矮小症患儿,不用每天打针也能长高!新药助力加快增高

2021
09/01

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  近日,美国FDA批准了Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)上市,用于治疗1岁以上、体重至少11.5kg的生长激素缺乏症(GHD)患者,这些患者因内源性生长激素(GH)分泌不足而出现生长障碍。

  Skytrofa是FDA批准的首个通过每周一次的注射,来持续释放并递送生长激素的针剂。

  ▌矮小症患儿,每天要打“增高针”?

  生长激素缺乏症(GHD),又称垂体性侏儒症,是一种以身材矮小和代谢并发症为特征的罕见病。

  该病主要由下丘脑-垂体前叶功能障碍,导致生长激素分泌不足引起的生长障碍,表现为儿童身高低于同龄正常健康儿童的平均身高的2个标准差(2SD)以上。

  患儿体内缺乏生长激素,不仅严重影响身高,还会导致儿童内分泌失衡,导致肥胖或者影响发育。

  GHD患儿出生时身长正常,约5个月后出现生长减慢,1-2岁时较为明显。而且,随年龄的增长,生长缓慢程度也增加。需要注意的是,GHD患者智力正常。

  目前,GHD的标准疗法是重组人生长激素(rhGH)替代治疗,来帮助孩子“增高”。不过,大部分患者需要每天注射药物,大大增加了患者治疗上的负担,降低患者的依从性。

  ▌每周注射一次的Skytrofa

  Skytrofa是一种每周注射一次的长效生长激素前药,可释放与日常标准疗法中相同的生长激素。

  该药包含一种新型自动注射器。首次从冰箱中取出后,家庭可将药物在室温下储存长达6个月。

  Skytrofa的推荐剂量为0.24mg/kg,不过,药物里面的一次性预装药筒中有九种剂量强度,方便根据孩子的体重和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)来灵活调整剂量。

  此外,该药使得患者从每天注射转换为每周注射,每年注射的天数减少高达86%。

  截至目前,Skytrofa已在300多名GHD儿童进行了研究,部分患者用药已超4年。

  值得一提的是,Skytrofa在中国的3期试验也正在进行中,用于治疗儿童GHD。同时,该药在成年GHD患者中的全球3期临床试验也在进行中。

  ▌年身高增长速度增加,“长不高”的孩子长高了

  这一批准基于3期heiGHt试验的积极结果。这是一项为期52周的、全球随机、开放标签、活性对照试验,入组了161例GHD初治儿童,旨在评估每周一次的Skytrofa与每日一次生长激素治疗的效果。

  主要终点是第52周时患者的年身高增长速度(AHV)。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗hGH抗体的发生率、身高SDS的变化等。

  结果显示:

  第52周时,Skytrofa治疗组与对照组的年身高增长速度(AHV)差异为0.9 cm/年;Skytrofa组为11.2 cm/年,对照组为10.3 cm/年。

  在这项试验中,Skytrofa达到了AHV的非劣效性的主要终点,且安全性良好。

  近30年来,生长激素缺乏症患者的标准疗法是每日注射一次生长激素疗法。而每周注射一次的Skytrofa不仅可以减轻患者的治疗负担,还有望成为新的标准疗法。

  此外,另外一种长效人生长激素Somatrogon,也已经向FDA递交生物制品许可申请(BLA),用于治疗GHD儿童患者。

  Somatrogon也是一种长效、每周一次的治疗选择,有助于减轻GHD儿童治疗的负担。

  参考资料:

  https://www.biospace.com/article/fda-greenlights-ascendis-skytrofa-for-pediatric-growth-hormone-deficiency/

  haoeyou.com/qita/20210831/6670.html


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关键词:
生长激素,矮小症,新药,身高,剂量,药物,治疗,试验

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