【月度盘点】:6月份获批新药、CDE优先审评&突破性治疗品种

2021
07/06

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凯莱英医药
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本月,FDA获批新药2个:包括用于治疗女性外阴阴道念珠菌病的Brexafemme(ibrexafungerp),以及用于治疗阿尔茨海默症单克隆抗体疗法Aduhelm(aducanumab)。

NMPA获批新药12个:包括(1)由上海盟科开发,用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染的康替唑胺片;(2)由泽璟制药开发,用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌的甲苯磺酸多纳非尼片;(3)由荣昌生物开发,用于治疗HER2过表达局部晚期或转移性胃癌的注射用维迪西妥单抗;(4)由恒瑞开发,用于治疗慢性原发免疫性血小板减少症和重型再生障碍性贫血的海曲泊帕乙醇胺片;(5)由罗氏开发,用于治疗脊髓性肌萎缩症的利司扑兰口服溶液用散;(6)由广州汉光开发,用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊;(7)由山东博士伦福瑞达开发,用于治疗亨廷顿舞蹈病的丁苯那嗪片;(8)由和黄医药开发,用于治疗间质-上皮转化因子(MET)外显子14跳变的局部晚期或转移性的非小细胞肺癌的赛沃替尼片;(9)由复星凯特开发,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的阿基仑赛注射液;(10)由翰森制药开发,用于治疗慢性乙型肝炎的富马酸艾米替诺福韦片;(11)由海正药业开发,用于治疗原发性高胆固醇血症的海博麦布片;(12)由艾迪药业开发,用于治疗HIV-1感染的艾诺韦林片。

CDE优先审评品种4个:包括(1)四川大冢拟用于治疗6~17岁儿童和青少年的孤独症易激惹症状和抽动秽语综合征的阿立哌唑口服溶液;(2)赛诺菲拟用于治疗儿童和成人中重度特应性皮炎的度普利尤单抗注射液;(3)参天制药拟用于治疗4岁及以上儿童和青少年的严重性春季角结膜炎的环孢素乳状滴眼液;(4)南京百鑫愉拟用于抑制肌萎缩侧索硬化所致功能障碍的进展的依达拉奉舌下片。

CDE突破性治疗品种3个:包括由勃林格殷格翰开发,拟用于泛发性脓疱型银屑病的BI655130注射液,以及拟用于治疗精神分裂症成人患者的认知障碍的BI425809片;由烟台荣昌开发,拟用于既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物治疗的HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者的注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂。

一、FDA获批情况

1、BREXAFEMME(IBREXAFUNGERP CITRATE片)

Brexafemme是由Scynexis公司开发,用于治疗女性外阴阴道念珠菌病(VVC,也称为阴道酵母菌感染),属于“first-in-class”三萜类抗真菌剂。Brexafemme是20多年来首个获批的一种新型葡聚糖合成酶抑制剂,也是首个治疗阴道酵母菌感染的非唑类疗法。VVC是由真菌感染所引起的炎症性疾病,致病菌以白色念珠菌为主。大约75%的女性一生中会患上VVC,且40%~50%会再次复发。临床可表现为外阴瘙痒、灼痛、白带增多、尿痛以及性交痛等,严重影响生活质量;目前常见的疗法为局部外用或口服唑类抗真菌药,临床应用受限,因此患者对新一代更为安全有效的口服抗真菌药物有需求。Brexafemme的获批基于两项3期临床研究的积极结果,试验表明,每日口服一次该药在VVC患者中表现出显著的疗效和良好的耐受性;治疗10天后,63.3%患者达到了临床治愈的主要终点,58.5%的患者达到了真菌学根除的次要终点,72.3%的患者获得了临床改善。

2、ADUHELM(ADUCANUMAB-AVWA注射液)

Aduhelm是由Biogen公司开发,用于治疗阿尔茨海默症(AD),这是FDA自2003年以来,首次批准治疗AD的新疗法,也是首款FDA批准的靶向AD潜在疾病机理的新疗法。AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病,它会慢慢破坏人的记忆和思维能力,最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚,但它的特点是大脑的变化,包括淀粉样蛋白斑块和神经原纤维缠结,导致神经元及其联系的丧失,这些变化影响一个人的记忆和思考能力;其中淀粉样蛋白斑块作为AD患者大脑的标志性特征之一,此前也有多款旨在减少淀粉样蛋白斑块的沉积或者导致沉积的β淀粉样蛋白的产生的在研疗法。FDA发布的声明表示,淀粉样蛋白斑块沉积的减少,“较有可能预测”(reasonably likely to predict)对患者的临床获益,Aduhelm的加速批准是基于它对替代终点的影响,在3期临床试验中它一致地降低患者大脑中淀粉样蛋白斑块的水平;进一步分析指出,让患者持续接受高剂量Aduhelm治疗,能够导致患者大脑中淀粉样蛋白水平降低幅度更大,且这些患者中的认知能力下降的速度也得到了更为显著的延缓。

二、NMPA获批情况

1、康替唑胺片(优喜泰)

康替唑胺是是盟科药业历经十二年开发获得的新一代噁唑烷酮类抗菌药,用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌(甲氧西林敏感和耐药的菌株)、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)是世界上最常见的多重耐药人类细菌病原体,全球每年有数百万人感染MRSA,可引起皮肤、骨骼、肺部和血液等各种感染,并导致数万人死亡;市面上有一些用于治疗MRSA感染的抗菌药,但针对严重感染的口服药物却很少见。康替唑胺较目前临床上常用药物利奈唑胺骨髓抑制、单胺氧化酶抑制副作用更低,并且具有更高抗菌活性。它已在美国成功完成了治疗急性细菌性皮肤及皮肤结构感染(ABSSSI)的II期临床试验,并且获得了美国FDA授予的合格抗感染产品和快速审评认定。一项治疗复杂性皮肤及软组织感染(cSSTI)的关键性III期临床研究结果表明,康替唑胺在主要终点治愈检验期(TOC,最后一次给药后的7-14 天)的临床治愈率非劣效于利奈唑胺,并显示了更低的药物相关血液学不良事件。

2、甲苯磺酸多纳非尼片(泽普生)

多纳非尼是由泽璟制药开发,用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤。临床前药理学研究证实,多纳非尼既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性,也可直接抑制各种Raf激酶,并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路,抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成,发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。此外,多纳非尼的作用机制使其可通过多条通路改善肿瘤免疫微环境,从而降低了对抗PD-1或抗PD-L1抗体的耐药性,产生对肿瘤治疗的协同作用,增强疗效。此次获批主要是基于多纳非尼一线治疗晚期肝细胞癌的开放、随机、平行对照、多中心II/III期临床研究,最终的研究结果显示,多纳非尼组的中位生存期(OS)为12.1个月,高于索拉非尼组的10.3个月(HR 0.831,95%CI 0.699–0.988,p=0.0363);多纳非尼组和索拉非尼组的中位无进展生存期分别为3.7个月和3.6个月,疾病控制率分别为30.8%和28.7%,客观缓解率分别为4.6%和2.7%,均无显著差异。

3、注射用维迪西妥单抗(爱地希)

维迪西妥单抗是由荣昌生物开发,用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌(包括胃食管结合部腺癌)的抗体偶联药物(ADC)。它是我国首个原创性ADC,采用全新的、亲和力更强、内吞效果更好的人源化抗体,并使用先进的连接子和小分子细胞毒药物,具有专一的靶向性、更高的疗效及更好的安全性。胃癌是中国第二大癌症,2020年新增患者约47万人,几乎占全球一半胃癌病人。维迪西妥单抗在中国提交的胃癌上市申请获批是基于一项2期注册性临床试验数据,研究显示:共入组127例既往接受过2线或2线以上系统化疗的HER2过表达(包括IHC 3+、IHC 2+/FISH+、及IHC 2+/FISH-病人)晚期胃癌(包括胃食管结合部腺癌)患者,以独立疗效评价委员会(IRC)评效的主要疗效指标客观缓解率(ORR)为23.6%,中位无进展生存期(PFS)为4.1个月,OS为7.5个月。

4、海曲泊帕乙醇胺片(恒曲)

海曲泊帕是由恒瑞开发,用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者,以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成人患者。海曲泊帕是一种口服小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂,通过选择性地结合于血小板生成素受体跨膜区,激活TPO-R依赖的STAT和MAPK信号转导通路,刺激巨核细胞增殖和分化,发挥升血小板的作用;相较于第一代TPO-R激动剂,具备高效、低毒的特点。ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病,该病临床表现变化较大,无症状血小板减少、皮肤粘膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生;既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的患者尚无有效治疗手段,存在未满足的临床需求。SAA是一种由免疫介导的,以骨髓造血干细胞及造血微环境损伤、骨髓脂肪化和外周血全血细胞减少为特征的造血功能衰竭综合征;其标准疗法均具有一定局限性,特别是对于免疫抑制治疗疗效不佳且不适合骨髓移植的患者,除了输血、抗感染等对症支持治疗,目前国内尚无有效的标准治疗方法。海曲泊帕乙醇胺片在成人慢性ITP患者有效性和安全性III期临床研究结果显示,与安慰剂相比,海曲泊帕乙醇胺片服药8周能显著提高ITP患者的血小板水平、缓解ITP患者的出血风险、降低紧急治疗使用率,且在服药48周后疗效维持良好;在免疫抑制治疗疗效不佳的SAA患者中的单臂、开放II期临床研究结果显示,其疗效肯定,且研究治疗期间安全性、耐受性也良好。

5、利司扑兰口服溶液用散(艾满欣)

利司扑兰是由罗氏开发,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA),这也是继Biogen公司的诺西那生之后,第二个治疗儿童罕见神经肌肉病的新药。SMA是运动神经元存活基因1(SMN1)突变所致,在存活新生儿中的发病率约1/10000,重症SMA患儿如不进行有效治疗,80%患儿会在一岁内死亡,很少能存活超过两岁。利司扑兰能够直接靶向疾病的潜在分子缺陷,增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生,通过双位点特异性调控SMN2基因(SMN1同源基因)的剪接,促进外显子7的保留,提高功能性SMN蛋白水平;进一步穿透血脑屏障,分布于中枢和外周,提高全身多系统SMN蛋白水平,且保持稳定。研究结果显示,利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率显著提高,实现运动,呼吸和吞咽功能的改善;对于2型和3型SMA患者,用药后运动功能及生活独立性获得改善。没有任何与药物相关的安全性事件导致人员退出研究。

6、尼替西农胶囊

尼替西农是由汉光药业开发,用于治疗1型酪氨酸血症(HT-1)。公开资料显示,尼替西农是国际上治疗HT-1的首选药物,原研药尚未在中国获批。尼替西农是一种4-羟苯丙酮酸双氧酶竞争性抑制剂,该酶在酪氨酸分解代谢途径中可上调延延胡索酰乙酰乙酸酶(FAH);通过抑制1型酪氨酸血症患者酪氨酸的正常代谢,该药可预防代谢中间体马来酰乙酰乙酸盐和延胡索酰乙酰乙酸盐的累积。在1型酪氨酸血症患者中,这些代谢中间体会转化为毒性代谢物,造成肝肾毒性。1型酪氨酸血症是一种常染色体隐性遗传的罕见病,由15号染色体基因缺陷导致,以进展性肝衰竭、肝细胞癌危险增大、凝血病、痛性神经危象、和肾小管功能障碍导致佝偻病为特征。历史参照数据显示,2个月以下单用饮食限制方法治疗的HT-1病人,2年和4年的存活率分别为29%和29%。而尼替西农的开放性研究中,2个月以下接受饮食限制和本品治疗的病人,2年和4年的存活率分别为88%和88%。

7、丁苯那嗪片

丁苯那嗪是由山东博士伦福瑞达申报的5.1类进口新药,用于治疗亨廷顿舞蹈症,是美国首个治疗亨廷顿舞蹈病的药物。丁苯那嗪主要通过可逆性的抑制中枢神经系统的单胺转运蛋白2(VMAT 2)来降低单胺类化合物,如5‑羟色胺,多巴胺和去甲肾上腺素等的供应,从而产生药理活性。亨廷顿病是一种罕见且致命的神经退行性疾病,由于患者会出现不自主运动的运动障碍,又称亨廷顿舞蹈病。该疾病是遗传性的,亚洲的患病率约为0.4/100000。2020年5月,梯瓦公司的安泰坦(氘代丁苯那嗪片)经NMPA优先审评后正式获批,用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD)。此次,这款丁苯那嗪片在中国获批,意味着中国亨廷顿病患者迎来了新的治疗选择。

8、赛沃替尼片

赛沃替尼是由和黄医药研发,用于MET外显子14跳跃突变(METex14 SA)的局部晚期或转移性的非小细胞肺癌(NSCLC)的小分子MET抑制剂。在NSCLC中,METex14 SA作为原发性驱动基因的发生率占了2%-3%;此外,MET扩增还是EGFR/ALK靶向药耐药的常见原因,在第一代/二代EGFR抑制剂耐药后、或奥希替尼耐药后都可出现。作为原发性致癌,METex14 SA虽然是“小众”基因,但是基于肺癌发病人群的庞大基数,出现该基因异常的人数并不少。本次赛沃替尼获批是基于一项II期研究结果,在2020年的美国临床肿瘤学会(ASCO)大会上,公布了赛沃替尼治疗METex14 SA的研究结果,显示IRC评估的ORR为49.2%,疾病控制率(DCR)为93.4%,中位缓解持续时间(DOR)达到9.6个月。

9、阿基仑赛注射液(奕凯达)

阿基仑赛是由复星凯特开发,用于治疗成人既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL),包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型(NOS)、原发纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的DLBCL的靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品。复星凯特为上海复星医药集团与吉利德(Gilead)旗下公司凯特(Kite)的合营企业,专注于肿瘤免疫细胞治疗产品的研发。阿基仑赛是被FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤(NHL)的CAR-T药物,也是欧洲第一批获批准上市的CAR-T细胞治疗产品,它获批用于LBCL主要是基于一项2期关键注册临床研究ZUMA-1,结果显示:最佳总缓解率为83%,完全缓解率达到了58%;中位随访15.4个月,有42%的受试者维持缓解,其中40%维持完全缓解,中位缓解持续时间达到11.1个月;中位随访27.1个月, 仍有39%的受试者维持缓解,其中37%维持完全缓解。在中国的获批则主要是基于一项桥接临床试验FKC876-2018-001,这项单臂、开放性、多中心研究在中国LBCL患者中评估了其安全性和疗效。

10、富马酸艾米替诺福韦片(恒沐)

艾米替诺福韦是由翰森制药开发,用于治疗成人慢性乙型肝炎的首个中国原创口服抗乙型肝炎病毒(HBV)药物。作为一种新型的核苷酸类逆转录酶抑制剂,艾米替诺福韦是替诺福韦(TFV)的一种膦酸酯前药,拥有更高细胞膜穿透率,更易进入肝细胞,实现肝靶向,同时有效提高药物血浆稳定性,降低全身TFV暴露量。中国是“乙肝大国”,约有7000万人感染乙型肝炎病毒,其中慢性乙型肝炎患者约2000万-3000万人,有近九成未得到治疗。临床研究结果显示:与替诺福韦相比,艾米替诺福韦只需要不到十分之一的剂量即可获得相似的抗病毒疗效,抗病毒疗效与一线药物相当;对骨密度及肾脏影响较小,安全性更高。

11、海博麦布片(赛斯美)

海博麦布是由浙江海正药业研发,用于治疗原发性高胆固醇血症的胆固醇吸收抑制剂,通过作用于肠道和肝细胞表面的尼曼匹克C1类1(Niemann-Pick C1-like1, NPC1L1)蛋白受体,选择性地抑制胆固醇的吸收,从而降低小肠中的胆固醇向肝脏中的转运,使得肝脏胆固醇贮量降低,增加血液中胆固醇的清除。海博麦布单药 III 期试验共入组 374 例受试者,相对安慰剂组,主要疗效指标 LDL-C 降低-14.6%和-16.0%,不良反应与安慰剂无统计学差异,短期及长期服药安全性良好;中间加入 III 期试验共入组 255 名受试者,合并动脉粥样硬化性心血管疾病等危症,经常规他汀药物治疗仍未达到目标值的高胆固醇血症患者,在10 mg 阿托伐他汀为背景治疗的基础上,加用海博麦布或阿托伐他汀剂量增倍,其中海泽麦布降低-16.4%,阿托伐他汀降低-6.8%,组间差异有统计学意义(P<0.0001)。

12、艾诺韦林片(艾邦德)

艾诺韦林是由艾迪药业开发,用于未经治疗的 HIV-1 患者的非核苷类逆转录酶抑制剂,通过非竞争性结合并抑制 HIV 逆转录酶活性,阻止病毒转录和复制。艾滋病是由HIV感染引起的严重疾病,目前通过抗病毒疗法治疗,能够达到与普通人相当的预期寿命。然而,有些患者可能因为服用药物依从性不高等原因,导致病毒产生抗性,因此需要创新的治疗方法。根据此前艾迪药业发布的公告,艾诺韦林已完成3期临床试验,试验结果良好、到达主要临床终点指标,非劣效于对照组(目前临床一线治疗方案普遍应用的疗法),在不良反应尤其是各类神经系统和精神类不良事件的发生率方面,艾诺韦林优于对照组,提示它在安全性、耐受性和依从性方面具有优势。

三、CDE优先审评情况

1、阿立哌唑口服溶液

四川大冢的阿立哌唑口服溶液被CDE纳入优先审评,拟定适应症为治疗6~17岁儿童和青少年的孤独症易激惹症状和抽动秽语综合征。阿立哌唑是一种新型的非典型抗精神病药物,属于D2受体和5-HT1A受体的部分激动剂,也是5-HT2A受体的拮抗剂,具有流动性好、服用方便、剂量调整精准便利等特点,更适用于服药困难、剂量调节需求高的患者,能提升患者用药依从性。孤独症又称为自闭症谱系障碍,是一种复杂的发育障碍,主要临床症状包括缺乏社交能力、缺乏沟通能力、行为重复刻板、兴趣范围狭窄;据统计,大约有6.5%~8.1%的孤独症患儿伴有抽动秽语综合征(又称Tourette综合征)。此前该产品已在中国完成了一项治疗儿童和青少年孤独症患者疗效和安全性的多中心、随机双盲、可变剂量、安慰剂对照、3期临床试验,该试验的目的是在诊断为孤独症的儿童和青少年中,比较阿立哌唑可变剂量给药(2~15 mg/天)和安慰剂相比,在减少严重行为学问题,特别是易激惹、情绪激动和自我伤害行为方面的疗效。

2、度普利尤单抗注射液

赛诺菲的度普利尤单抗注射液被CDE拟纳入优先审评,拟用于治疗外用处方药控制不佳或不建议使用外用处方药的6岁及以上且小于12岁儿童和成人的中重度特应性皮炎。度普利尤单抗是一款可同时抑制白介素-4(IL-4)和白介素-13(IL-13)的单抗,能够通过“双靶点”的创新作用机制,选择性地抑制关键信号通路IL-4和IL-13,阻断2型炎症通路,降低2型炎症的病理性反应,从机制上治疗2型炎症相关疾病。它是全球首个获得美国FDA及欧盟EMA批准治疗中重度特应性皮炎的靶向生物制剂,2020年全球销售额已超过35亿欧元。此前,研究人员已在一项关键3期临床试验中,评估了度普利尤单抗与皮质类固醇联合治疗严重特应性皮炎儿童患者的安全性和有效性,试验显示与单独使用皮质类固醇相比,联合疗法显著改善了疾病的严重程度,缓解了瘙痒状况。

3、环孢素乳状滴眼液

参天制药的环孢素乳状滴眼液被CDE纳入优先审评,适应症为4岁及以上儿童和青少年的严重性春季角结膜炎(VKC)。VKC是一种慢性、季节性复发的眼双侧炎性疾病,是较为严重的过敏性结膜炎,多发于儿童和青少年,常见症状包括眼痒、眼红、畏光和流泪等。全球有10%-40%的人群有过敏性结膜炎病史,在我国,VKC占所有过敏性结膜炎的11%。研究发现,VKC发病机制涉及两条重要途径,即IgE介导的Ⅰ型变态反应和Th2淋巴细胞介导的Ⅳ型超敏反应;环孢素是一种免疫抑制剂,通过选择性抑制Th2细胞激活,全面控制炎症,是国内外VKC共识及指南推荐的首选用药。一项评价其疗效和安全性的随机、双盲关键临床研究VEKTIS数据显示:对于儿童和青少年严重VKC患者,环孢素乳状滴眼液组显著改善角膜损伤的复合标准指标(包括角膜损伤评分、补救药物使用量和角膜溃疡发生率),治疗4个月的所有时间点VKC的四种症状(畏光、流泪、瘙痒和粘液分泌)均有所改善,患者的生活质量评分比对照组大幅改善;使用过程中无重大的可识别风险,有良好的安全性和可接受的局部耐受性。

4、依达拉奉舌下片

南京百鑫愉医药的依达拉奉舌下片被CDE纳入优先审评品种,适应症为抑制肌萎缩侧索硬化(ALS)所致功能障碍的进展。依达拉奉是一种自由基清除剂,舌下片由舌下黏膜直接吸收而发挥全身作用,可防止胃肠道消化酶对药物的破坏,用药便利。ALS也叫运动神经元疾病,是一种目前无法治愈的持续进展性神经变性疾病,可导致肌无力、残疾和最终死亡,中位生存期为 3-5 年,没有药物可为ALS患者带来实质性的临床获益。目前公认用于ALS的药物有两种,其中利鲁唑可能提供有限的生存期改善(2-3个月),而依达拉奉可能在一定程度上减缓功能的下降。公开数据显示,2018年国内依达拉奉制剂销售额超50亿元,是神经系统药物中化药TOP4的重磅品种。该新剂型的获批能否搅动国内50亿市场格局,还要待时间来检验。

四、突破性治疗品种

1、BI655130注射液

勃林格殷格翰的IL-36R单抗Spesolimab(BI655130注射液)被CDE纳入突破性治疗品种公示名单,拟定适应症为泛发性脓疱型银屑病。白细胞介素-36(IL-36)受体成员是树突细胞和T细胞的强效调节剂,在免疫调理及免疫激活作用中参与树突细胞与辅助性T细胞的激活、抗原提呈和刺激促炎因子的产生。研究表明,IL-36在皮肤中大量表达,并在银屑病等皮肤病发病机制中扮演重要角色。BI655130是勃林格殷格翰开发的一款靶向IL-36受体的单克隆抗体,可阻断IL-36受体的作用,具有治疗皮肤病、掌跖脓疱病、溃疡性结肠炎等多种炎症性疾病的潜力。在中国,BI655130已获批多项临床试验,涉及的适应症包括急性或慢性泛发性脓疱性银屑病、泛发性脓疱性银屑病等。

2、BI425809 片

此外,该公司的BI425809 片也被CDE纳入突破性治疗品种公示名单,拟定适应症为精神分裂症成人患者的认知障碍。N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体介导的谷氨酸能神经传递功能障碍是精神分裂症和阿尔茨海默症认知功能损害的病理原因,甘氨酸是NMDA受体介导的信号转导所需要的一种协同激动剂,BI425809片是勃林格殷格翰开发的一款甘氨酸转运蛋白1(Gly-T1)抑制剂,旨在通过抑制Gly-T1,提高突触甘氨酸水平,增强谷氨酸能神经传递和下游神经的可塑性,从而起到治疗作用。勃林格殷格翰计划启动一项创新型III期CONNEX临床试验,用于评估BI425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和有效性。CONNEX由3个临床试验组成,包括connex 1、connex 2和connex 3,这3个临床试验都是III期随机、双盲、安慰剂对照、平行试验,以评估BI425809在26周治疗期内的疗效和安全性,研究的主要终点为MCCB总体综合T评分较基线的变化值。

3、注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂(维迪西妥单抗)

荣昌生物的维迪西妥单抗,被CDE纳入突破性治疗品种公示名单,拟定适应症为既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类药物治疗、HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌。HER2是一种重要生物标志物,在许多不同的组织中有普遍表达,其过表达被认为是多种癌症类型的基因驱动因素。维迪西妥单抗能以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点,精准识别癌细胞、穿透细胞膜,进而利用小分子细胞毒药物将其杀死。6月9日,维迪西妥单抗在中国获得上市批准,适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌(包括胃食管结合部腺癌)患者的治疗。在2021年ASCO年会上,维迪西妥单抗治疗HER2阳性、HER2低表达乳腺癌的1期研究和1b期研究的汇总分析数据结果显示:在HER2阳性亚组中,1.5、2.0和2.5mg/kg剂量组, ORR分别为22.2% 、42.9%和40.0%,PFS分别为4.0个月、5.7个月和6.3个月;在HER2低表达亚组中,ORR和PFS分别为39.6%和5.7个月。

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关键词:
注射液,新药,审评,获批,治疗

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