ganaxolone结节性硬化综合征II期临床结果优异

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美国东部时间8月17日，创新药开发公司Marinus Pharmaceuticals宣布旗下GABA正向别构调节剂ganaxolone治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫患者的II期临床试验（n=23）顶线结果。

主要终点：TSC患者28天发作频率相对基线平均减少16.6%。

次要终点：30.4%的患者癫痫发作减少了50%或更多。

此外，局灶性发作患者（n=19）的局灶性发作频率平均降低25.2%，局灶性发作是TSC患者最常见的发作类型；同时服用依维莫司的患者中，TSC相关癫痫发作至少减少50%的患者比例为36.4%，同时服用大麻二酚的患者为25.0%。

安全性方面：ganaxolone耐受性良好，最常见的不良事件为嗜睡，与先前的试验一致。值得一提的是试验中还报告了一例与治疗相关的严重癫痫不良事件。

Marinus将于4季度开展治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫患者的III期临床试验（n=160）。

结节性硬化症（TSC）又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、皮肤、周围神经、肾等多器官受累，临床特征是面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退。发病率约为1/6000活婴，男女之比为2：1。

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