因为安全问题,FDA暂停一项血友病细胞疗法临床试验,Sigilon股价大跌

2021
07/15

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生物世界
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撰文 | 王聪

编辑 | nagashi

排版 | 水成文


血友病(Hemophilia),是一类罕见的由血液中某些凝血因子缺乏导致的患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病,男女均可发病,但由于占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病,女性只有携带两个突变才会发病,而男性只有一个突变就会发病,因此绝大部分血友病患者为男性。


血友病是最常见的先天性出血性疾病,出血是该病的主要临床表现。患者往往因凝血因子不足而极易出血且极难凝血,因此,大多数患者都被长期限制活动,不能正常上学、外出游玩等,甚至于部分血友病重症患者需长期卧床,生活质量极其糟糕。


日前,FDA暂停了 Sigilon Therapeutics 公司的治疗血友病A型封装细胞疗法临床试验。受此影响,Sigilon 股价大跌25%。



Sigilon Therapeutics 开发的编号为 SIG-001 的血友病A型细胞疗法,旨在恢复患者产生凝血因子的能力,该疗法通过将产生凝血因子VIII的细胞封装到一种用半透性保护膜中,使其免受免疫系统攻击并防止在其周围产生疤痕组织,持续产生凝血因子VIII。


但是,这项3名血友病A型患者参与的临床试验中,接受最高剂量治疗的患者体内出现了针对凝血因子VIII的抗体,这意味着,患者自身的免疫系统将其视为外来物质并进行了攻击。


Sigilon 表示,FDA 已要求提供更多关于患者产生抗体的可能原因的信息,包括他们的家族史和最近的疫苗接种情况等等。

Sigilon 首席执行官 Rogerio Vivaldi 博士表示,目前正在 与监管机构和公司顾问合作,对这一事件进行彻底调查,以确认抗体的产生与 SIG-001 疗法之间是否存在因果关系。

Sigilon 于2015年成立于美国马萨诸萨州剑桥市,在著名风投机构 Flagship Pioneering 的支持下,Sigilon 发展迅速,并于2020年12月在纳斯达克上市。上市之初市值一度突破10亿美元,但如今已跌去80%。

Sigilon 的技术平台

Sigilon 的研发管线

血友病基因疗法

对于血友病, BioMarin 和罗氏子公司 Spark Therapeutics 都在进行基因疗法的研究。而在2017年,FDA就曾因患者死亡而暂停了赛诺菲的血友病基因治疗临床试验。

其中进展最为迅速的是 BioMarin ,2020年1 月,《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了 BioMarin 的血友病A型的基因治疗多年随访调查。15名接受AAV基因治疗的严重血友病A型患者,在治疗2-3年后,疗效十分显著,且没有出现其他严重副作用。

据了解, BioMarin 已向欧洲药品管理局和美国FDA递交该AAV疗法的上市申请。

图片来源:NEJM

参考资料:
https://sigilon.com/science/
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1908490

  


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关键词:
凝血因子,免疫系统,血友病,FDA,疗法,股价,抗体,治疗

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