“基因编辑婴儿”丑闻曝光两年后,WHO终于出手了

2021
07/24

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2021年7月12日,世界卫生组织(WHO)下属专家委员会发布《人类基因组编辑管治框架》和《人类基因组编辑建议》,首次提出了将人类基因组编辑作为公共卫生工具的全球建议,并论证了其安全性、有效性和伦理。

2021年7月12日,世界卫生组织(WHO)下属专家委员会发布《人类基因组编辑管治框架》和《人类基因组编辑建议》,首次提出了将人类基因组编辑作为公共卫生工具的全球建议,并论证了其安全性、有效性和伦理。
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人类基因组编辑技术(Human Genome Editing)能够让人类对目标基因进行“编辑”,科学家能够通过改变DNA,就像剪刀一样,在特定位置切割DNA,也可以移除、添加或替换被切割的DNA,进行基因编辑,从而改变身体特征,如眼睛颜色和疾病风险,在治疗某些遗传性疾病时具有无可比拟的优势。
 
基因编辑,可分为体细胞基因编辑(不可遗传)和种系基因编辑(可遗传的)当前,各界对体细胞基因编辑普遍持支持态度,因为这种改变只会影响自身健康,而不会影响到后代以及种系基因组。

2018年11月,第二人类基因组编辑国际峰会上,与会人员普遍认为体细胞基因编辑对治疗血友病、艾滋病、癌症、阿尔茨海默病等显著有益。
 
人类基因组编辑的潜在好处包括更快和更准确的诊断,更有针对性的治疗和预防遗传疾病。体细胞基因疗法涉及修改患者的DNA以治疗或治愈疾病,已成功用于治疗艾滋病毒、镰状细胞病和甲状腺素运载蛋白淀粉样变性。这项技术还可以极大地改善多种癌症的治疗。
 
与其他基因编辑技术相比,2009年发明的CRISPR/Cas9技术更易于操作扩展性也更强,更简单、更快、更便宜且更准确,因此迅速成为了科研领域的宠儿。
CRISPR基因编辑示意图  来源:Genome Research Limited

就在上个月,6月26日,NEJM发表了首个人体内CRISPR基因编辑治疗 I 期临床试验结果,疗法安全有效。在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果,这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据,是基因编辑技术中一个里程碑式的事件。

可以说,基因编辑技术在推动很多疾病治疗方面卓有成效。2015年,伦敦大学学院的研究人员对英国一岁的Layla进行基因编辑治疗,采用体细胞基因疗法帮助她成功对抗白血病,成为世界上首个接受基因工程免疫细胞治疗的病例。
 
科学家采用的是一种称为 TALENs 的基因组编辑技术。在此之前,研究人员发现经过修饰的细胞具有抗癌作用,但仅在患有白血病的小鼠身上进行了测试。最终,医生尝试了很多治疗方法,只有这种疗法挽救了Layla的生命。
接受了基因工程免疫细胞治疗的侵袭性白血病患儿Layla Richards 来源:theguardian
 
像 Layla 接受的那种治疗仍然是实验性的,因为科学界和政策制定者仍然必须解决围绕基因组编辑的技术障碍和伦理问题。
 
基因编辑存在一些风险,例如,种系和可遗传的人类基因组编辑会改变人类胚胎的基因组,并可能传递给后代,从而改变后代的特征。

目前开展的基因治疗试验属于体细胞基因编辑,2018年震惊世界的基因编辑婴儿事件则属于种系基因编辑。相比于体细胞基因编辑,种系基因编辑极具争议,因为它会导致一系列生物伦理问题。
 
基因编辑技术为大众所熟知也是在2018年,时任中国南方科技大学副教授的贺建奎,他的团队通过基因编辑技术,对一对双胞胎婴儿胚胎细胞的基因进行了改造,产下一对具备先天艾滋病免疫能力的“健康”双胞胎。

此举在国际社会引起轩然大波,人们普遍对其中所涉及的伦理和医学所产生的严重负面后果表示极大担忧。
 
人体基因编辑示意图  来源:BBC截图
 
最终,于2019年12月30日,深圳市南山区法院一审宣判,裁定被告人贺建奎等人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动,构成非法行医罪。法院判处贺建奎有期徒刑三年,罚款人民币300万元。
 
中国科学院生物与化学交叉研究中心研究员陈椰林曾表示,贺建奎的实验引起巨大争议的原因,是CRISPR技术的“脱靶效应”很明显(脱靶效应是指未能达到预先设定的目标,有所偏移的现象),导致实验风险巨大。

CRISPR基因编辑技术开发者之一,美国加利福尼亚大学伯克利分校教授詹妮弗·杜德纳(Prof Jennifer Doudna)亲自到香港听取贺建奎的说法后也大表不安,觉得其技术遭贺建奎“玩弄”。由此,国际上要求对基因编辑工作进行全球治理和监管的呼声日渐强烈。
 
基因编辑技术原本是一件利器,用得其所可以为很多病患带来希望,但绝不是可以随意“玩弄”的技术。
 
事实上,早在2015年12月举行的第一届人类基因组编辑国际峰会上,各国学者就已达成共识:除非安全性、有效性问题已得到解决,除非社会认可,否则不得进行任何基因编辑婴儿的临床应用。贺建奎的做法显然违背了上述宗旨,为针对人类基因编辑研究的监管提出了挑战。

此次WHO发布的报告就九个独立领域的人类基因组编辑的治理和监督提出了建议,包括人类基因组编辑注册;国际研究和医疗旅行;非法、未注册、不道德或不安全的研究;知识产权;以及教育、参与和赋权。这些建议侧重于在所有国家建设能力所需的系统层面改进,以确保人类基因组编辑被安全、有效和合乎道德地使用。
 
这些报告还提供了一个新的治理框架,确定了具体的工具、机构和场景,以说明在实施、监管和监督人类基因组研究方面的实际挑战。
 
自2018年的“基因编辑婴儿”事件以来,围绕着基因编辑的讨论不绝于耳。这项技术的突破,同时也让大家充满了期待与担忧。
 
基因编辑是划时代技术,是魔剪,但这个是魔是恶魔,还是祛除恶魔,就看人类往哪里走了,无论怎么说,基因编辑都是面向未来的技术,也许有一天,我们会在路上发现很多具有超能力的基因编辑人,也许并不奇怪。
 
参考资料:
1.CRISPR gene editing in human embryos wreaks chromosomal mayhem.Nature 583, 17-18 (2020).DOI:10.1038/d41586-020-01906-4
2.Quest to use CRISPR against disease gains ground.Nature 577, 156 (2020).DOI:10.1038/d41586-019-03919-0
3.CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.NEJM.June 26, 2021
DOI: 10.1056/NEJMoa2107454
4.https://www.who.int/publications/i/item/9789240030404
5.https://www.who.int/publications/i/item/9789240030060
6.https://news.un.org/zh/story/2019/11/1045341
7.https://www.who.int/zh/news/item/12-07-2021-who-issues-new-recommendations-on-human-genome-editing-for-the-advancement-of-public-health
8.https://www.genome.gov/about-genomics/policy-issues/what-is-Genome-Editing
9.http://www.siis.org.cn/Research/Info/4687
10.https://www.timedoo.com/5845.html
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关键词:
基因组,体细胞,基因,婴儿,丑闻,曝光

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