“不死癌症”红斑狼疮,新药Saphnelo上市,显著改善症状

2021
08/06

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  近日,FDA批准Saphnelo(Anifrolumab-fnia)上市,用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮(SLE)成年患者。

  Saphnelo是首款获批的I型干扰素受体拮抗剂,也是十多年来唯一一款针对系统性红斑狼疮患者的新疗法。

  ▌“不死癌症”系统性红斑狼疮

  系统性红斑狼疮(SLE)是一种典型的自身免疫性结缔组织病,也是最常见的狼疮类型,主要临床特点是全身多系统多脏器受累、反复的复发以及导致器官功能受损。

  该病在女性中发病率远大于男性,占比约1:9。其中,肾脏是最常被累及的器官。

  系统性红斑狼疮的发病机制复杂,与环境、雌激素、遗传等有多因素有关。它影响全身器官,临床表现多样,并导致一系列症状,包括疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发热等。

  其中,超过50%的SLE患者会出现由疾病进展或现有治疗而引起的永久性器官损伤,加剧疾病相关症状,并增加死亡风险。全世界至少有500万人患有狼疮。

  目前,这种疾病主要通过非甾体抗炎药、皮质激素类、靶向治疗、免疫调节剂等治疗。

  不过,由于该病临床表现多样,且多较严重,加上部分患者由于长期用药带来了严重的副作用,危及生命,亟需更好的创新疗法。

  ▌I型IFN受体拮抗剂:Saphnelo

  Saphnelo是一种全人源单克隆抗体,可与I型干扰素受体的亚基1结合,阻断I型干扰素(IFN)的相关活性,包括IFN-α、IFN-β和IFN-κ等。

  I型IFN是参与调控SLE炎症通路的细胞因子,在狼疮的病理生理学中起核心作用。

  大多数成年SLE患者的I型IFN信号高表达,这与疾病活动性和严重程度增加有关。

  ▌患者症状显著改善,多项试验结果惊艳!

  这一批准是基于两项3期TULIP试验和一项2期MUSE试验的积极数据。

  结果显示:

  · 与安慰剂相比,接受Saphnelo治疗的患者器官系统(包括皮肤和关节)的整体疾病活动方面均有下降;而且,两组患者接受口服皮质类固醇(OCS)的使用频率持续减少。

  TULIP-1、TULIP-2和MUSE

  Saphnelo的所有三项试验(TULIP-1、TULIP-2和MUSE)均是在接受标准治疗的中重度SLE患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。标准治疗包括以下至少一项:OCS、抗疟药和免疫抑制剂(甲氨蝶呤、硫唑嘌呤或霉酚酸酯)。

  在TULIP-1试验中,457名患者按照1:2:2的比例随机分配,根据SLE响应者指数4(SRI4)综合指标显示,该试验未达到其主要终点。

  在TULIP-2试验中,362名患者按照1:1的比例随机分配,接受300mg的Saphnelo和安慰剂治疗。旨在通过基于BILAG的综合狼疮评估量表评估Saphnelo在降低疾病活动性方面的作用。

  发表在《新英格兰医学杂志》上结果显示:

  与安慰剂相比,Saphnelo治疗组患者在多个功效终点均显示出优势。

  治疗组中有47.8%的患者症状显著改善,显著优于安慰剂组的31.5%。此外,更多患者实现口服皮质类固醇使用的持续减少。

  而在2期MUSE试验中,305名患者随机分配接受300mg/1000mg的Saphnelo以及安慰剂治疗。

  结果显示:

  ① 与安慰剂相比,治疗组的多个疗效终点均有显著改善。

  ② 此外,Saphnelo还在I型干扰素起关键作用的其他疾病的临床试验中进行研究,包括狼疮性肾炎、皮肤红斑狼疮和肌炎。

  I型干扰素受体拮抗剂Saphnelo的获批,为中度至重度系统性红斑狼疮患者带来了一种新的有效疗法,不仅能显著减少患者的整体疾病活动,同时还减少了皮质类固醇的使用。

  参考资料:

  https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/saphnelo-approved-in-the-us-for-sle.html

  haoeyou.com/pifuzhuankejibing/20210806/6571.html

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关键词:
患者,疾病,治疗,安慰剂,试验

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