国内首个CAR-T疗法获批,用于淋巴瘤治疗!定价可能超百万!

2021
06/28

+
分享
评论
好医友
A-
A+

  近日,靶向CD19的自体CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)细胞免疫治疗产品阿基仑赛注射液获国家药监局(NMPA)批准上市,用于治疗成人复发/难治性大B细胞淋巴瘤,成为国内首款CAR-T疗法。

  首款CAR-T疗法获批,对癌症患者而言无疑是莫大的喜讯,但价格也是大家最关心的问题?究竟如何定价才能覆盖更多病人?

  ▌免疫细胞“精确制导”,精准打击癌细胞

  近些年,基因工程改造T细胞已用于治疗多种恶性肿瘤。其中,CAR-T细胞免疫疗法表现尤为亮眼,已取得了显著成效并广泛应用于临床,堪称癌症治疗史上的里程碑。

  美国女孩Emily Whitehead堪称CAR-T疗法的“代言人”,每年她手拿“无癌生存”纪念牌的“打卡照”都会在网上刷屏。Emily已从小女孩出落成大姑娘了,今年是她“无癌生存”的第八个年头。作为首个被CAR-T细胞免疫疗法治愈的癌症患者,Emily被记录在了人类抗癌史上。

  2017年堪称“细胞免疫治疗元年”,美国FDA先后批准了两款CAR-T产品上市。目前,美国FDA已批准5款CAR-T疗法上市,均用于治疗血液肿瘤。

  CAR-T疗法,简单地说就是通过对人体T细胞的基因工程改造修饰,让T细胞能够“精确制导”,增加对癌细胞的免疫清除作用,从而达到治疗癌症的目的。

  典型的CAR-T治疗流程大致可分为五个步骤:

  ①分离:从癌症患者身上分离免疫T细胞;

  ②修饰:采用基因工程技术为T细胞嵌入一个能识别肿瘤细胞且能激活T细胞的CARs,即CAR-T细胞制备;

  ③扩增:体外培养,大量扩增CAR-T细胞;

  ④回输:把扩增好的CAR-T细胞回输到患者体内;

  ⑤监护:严密监护患者,尤其是控制患者前几天的剧烈免疫反应。

  ▌CAR-T最大的缺点:贵!

  CAR-T疗法的获批对癌症患者是重大利好,甚至能让部分患者实现治愈。然而,CAR-T疗法的普及之路却并不顺利。

  最大的障碍在于,T细胞的“改造”复杂且昂贵。一方面,患者经过大量治疗,免疫细胞的能力被削弱,所以改造后的T细胞效力并不高;而且改造很耗时(约2-4周),这个过程中患者面临病情恶化的风险。

  另一方面,目前已获批的CAR-T疗法都依赖于患者自体T细胞,这意味着,当前的CAR-T都是“私人定制”,难度高、耗时长、价格高,更加限制了患者的临床获益。

  好医友了解到,Kymriah在美国的定价为47.5万美元(约合人民币300余万元)一疗程;Yescarta为37.3万美元(约合人民币240余万元)一疗程。这个价格超过了绝大部分普通老百姓的承受能力。

  好在美国的商业医疗保险发达,CAR-T疗法在2019年已被正式纳入医保。日本也已将CAR-T疗法纳入医保。

  不过,中国目前的CAR-T临床试验数量全球第一,在巨大的竞争压力下,是否可能像PD-1那样把价格“打下神坛”呢?

  药品的本质是一种特殊商品,有其定价逻辑。对于自体CAR-T疗法这类非标产品,与工业化流水线生产的PD-1存在显著差异,其成本摆在那里,价格不可能太低,但做到“全球最低”还是有可能的。专家估计,首个CAR-T疗法阿基仑赛的定价可能在100万-200万元。

  另外,在现阶段的中国,上百万的药物进医保希望渺茫,因为我们的医保是基本医疗保险,医保基金“僧多粥少”,无法承受“天价药”的支出。目前我国商保也尚不成熟,也制约了CAR-T疗法的普及。

  ▌通用型CAR-T,便捷又便宜的“现货”

  能否在保证疗效的同时,将CAR-T细胞“改造”过程简化、标准化呢?最好是可以有能随时取用的“现货”,这样便省去了耗时耗钱的定制过程,无疑更便捷、更便宜。

  同种异体CAR-T细胞疗法(用其他健康人的T细胞),成为CAR-T疗法未来的方向。它解决了自体CAR-T细胞疗法耗时、复杂、昂贵等问题,也产生了更高效力的治疗性T细胞,能让更多患者受益。

  然而,同种异体CAR-T疗法谈何容易?最大的障碍在于安全性,首当其冲的就是免疫排斥反应,这也是器官移植失败的主要原因。而同种异体CAR-T同样也会面临这个问题,一旦出现排斥,就会被自身的免疫细胞清除,无法发挥治疗作用。

  好医友获悉:

  目前美国已有通用型CAR-T疗法正在开展临床试验,值得我们期待。

  虽然国内首个CAR-T疗法离普通老百姓还比较遥远,但它对广大CAR-T研发企业来说无疑起着巨大的示范和激励作用。期待通用型CAR-T早日问世,让天价良药进入寻常百姓家。

  参考来源:

  https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20210623094232187.html

  haoeyou.com/zhongliu_aizheng/linbaliu/20210628/6403.html


本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
免疫疗法,淋巴瘤,治疗,医保,价格

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!