葛兰素史克出资7亿美元与Alector合作开发治疗痴呆症药物

2021
08/03

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医伴旅
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痴呆症是一种慢性、全身性、不可逆性的认知功能衰退的疾病。额颞痴呆症是指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常,占痴呆症的10%。

作者:医伴旅

葛兰素史克公司出资7亿美元与Alector公司合作开发了两种“免疫神经学”药物,数周后,Alector公司公布了这两种药物的早期数据,表明这种治疗方法可以减缓遗传性痴呆症的进展。


2期试验数据仅来自9例患有额颞痴呆(FTD)的患者,FTD是由颗粒蛋白前体基因突变引起的。颗粒蛋白前体基因编码一种同名蛋白质,该蛋白质在神经元健康和溶酶体(参与清除细胞废物的细胞器)功能中发挥作用。颗粒蛋白前体水平低是导致FTD的已知原因,FTD是一种进展迅速的痴呆症,通常发生在中老年人身上(40岁或50多岁)。


该研究发现,在12例症状性痴呆症患者中,每月服用一次AL001,7例患者的血液和脑脊液中的颗粒蛋白前体恢复到正常水平。


在该研究中,还在尚未出现症状的颗粒蛋白前体突变患者和携带C9orf72基因突变的FTD患者测试了AL001。患者将接受AL001治疗96周(近两年)。


与遗传FTD倡议组织开展的一项研究中的对照组相比,这项2期研究发现,AL001治疗使疾病进展减缓了47%。对照组患者的痴呆症症状在一年内增加了6.4分,而接受AL001治疗的患者,增加了3.4分。


Alector首席医疗官Robert Paul博士表示:“AL001显示出持久的靶向活性,可以将颗粒蛋白前体恢复到正常水平。AL001治疗能减缓痴呆症的进展,在不同生物标志物中可以观察到持续改善,所有这些都增强了我们对AL001的信心。”


AL001正在进行3期试验,试验对象是存在颗粒蛋白前体突变的患者,他们有FTD风险或已经出现症状。葛兰素史克公司(预付7亿美元)与Alector公司达成了一项研发与商业化交易,即合作开发AL001疗法以及第2种“免疫神经学”药物AL101,葛兰素史克承诺,如果一切按计划进行,两种药物都能上市,将提供15亿美元。


AL001和AL101疗法不是针对有毒蛋白质(如淀粉样β蛋白)的积累,而是旨在利用人体自身的免疫系统来对抗神经退行性疾病。


额颞痴呆症没有特效的治疗方法,一般为支持性治疗。例如,治疗环境应该明亮、愉快和熟悉。AL001和AL101如果能顺利上市,将改变额颞痴呆症治疗现状,惠及更多患者。


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关键词:
葛兰素史克,额颞痴呆症,FTD,药物,减缓,疾病

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