新药获批！对天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病患者有救了！

天冬酰胺酶是治疗小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)的重要药物之一。但是，天冬酰胺酶引起的过敏反应会影响其治疗效果。很多患者因为对天冬酰胺酶引起的副作用反应较大，从而无法进行有效治疗，耽误病情。

Rylaze获批，为患有此类白血病的儿童和成人患者提供了一个有效的替代治疗方案。

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FDA已经批准天冬酰胺酶菊欧文氏菌（erwinia chrysanthemi）recombinant-rywn (Rylaze) 作为化疗方案的一部分，用于治疗对E大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产品过敏的急性淋巴细胞白血病(ALL)和淋巴细胞淋巴瘤的儿童和成人患者。

对E大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏或失活的102例患者进行了研究，结果显示，推荐剂量的Rylaze为94%的患者提供了目标水平的天冬酰胺酶活性。

关于安全性，与 Rylaze相关的最常见的不良反应包括过敏反应、胰腺毒性、血栓、出血和肝毒性。

FDA表示，自2016年以来，唯一获得FDA批准的用于这些过敏反应患者的药物，在全球范围内一直处于短缺状态。每年，大约有5700例患者患有急性淋巴细胞白血病(ALL)；其中大约一半是儿童患者，急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童恶性肿瘤。

天冬酰胺酶是化疗方案的组成部分，它通过剥夺癌细胞生存所必需的物质来杀死癌细胞。但是，大约20%的患者对标准E大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏，因此需要替代治疗。

Rylaze之前获得了该适应症的快速通道和孤儿药指定。以促进发展和加快审查药物治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求；以及协助和鼓励罕见疾病的药物开发。

之前，有研究表明，一些患者可以在聚乙二醇化大肠杆菌天冬酰胺酶过敏反应后给予天然大肠杆菌天冬酰胺酶治疗，并实现该药物的血清疗效浓度。现在，Rylaze可以提供目标水平的天冬酰胺酶活性，使化疗顺利进行，改善治疗效果。

参考资料：FDA Approves Component of Treatment Regimen for Most Common Childhood Cancer. News release. FDA. June 30, 2021. Accessed June 30, 2021. https://prn.to/3xe7rbi