国内首款CAR-T药来袭,有哪些值得特别关注的点?

2021
07/13

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医伴旅
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7月12日,有相关报道称,国家药监局(NMPA)于6月22日正式批准了复星医药开发的CAR-T药物——阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)上市,该批准将意味着肿瘤治疗进入新的时代。

CAR-T药物是一种以基因编辑技术为基础的细胞免疫疗法。CAR-T药物与大多数工业化大批量生产的药物不同,其工艺和质量要求非常高,成本也非常高。参照,美国市场CAR-T药物的定价为35~50万美元,阿基仑赛注射液在国内的定价将成为一个谜题。

什么是CAR-T?

T细胞是人体内具有免疫活性的一类细胞。CAR-T细胞通过基因工程技术将嵌合抗原受体(CAR)和 T细胞结合起来。嵌合抗原受体(CAR)能够识别其它细胞,例如肿瘤细胞表面的特定抗原。CAR-T疗法是通过患者自身T细胞的改造,在体外扩增、培养,最终回输到患者体内,实现定向杀伤癌细胞的治疗。

CAR-T疗法与常规疗法相比,效果往往更为显著,“治愈”癌症的可能性更大。目前全球已有5款CAR-T药获批上市,技术层面其中4款靶向CD19(B细胞表达的一种CD分子)和1款靶向BCMA(肿瘤坏死因子受体TNF家族成员),主要用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)、大B细胞淋巴瘤(DLNCL)、多发性骨髓瘤(MM)等血液肿瘤。

应用CAR-T药物的恶性肿瘤适应症越来越多。吉利德旗下 Kite公司开发的 Tecartus已成为第一个成功用于套细胞淋巴瘤(MCL)治疗的CAR-T药物。Abecma是 BMS旗下 Bluebird研发的第一款CAR-T药物,该药物是 BMS的 Bluebird公司在2021年3月研制的。

制备CAR-T药物需要通过收集 T细胞、 APH洗涤、 T细胞分离、冻存、激活、转导、扩增、收获与配置、产品检测等流程。CAR-T药生产与工业化生产相比,具有原料差异性大、批量小、批号多、保存条件苛刻等特点,造成生产成本高。

尽管CAR-T药物作为细胞疗法在病人体内可以长期存活,但是相应的治疗方法也更加复杂。CAR-T可能引起严重的副作用,如神经毒性、细胞因子风暴,给药后需要对病人的体征进行严密的检查,这也会增加用药成本。

这样CAR-T就成了昂贵的代名词,治疗成本按百万元人民币计算。据悉,2020年Kymriah的全球销售额为4.74亿美元,其中白血病与淋巴瘤适应症定价分别为47.5万美元和37.3万美元; 在美国市场定价为37.3万美元的Yescarta同期的全球销售额为5.63亿美元。

快速引进和上市的阿基仑赛注射液主要源于该产品在国外上市的先例,验证足够充分。截止2021年5月,复星凯特针对阿基仑赛注射液的研发费用已达6.75亿元。目前更多的阿基仑赛注射液适应症也正在开发中。国内目前正在进行诸如治疗非霍奇金淋巴瘤(r/r iNHL)等适应症的临床试验。

CAR-T疗法虽然前景广阔,但受技术和成本端的制约,本土CAR-T制药企业的市值并不高。七月九日,传奇生物的市值达56.77亿美元,折合367.95亿元人民币;而科济药业市值182.69亿港元,折合152.37亿元人民币;药明巨诺市值82.75亿元;在价格上,谁第一个突破,谁就会占上风。

不过不论哪家药企占据上风,要想在全球尤其是国内市场获得成功,迫切需要解决实体瘤的难题,同时大大降低治疗成本。这才是对患者来说最重要的事情,让我们共同期待。

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关键词:
阿基仑赛,适应症,注射液,药物,疗法,定价

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