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在RNA水平上修复基因，RNA编辑公司Shape获1.12亿美元融资

2021
07/20
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生物世界
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除了 Intellia ，还有许多公司在探索新型基因编辑技术，例如刘如谦教授创立的 Beam Therapeutics 和 Prime Medicine。


撰文 | 王聪
编辑 | 王多鱼
排版 | 水成文

2021年7月15日，RNA编辑技术开发公司 Shape Therapeutics 宣布获得 Decheng Capital、Breton Capital 和 New Enterprise Associates 等公司的1.12亿美元融资，进一步提升其RNA编辑技术。

2021年，基因编辑公司发展走向快车道，就在上个月，Intellia Therapeutics 首次证明CRISPR基因编辑可以直接在人体内发挥作用，多家基因编辑公司因此股价上涨。除了 Intellia ，还有许多公司在探索新型基因编辑技术，例如刘如谦教授创立的 Beam Therapeutics 和 Prime Medicine。

而 Shape Therapeutics，则致力于研究RNA编辑。


Prashant Mali 博士曾在乔治·丘奇 （George Church） 实验室做博士后，研究CRISPR在人体内的应用。2018年成立 Shape Therapeutics 公司， 2019年11月， S hape  获得3550万美元A轮融资。

与 Editas Medicine、Intellia Therapeutics 和 CRISPR Therapeutics 等公司使用的基于CRISPR-Cas9的方法不同，Shape 不是直接编辑DNA，而是靶向RNA。通过这种方式，该公司可以开发治疗方法来解决由致病突变引起的错误或有毒蛋白质，而不会对人的DNA进行永久性改变，这种方式被认为具有更高的安全性。


对于单碱基突变，Shape 使用其RNA-Fix技术，利用腺苷脱氨酶作用于RNA，进行RNA编辑。此外，Shape 还可以使用其RNA-Skip技术，解决突变导致的终止密码子提前问题，恢复全长蛋白的产生。Shape 还有名为AAVid的AAV病毒载体研发平台。

参考资料：
https://shapetx.com/therapeutics-platform/


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关键词:
CRISPR,腺苷脱氨酶,病毒载体,RNA,DNA,基因,人体

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