中科西部干细胞研究院：国内首款CAR-T获批上市！免疫细胞治

根据中国国家药监局（NMPA）公示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛，代号：FKC876）正式获得批准，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

▲ 图片来源：NMPA官网

这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品，开启了免疫细胞治疗的全新时代。

益基利仑赛注射液（FKC876）是一款从吉利德旗下Kite引进的CAR-T细胞治疗产品，也就是引进自全球第二款上市的靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法Yescarta (Axicabtagene Ciloleucel)。

2017年10月，FDA批准Yescarta上市，这也是FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物，2018年8月，该疗法获欧洲药品管理局批准于欧洲上市。

全球癌症免疫细胞疗法的现状

CAR-T疗法被认为是最有前途的癌症治疗方法之一，它的上市开启了人类抗癌史的新里程碑。

截止目前，国际上已有五款CAR-T疗法获批上市，包括，诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta和Tecartus、BMS的Liso-cel以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma，除了Abecma是靶向BCMA，其他四款均为CD19 CAR-T细胞产品。

近日，国际著名期刊《自然》旗下子刊《自然综述-药物发现》的分析报告显示[1]，到2030年，全球CAR-T市场预计达至218亿美元，2024年至2030年的复合年增长率为22.1%。截止今年4月中旬，全球共有2073 种在研活性细胞治疗药物中，而CAR-T仍然是主流，较2020年增长35%，大多数（80%）管线处于临床前或临床1期阶段。

在2019年腾讯科学WE大会开幕前夕，权威癌症免疫学家、美国艺术与科学院院士、Carl June接受了媒体的采访。在采访中，他表示世界上10%的癌症是血液癌症，90%是固体瘤，像肺癌、胃癌等。他预测在5年之内，所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。

“癌症免疫疗法”登上了《科学》杂志封面

2018年“癌症免疫疗法”登上了《科学》杂志的封面[2]，封面照片暗示了为每位患者量身定制个性化治疗的希望。科学们正在努力扩大免疫疗法的应用范围，使更多的癌症患者受益。

本期Science封面

新一代癌症免疫疗法的主要代表为，使用药物促进患者利用自身免疫细胞对抗癌症，以及利用基因工程帮助患者利用T淋巴细胞来识别和攻击肿瘤，具体包括单克隆抗体类免疫检查点抑制剂以及小分子抑制剂、CAR-T细胞治疗等。2019年及2020年，CAR-T疗法相继亮我国进博会，引人注目。

CAR-T细胞疗法使用患者自体T细胞来帮助治疗癌症，尽管它已经被证明治疗晚期B细胞白血病和淋巴瘤非常有效，但数据显示近50%的癌症患者不能入选治疗方案或即使入选了也未能生产出足量的CAR-T细胞用于治疗。

这主要原因与免疫细胞的质量有关。大多数癌症治疗，如化疗和放疗，都会极大的破坏免疫系统，导致免疫细胞的数量和质量急降；

此外，在许多晚期癌症病例中，癌细胞会进入循环系统，“污染”健康的免疫细胞来源。

CAR-T细胞治疗需要大量的健康细胞，使用存储的癌前免疫细胞将极大地改善患者的预后，这也凸显了在健康时存储免疫细胞的重要性。

临床级细胞存储

CAR-T细胞疗法正在解决特定复发癌症中未被满足的需求，试验表明，一些患者表现出长期活性和高缓解率。迄今为止，CAR - T治疗的主要挑战包括制造、监管、定价等。分析师预测，随着技术的进步，CAR-T生产周期越来越短，以及临床试验提供更强有力的证据证明这种疗法的有效性，CAR-T细胞治疗将更加合理化发展。