首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布，安全有效，开启医学新时代

撰文 | 王聪

编辑 | nagashi

排版 | 水成文

2012年8月17日，詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanulle Charpentier）合作，在 Science 杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文，成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。她们因这项成就荣获2020年诺贝尔化学奖。

以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。

2021年6月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了题为：CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 的临床实验论文。

诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 和再生元合作开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001，在6名患者的临床试验中安全有效。

据悉，这也是首个公布的体内CRISPR基因编辑疗法的临床试验结果。