CRISPR基因编辑技术自问世以来,就表现出其他基因编辑技术无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。
撰文|nagashi
编辑|王多鱼
排版|水成文
2021年8月20日,张锋教授创立的基因编辑公司Editas Medicine宣布了一项名为SLEEK(SeLection by Essential-gene Exon Knock-in)的新型基因编辑技术的实验数据,该技术可以在基因组的特定位置以接近100%的效率敲入功能性基因,这是在多种细胞类型的基因编辑领域中最高的效率。
CRISPR基因编辑技术自问世以来,就表现出其他基因编辑技术无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。如今,CRISPR技术已被应用于精确基因组编辑和转录调控等一系列科学研究,这使得科学家能够“随意”操纵基因序列。
但值得注意的是,许多CRISPR基因编辑技术是以一种破坏基因的方式将其失活。我们以CRISPR-Cas9为例,Cas9蛋白识别与向导RNA(gRNA)互补的基因位点并将其切割,激发真核细胞的基因修复途径——非同源末端连接修复(NHEJ)和同源重组修复(HDR),最终导致基因突变而失去原有的功能,从而达到将基因敲除(Knock out)的目的。
尽管在实现基因破坏方面取得了重大进展,但高效的基因敲入仍然是基因编辑领域的重大挑战。
为了解决这一挑战,Editas公司开发出新型基因编辑技术——SLEEK,并在冷泉港实验室基因组工程——CRISPR前沿会议上发布了相关数据。
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