造血干细胞移植并发症,迎来新药Rezurock,缓解率75%

2021
07/22

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造血干细胞移植是目前治疗恶性血液性疾病的主要手段之一,但是也有副作用。移植物抗宿主病(GVHD)就是并发症之一。

  近日,美国FDA宣布,批准ROCK2抑制剂Rezurock(Belumosudil)上市,用于治疗12岁及以上的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者,这些患者先前至少接受过两种全身性治疗。

  这是首个也是目前唯一一个获得FDA批准的ROCK2抑制剂,ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要作用。

  ▌造血干细胞移植严重并发症—GVHD

  造血干细胞移植是目前治愈恶性血液性疾病的主要手段之一,而移植物抗宿主病(GVHD)则是异基因造血干细胞移植后的一种严重并发症,约占30%-70%,且近些年来发病率逐渐上升。

  异基因造血干细胞移植,是将一个人的造血干细胞植入另一个人体内,相当于把另一个人的免疫系统也一并移植了。如果双方能和平共处便可相安无事;如果不行,就会拼个你死我活,引起严重并发症——移植物抗宿主病。

  在cGVHD中,移植的免疫细胞攻击宿主的健康细胞,导致多个组织发生炎症和纤维化,累及皮肤、口腔、关节、肝、肺、食道和胃肠道等。

  此外,GVHD的临床表现多样,部分特征类似于自身免疫及其他免疫疾病,如硬皮病、干燥综合征、原发胆汁性肝硬化、慢性免疫缺陷症等。

  慢性GVHD的临床治疗选择十分有限,一线治疗的有效率约50%,多数患者仍需更换二线甚至多线治疗,给患者带来沉重的治疗负担,影响生活质量。

  今年2月,鲁索替尼(Ruxolitinib)递交了治疗cGVHD患者的新药申请,有望成为这类患者的潜在治疗选择。

  ▌ROCK2抑制剂:Rezurock

  Rezurock是一种口服选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂,ROCK2是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路。

  该药通过抑制ROCK2,进而下调过度活化的T辅助细胞(Th17),并增强调节性T细胞(Treg)功能,重建免疫应答。

  先前,FDA曾授予Rezurock突破性疗法认定和优先审查资格,用于治疗cGVHD。

  此外,该药还在治疗系统性硬化症(SSc)成年患者的临床试验中进行评估。去年获得FDA授予的“孤儿药”资格,治疗SSc。

  ▌临床试验结果亮眼,患者总缓解率75%!

  这一批准是基于一项名为ROCKstar(KD025-213)的临床试验的积极结果。

  ROCKstar是一项随机、开放标签、多中心关键试验,旨在评估口服Rezurock的安全性和有效性。入组的65名cGVHD患者,先前接受过2~5次的全身治疗失败。

  结果显示:

  Rezurock治疗组患者达到75%的总缓解率(ORR),其中完全缓解率为6%,部分缓解率为69%。

  中位缓解持续时间为1.9个月(定义为首次缓解到出现疾病进展、死亡或需要使用新全身性治疗的时间)。

  而首次出现缓解反应的中位时间为1.8个月;62%应答患者在缓解后至少12个月内不需要新的全身性疗法。

  ROCK2抑制剂Rezurock在慢性GVHD患者中显示出强大而持久的缓解,且安全性和耐受性良好。慢性移植物抗宿主病患者迎来了一种全新的治疗选择。

  参考资料:

  https://www.marketwatch.com/press-release/us-fda-grants-full-approval-of-rezurocktm-belumosudil-for-the-treatment-of-patients-with-chronic-graft-versus-host-disease-cgvhd-2021-07-16

  haoeyou.com/qita/20210721/6503.html


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关键词:
造血干细胞,cGVHD,并发症,抑制剂,移植物,新药,移植

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