:仅支持微信支付!
已收到您的咨询诉求 我们会尽快联系您