中国首个CAR-T药物上市，定价或超100万一疗程！

来源：医药投资部落

所有人都知道，6月22日，复星凯特的阿基仑赛注射液正式获得NMPA批准，成为国内首款上市的CAR-T疗法。

毫无疑问，这是整个细胞治疗产业值得铭记的一个日子，在千帆竞发、百舸争流的CAR-T大军中，终于产生了第一个到达胜利彼岸的选手。

然而必须指出，这里的“胜利”仅仅是指研发过程的暂时告一段落，作为一个商业化行为，更大的挑战其实刚刚开始：作为首款CAR-T药物，究竟如何定价才能覆盖更多病人？最终能收回研发成本吗？能给股东带来足够的利润吗？

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虽然生命无价，但是归根结底，药品本质上还是一种商品，是商品就有自己的定价规则和策略。

面对疾病，患者和医疗人员常常要做出选择：为了延长一定时间的生命，到底值得付出多大的成本？

2017年，美国FDA先后批准了两款CAR-T产品上市，开启了免疫细胞治疗元年。然而，高昂的价格却让整个医药圈倒吸了一口凉气。

诺华的CAR-T细胞药物Kymriah在美国的定价为47.5万美元一疗程，Kite的Yescarta定价为37.3万美元一疗程。

即使在富裕的美国，这个价格也超过了绝大部分普通民众的承受能力。

截至2016年，美国人均年收入的中位数大约3万美金出头，税前年收入10万美金在美国已经能进入前10%。

美国发达的医疗商业保险很快发挥了作用。在2019年2月，CAR-T细胞治疗被正式纳入医保。

2019年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布，不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还将支付包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的所有相关服务与治疗费用。

日本是第一个批准CAR-T疗法的亚洲国家，CAR-T细胞治疗产品Kymriah于5月22日起纳入医保，定价约3350万日元(约合人民币210万元)。

截至2020年，日本人均收入约为400万日元。

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更多的时候，我们关心的是，续一年的命，值多少钱？或者说，人们愿意付出多少钱续一年的命？

对于这个问题，一个有用的概念是“质量调整生命年”（QALY，Quality-adjusted life years）。

质量调整生命年的意思是，令一个人健康状况下的一年为一个标准年，然后对非健康状况下的一年做打折计算，例如，较不健康的一年算作 0.9 个标准年，而严重病痛的一年算作 0.5 个标准年等等。

根据英国国家健康与照顾卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）对于Kymriah的价值评估报告，Kymriah可以大大的提高患者的生存时间，平均可有长达11.18年的质量调整寿命年（QALYs）。

根据NICE以往收集的数据，一个患者对一个QALY增长年，平均会愿意支付5万英镑。

通俗来讲，就是多活一个健康的一年价值5万英镑。那么，Kymriah就价值约在55万英镑。

这个估算，和Kymriah最终公布的47.5万美元的定价，已经比较接近。

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当然，以上只是基于英美国家的实际情况作的理论推算，无法直接套用到中国。

可以肯定的是，47.5万美元的定价，在中国是绝对行不通的；如果接受这个价格，还不如直接把人送到美国去治疗，相关的差旅费用相比于47.5万美元中已经无足轻重了。

作为首个获批的CAR-T细胞疗法，业界普遍猜测复星凯特的阿基仑赛最终定价在100万~200万人民币的区间。

好在，中国有着全世界数量最多的CAR-T研发公司和临床试验，未来会有越来越多的CAR-T疗法逐渐获批，那么是否会像PD-1一样有价格大幅下降的空间呢？

答案可能是悲观的。

PD-1的生产是一个标准化的流程，原则上只要产量越大，规模效应越明显，PD-1的成产成本理论上可以无限接近不锈钢反应罐加物料的成本。

CAR-T本身是一种新型的复杂的生物产品，针对每个病人个体定制，每一批产品都需要使用异质化的病人独立的T细胞，每一批产品的生产都需要严格筛选，从T细胞的分离转导激活，到后续的灌封质检运输，再到最后回输给病人，流程长且复杂，大约会消耗2-4周不等（Yescarta 平均约17天、Kymriah22天）。

这使得CAR-T的生产更像实验室而非传统工业流水线生产，其GMP验证十分困难，这些因素都使得CAR-T生产的刚性成本高居不下，其中生产材料以及QA\QC费用占比极高。

同时，由于CAR-T研发过于扎堆，未来会出现过多的药品追逐过少的病人的现象，使得很难产生一家企业具备足够的规模优势从而降低成本。

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无论如何，CAR-T的获批是一件好事，其针对部分适应症在部分病人身上显示的“起死人而肉白骨”神奇疗效，充分说明在现代医学面前，金钱是真的可以买到时间的，唯一的问题只是价格。

作为普通人，只能尽量做到多挣钱，少生病。

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