FDA授予CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格

2021
08/20

+
分享
评论
医伴旅
A-
A+

UNIVERSAL项目正在美国的11个中心进行,正在招募多发性骨髓瘤患者。

作者:医伴旅

CAR-T疗法,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是指人为给T细胞加入特定抗原的受体,使T细胞行使特异的杀伤功能,当加入癌细胞表面的抗原时,T细胞就可以特异的和癌症细胞结合,从而通过细胞杀伤作用来杀伤癌细胞。

Allogene Therapeutics公司宣布,FDA已授予异体CAR-T细胞疗法ALLO-715孤儿药的资格,用于治疗多发性骨髓瘤患者。

2021年4月,FDA授予了ALLO-715再生医学先进疗法(RMAT)指定,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。RMAT指定旨在加速研究性产品的开发和审查过程。如果一种药物计划用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病,它就有资格获得RMAT指定。

正在进行的UNIVERSAL一期试验(NCT04093596)的数据显示,当该疗法以320 x 106个CAR细胞的剂量加上ALLO-647淋巴清除方案进行治疗时,出现了60%的总缓解率(ORR),其中40%的患者出现了非常好的部分缓解。

UNIVERSAL项目正在美国的11个中心进行,正在招募多发性骨髓瘤患者。

在该试验的剂量递增部分,患者分为4组,通过不同剂量的单一输注来检查治疗效果,分别为:40 × 106、160 × 106、320 × 106或480 × 106 CARs。淋巴清除方案包括:每日30 mg/m2氟达拉滨(F)+每日300 mg/m2环磷酰胺(C),给药3天,联合13-30mg的ALLO -647(A;FCA)或环磷酰胺加ALLO -647(CA)。

截止到2020年10月30日,有26名患者参与了试验。40 x 106的CARs+FCA治疗组以及160 x 106的CA治疗组均使用了低剂量的ALLO-647,没有观察到反应。

在接受160×106的CARs与低ALLO-647治疗的4名患者中,ORR为50%。在3名接受480 x 106的CARs和低ALLO-647 FCA治疗的患者中,ORR为33%;在3名接受320 x 106的CARs和低ALLO-0647 CA治疗的患者中,这一比率为67%。

该疗法的大多数毒性为1级或2级,不良反应包括细胞因子释放综合症(45%)和ALLO-647的输液相关反应(23%)。为了控制CRS,19%的患者接受了托珠单抗(tocilizumab,Actemra)治疗,10%的患者接受了类固醇治疗。

42%的患者出现了感染,其中13%的患者出现了3级反应。3%的患者死于与进展性疾病和CA调理方案有关的真菌性肺炎。没有出现神经毒性和移植物抗宿主疾病。

我们期待CAR-T细胞疗法ALLO-715可以早日应用到临床治疗中,治愈更多的多发性骨髓瘤患者。


本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
多发性骨髓瘤,CARs,环磷酰胺,FDA,抗原

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!