FDA接受新药申请,治疗多发性神经病变,3个月注射一次!

2021
07/16

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  近日,美国FDA宣布,接受一种研究性RNAi疗法Vutrisiran的新药申请(NDA),用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病成年患者。预计2022年4月14日做出审批回复。

  该药一旦获批,只需要每季度皮下注射一次Vutrisiran,就可能逆转疾病的多发性神经病变。

  ▌hATTR淀粉样变性,患者生存期不足5年!

  遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性是一种由转甲状腺素蛋白(TTR)基因突变,导致变性蛋白在组织的积累的致命性疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生,通常是维生素A的载体。

  TTR基因出现变异会导致淀粉样蛋白的异常积累,并损害身体器官和组织,如周围神经和心脏,导致难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病,以及其他疾病表现。

  hATTR淀粉样变性发病率和死亡率很高,影响了全球5万多人。由于该病可能造成神经和心脏损伤,因此,确诊后的患者中位生存期为4.7年,而心肌病患者的生存期大大缩短(3.4年)。

  2018年,首款RNAi药物Patisiran(Onpattro)获FDA批准,成为首个治疗hATTR-PN患者的药物。Onpattro通过阻断TTR蛋白的生成来发挥作用,需要每3周静脉给药一次。

  ▌RNAi疗法:Vutrisiran

  RNAi(RNA干扰)是一种基因沉默的自然细胞过程,也是目前生物学和药物开发中最有前途和发展最快的前沿领域之一,有可能改变遗传病和其他疾病患者的治疗方案。

  而Vutrisiran是一种在研的皮下注射RNAi治疗药物,用于治疗ATTR淀粉样变,包括遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)淀粉样变。

  该药旨在靶向特定RNA,阻止野生型和变异的转甲状腺素(TTR)蛋白的生成。

  Vutrisiran利用专有的给药系统,可以增强效力和高代谢稳定性,只需每3个月皮下注射一次,有助于减少TTR蛋白的沉积,同时促进组织中TTR淀粉样沉积的清除,并潜在地恢复这些组织的功能。

  此前,Vutrisiran已获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道认定,用于治疗hATTR淀粉样变性的多发性神经病成年患者。

  ▌延缓患者神经病变损伤,临床试验达主要终点

  HELIOS-A是一项全球性、随机、开放标签的3期研究,用于评估Vutrisiran的有效性和安全性。

  该研究在22个国家的57个地点招募了164名hATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者。患者按3:1的比例随机接受每3个月皮下注射一次Vutrisiran(N=122)或每3周静脉输注一次Patisiran(N=42),持续18个月。主要终点是9个月时mNIS+7(神经病变损伤)评分相对于基线的变化。

  结果显示:

  在第9个月时,与安慰剂相比,Vutrisiran治疗组神经病变损伤评分与基线相比具有统计学意义上的显著差异。期待该药进一步的积极结果。

  创新RNAi疗法Vutrisiran一旦获批,不仅能延缓hATTR疾病的多发性神经病的病程进展,还将大大方便患者的治疗,为这类患者提供一种新选择。

  参考资料:

  https://www.marketwatch.com/press-release/alnylam-announces-us-food-and-drug-administration-acceptance-of-new-drug-application-for-investigational-vutrisiran-for-the-treatment-of-the-polyneuropathy-of-hereditary-attr-amyloidosis-2021-06-24

  haoeyou.com/shenjingxitongjibing/20210712/6464.html


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关键词:
FDA,淀粉样,神经病,新药,申请,神经,注射,治疗

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