张锋创立的Editas公司推出新型基因编辑技术SLEEK,基因敲入效率接近100%!

2021
08/27

+
分享
评论
生物世界
A-
A+

CRISPR基因编辑技术自问世以来,就表现出其他基因编辑技术无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。

撰文|nagashi

编辑|王多鱼

排版|水成文


2021年8月20日,张锋教授创立的基因编辑公司Editas Medicine宣布了一项名为SLEEK(SeLection by Essential-gene Exon Knock-in)的新型基因编辑技术的实验数据,该技术可以在基因组的特定位置以接近100%的效率敲入功能性基因,这是在多种细胞类型的基因编辑领域中最高的效率。



CRISPR基因编辑技术自问世以来,就表现出其他基因编辑技术无可比拟的优势,并深刻改变了基因编辑领域乃至整个生命科学的研究模式。如今,CRISPR技术已被应用于精确基因组编辑和转录调控等一系列科学研究,这使得科学家能够“随意”操纵基因序列。


但值得注意的是,许多CRISPR基因编辑技术是以一种破坏基因的方式将其失活。我们以CRISPR-Cas9为例,Cas9蛋白识别与向导RNA(gRNA)互补的基因位点并将其切割,激发真核细胞的基因修复途径——非同源末端连接修复(NHEJ)和同源重组修复(HDR),最终导致基因突变而失去原有的功能,从而达到将基因敲除(Knock out)的目的。


尽管在实现基因破坏方面取得了重大进展,但高效的基因敲入仍然是基因编辑领域的重大挑战。


为了解决这一挑战,Editas公司开发出新型基因编辑技术——SLEEK,并在冷泉港实验室基因组工程——CRISPR前沿会议上发布了相关数据。


SLEEK基因编辑技术的原理图

Editas公司的这项SLEEK技术是基于AsCas12a核酸酶开发的,这种工程化的核酸酶的非同源末端连接修复(NHEJ)编辑率很高且不会引入indel基因突变,从而使得高比例的敲入效率成为可能。

最新的临床前数据表明,Editas公司利用SLEEK技术在包括诱导多能干细胞、T细胞和NK细胞在内的各种临床相关靶细胞中敲入多个临床相关的基因,并观察到超过90%的敲入效率。


在iPSCs细胞中,SLEEK技术实现了>95%的基因敲入效率并确保了这些敲入基因的表达。

Editas Medicine执行副总裁兼首席科学官Mark S. Shearman博士表示:“我们发现SLEEK技术具有巨大的潜力,它可以在基因组的特定位置接近100%地敲入功能性基因,我们认为这是在多种细胞类型的基因编辑领域中最高的。”

SLEEK技术可以高效率地敲入基因,同时也确保了这些敲入基因的表达。从这一点来看,SLEEK技术将促进基因编辑细胞药物的大幅改进,包括新的CAR-T和CAR-NK细胞疗法。这可能会使下一代癌症免疫细胞疗法和其他严重疾病的发展成为可能

多重基因编辑,产生最好的细胞疗法

Mark S. Shearman博士表示,他相信SLEEK技术是实现下一代细胞治疗药物高效多基因敲入的最佳方法,目前Editas公司正在许多肿瘤项目中利用这项技术,包括各种实体肿瘤的治疗。

不仅如此,除了介绍SLEEK技术之外,Editas公司还展示了其名为CALITAS的算法和软件的海报。可用于识别潜在脱靶位点。Editas Medicine 还向科学界免费提供了CALITAS。

网址:https://github.com/editasmedicine/calitas

关于Editas Medicine

Editas Medicine 致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中,创始人为CRISPR基因编辑技术奠基人之一的张锋,该公司在将CRISPR系统用于真核细胞的基因编辑工具开发方面做出了最前沿的探索。

作为一家领先的基因组编辑公司,Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统的力量和潜力转化为全球严重疾病患者强有力的治疗方法。

2020年3月4日,Editas Medicine 治疗先天性黑蒙症10型(LCA10)的I/II期临床试验完成首例患者给药。这是全球首个在体CRISPR基因编辑临床试验,也是全球首例CRISPR基因编辑的在体给药。

Editas Medicine 于2016年2月3日在纳斯达克上市,是全球CRISPR基因编辑领域首家上市公司,上市时市值约为8亿美元,目前市值约为45亿美元。
本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
细胞,基因,编辑,技术,公司

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!