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CRISPR诺奖得主又一家公司上市，开发下一代“现货”CAR-T疗法

2021

07/04

生物世界

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驯鹿生物（Caribou Biosciences）宣布将IPO，推动三种现货型（off-the-shelf）CAR-T 细胞疗法进入临床

撰文 | 王聪

当地时间7月1日，驯鹿生物（Caribou Biosciences）宣布将IPO，将募资1亿美元，推动三种现货型（off-the-shelf）CAR-T 细胞疗法进入临床，以及推进在 CAR-NK 细胞疗法方面的研究。

目前该公司进展最为迅速的是名为 CB-010 的CAR-T疗法，该疗法靶点为CD19，目前正在进行治疗 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 1 期临床试验。

驯鹿生物由CRISPR基因编辑奠基人、2020年诺奖得主 Jennifer Doudna 创立。

驯鹿生物的上市也是 Jennifer Doudna 继 Intellia Therapeutics 之后又一家上市公司。

今年，驯鹿生物（Caribou Biosciences）发展迅速，先是在2月10日，与制药巨头艾伯维达成合作，开发基于CRISPR-Cas12a的基因组编辑和细胞治疗技术，驯鹿生物获得4000万美元的现金预付款和股权投资，以及高达3亿美元的未来研发资金和里程碑付款。

之后在3月3日， 驯鹿生物 宣布完成1.15亿美元的C轮融资，资金将用于继续开发CRISPR技术，推进CRISPR基因编辑在癌症免疫疗法中的应用。

此外，Jennifer Doudna 创立的CRISPR基因编辑公司 Intellia Therapeutics 近日也取得了重大里程碑进展，6月26日，Intellia 公布了世界首个体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果，

2021年6月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了题为：CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 的临床实验论文。

诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 和再生元合作开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001，在6名患者的临床试验中安全有效。

据悉，这也是首个公布的体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果。通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的体内CRISPR疗法成功治疗了6名转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者。

该临床试验结果公布后，鼓舞了整个CRISPR基因编辑领域，相关公司股价纷纷大涨。

自2017年10月，FDA批准了Kite制药的CAR-T疗法以来，已有四款CAR-T疗法获批用于血液类癌症的治疗，但这四种CAR-T疗法都是使用的患者自体T细胞。

自体细胞疗法 的优势在于能够在患者体内长时间发挥作用，且不产生排异反应，但该方法也存在着许多局限性，自体细胞疗法耗时长，一些急性白血病患者没有足够时间等待，此外，许多严重患者本身没有足够的T细胞用于工程化改造。

而驯鹿生物则采取了异体细胞疗法，异体细胞疗法的细胞来源更多样，可以说外周血、脐带血，以及人工诱导多能干细胞等等，该方法更容易批量生产，耗时更少，能够解决自体细胞疗法的多种局限。

驯鹿生物研发管线

驯鹿生物 目前多项在研癌症细胞疗法，其中3项是CAR-T细胞疗法，其中进度最快的是 CB-010 ，这项靶向CD19的 CAR-T疗法，用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤，目前正在进行1期临床试验。该疗法特殊之处在于，还通过CRISPR基因编辑技术敲除了T细胞的PD-1基因，以增强CAR-T细胞对肿瘤细胞的清除能力。

另外两项CAR-T细胞疗法则分别靶向BCMA和CD371，用于治疗多发性骨髓瘤和急性髓细胞性白血病，目前还处于临床前研发阶段。

驯鹿生物还有一项名为CB-020的CAR-NK细胞疗法，用于治疗实体瘤，治疗靶点等信息尚未公开。

此外，驯鹿生物还有与艾伯维合作的两款基于CRISPR-Cas12a的CAR-T细胞疗法项目。